Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa tutkitaan krizanlitsumabin (5 mg/kg) tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna nuorilla ja aikuisilla sirppisolutautipotilailla, jotka kokevat usein vaso-okklusiivisia kriisejä (SPARKLE) (SPARKLE)

maanantai 14. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaiheen III, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus krizanlitsumabin (5 mg/kg) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi plaseboon verrattuna, hydroksiurea/hydroksikarbamidihoidon kanssa tai ilman sitä, nuorilla ja aikuisilla sirppisolutautipotilailla - Oklusiiviset kriisit

Vaiheen III, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus krizanlitsumabin (5 mg/kg) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi plaseboon verrattuna, hydroksiurea/hydroksikarbamidihoidon kanssa tai ilman sitä, nuorilla ja aikuisilla sirppisolutautipotilailla toistuvilla verisuonten tukkeutuneilla kriiseillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus CSEG101A2303 (SPARKLE) on vaiheen III monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus, jossa arvioidaan krizanlitsumabin 5 mg/kg tehoa ja turvallisuutta plaseboon verrattuna sirppisolusairauspotilailla hydroksiurea/hydroksikarbamidihoidon (HU/HC) kanssa tai ilman sitä. 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat, joilla on usein vaso-okklusiivisia kriisejä (4-12 tapahtumaa 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä).

Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 2:1 krizanlitsumabi 5 mg/kg tai lumelääkettä saavaan ryhmään. Keskitetty satunnaistaminen ositetaan lähtötilanteessa samanaikaisen HU/HC-käytön (kyllä/ei) ja alueen (Etelä-Amerikka, Pohjois-Amerikka ja Saharan eteläpuolinen Afrikka) mukaan.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
354

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeus

Tapa potilaille, joilla on vakavia sairauksia tai tiloja, jotka eivät voi osallistua kliiniseen tutkimukseen, saada lääketieteellistä tuotetta, jota Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ei ole hyväksynyt. Kutsutaan myös myötätuntoiseksi käytöksi. Laajennetun pääsyn tyyppejä on erilaisia.
Saatavilla

Saatavilla

  • Saatavilla: tälle tutkimushoidolle on tällä hetkellä saatavilla laajennettu pääsy, ja potilaat, jotka eivät osallistu kliiniseen tutkimukseen, saattavat päästä käsiksi lääkkeeseen, biologiseen tai lääketieteelliseen laitteeseen. tutkitaan.
  • Ei enää saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus oli saatavilla tälle toimenpiteelle aiemmin, mutta se ei ole tällä hetkellä saatavilla eikä se ole käytettävissä myös tulevaisuudessa.
  • Ei tilapäisesti saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus ei ole tällä hetkellä saatavilla tälle toimenpiteelle, mutta sen odotetaan olevan saatavilla tulevaisuudessa.
  • Hyväksytty markkinointiin: Interventio on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymä yleisön käyttöön.
 kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals
  • Puhelinnumero: +41613241111

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilia, 41253-190
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Maranhão
      • São Luís, Maranhão, Brasilia, 65020-070
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-970
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14048-900
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Jose Rio Preto, São Paulo, Brasilia, 15090-000
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 08270-070
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01232-010
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Kisumu, Kenia, 40103
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Siaya, Kenia, 40600
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Kisumu County
      • Ahero, Kisumu County, Kenia, 40100
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
      • Montería, Kolumbia, 230001
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbia, 050001
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760046
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760032
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Uganda
      • Kampala, Uganda, 101
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Masaka, Uganda, 001
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Tororo, Uganda, 10102
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • University of Alabama
        • Päätutkija:
          • Chibuzo Churchill Ilonze
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • Ctr for Inherited Blood Disorders
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Vanessa Salinas
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Childrens National Hospital
        • Päätutkija:
          • Andrew Campbell
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Rekrytointi
        • Augusta University Georgia
        • Päätutkija:
          • Abdullah Kutlar
        • Ottaa yhteyttä:
      • Riverdale, Georgia, Yhdysvallat, 30274
        • Rekrytointi
        • WCG Sonar Clinical Research
        • Päätutkija:
          • Anthony Onyegbula
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rekrytointi
        • Uni of Illinois Hospital and HSC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Santosh Saraf
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Rekrytointi
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Lydia Pecker
        • Ottaa yhteyttä:
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital at Montefiore
        • Päätutkija:
          • Kaitlin Strumph
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Rekrytointi
        • East Carolina University
        • Päätutkija:
          • Beng Fuh
        • Ottaa yhteyttä:
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Rekrytointi
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alex George
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18045
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Rekrytointi
        • Thomas Jefferson University Me
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sanaa Rizk
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • U of TX Health Science Ct
        • Päätutkija:
          • Modupe Idowu
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
        • Päätutkija:
          • Venee Tubman
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Osallistujien tulee olla tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivänä vähintään 12-vuotiaita. Nuoret ovat 12-<18-vuotiaat osallistujat ja aikuiset 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat.
  2. Vahvistettu SCD-diagnoosi Hb-elektroforeesilla tai korkean suorituskyvyn nestekromatografialla (HPLC) (suoritetaan paikallisesti tai keskuslaboratoriossa, jos sitä ei ole saatavilla paikallisesti). Kaikki SCD-genotyypit ovat kelvollisia.
  3. Kokenut 4–12 VOC-yhdistettä (katso VOC-määrittely kohdasta 8.3.1), jotka ovat HCP-hallittuja (mukaan lukien VOC-aineet, jotka johtavat hoitoon terveydenhuoltolaitoksessa tai ne, joita hoidetaan etäkonsultaation kautta) seulontakäyntiä edeltäneiden 12 kuukauden aikana . Perustason VOC-arvot määritetään sairaushistorian perusteella, ja ne on dokumentoitava lähteellä.
  4. Jos osallistuja on HU/HC-hoidossa, hänen on otettava se vähintään 6 kuukautta ja vakaalla annoksella vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä ja aiottava jatkaa sen ottamista samalla annoksella ja aikataululla, kunnes osallistuja on saavuttanut 52 viikkoa suunnitellusta tutkimushoidosta. Osallistujilla, jotka ovat aloittaneet HU/HC:n 6-12 kuukautta ennen seulontakäyntiä, on oltava näyttöä akuutin kivun riittämättömästä hallinnasta aloittamisesta huolimatta. Näillä osallistujilla on oltava yhteensä 4–12 VOC:ta seulontajaksoa edeltäneiden 12 kuukauden aikana, ja vähintään 2 viimeisen 6 kuukauden aikana HU/HC:ssa. Jos osallistuja saa erytropoietiinia stimuloivaa ainetta, hänen on täytynyt saada lääkettä vähintään 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä ja hänen on aiottava jatkaa lääkkeen käyttöä samalla annoksella ja aikataululla, kunnes osallistuja on saavuttanut 52 viikkoa suunnitellusta tutkimushoidosta.

Osallistujat, jotka eivät ole saaneet HU/HC:tä ja/tai erytropoietiinia stimuloivaa ainetta, eivät saa olla saaneet sitä vähintään 6 kuukauteen ennen seulontakäyntiä.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Alle 4 tai enemmän kuin 12 VOC-yhdistettä, jotka ovat HCP-hallittuja (mukaan lukien VOC:t, jotka johtavat hoitoon terveydenhuoltolaitoksessa tai ne, joita hoidetaan etäkonsultaatiolla) seulontakäyntiä edeltäneiden 12 kuukauden aikana sairaushistorian perusteella määritettynä ja lähteellä dokumentoituna.
  2. Kantasolusiirron ja/tai geeniterapian historia.
  3. Verituotteet vastaanotettu 30 päivän sisällä ennen viikon 1 päivän 1 annostusta.
  4. Mikä tahansa dokumentoitu kliinisen aivohalvauksen tai kallonsisäisen verenvuodon historia tai tutkimaton neurologinen löydös viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä. Äänetön infarkti, joka esiintyy vain kuvantamisessa, ei ole poissuljettu.
  5. Osallistuminen krooniseen verensiirto-ohjelmaan (ennalta suunniteltu verensiirtosarja profylaktisiin tarkoituksiin) ja/tai vaihtosiirron suunnitteleminen tutkimuksen keston aikana; episodinen verensiirto reaktiona pahentuneeseen anemiaan tai VOC-yhdisteisiin on sallittu.
  6. Vasta-aihe tai yliherkkyys mille tahansa lääkkeelle tai metaboliiteille, jotka ovat samanlaisia ​​kuin tutkimuslääke tai jollekin tutkimuslääkeformulaation apuaineelle. Aiempi vakava yliherkkyysreaktio muille monoklonaalisille vasta-aineille, jotka voivat tutkijan mielestä lisätä vakavan infuusioreaktion riskiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Krizanlitsumabi (SEG101) annoksella 5,0 mg/kg
Osallistujat saavat krizanlitsumabia (SEG101) annoksella 5,0 mg/kg ja tavanomaista hoitoa.
Biologinen: Krizanlitsumabi
Krizanlitsumabi toimitetaan kertakäyttöisissä 10 ml:n lasisissa injektiopulloissa pitoisuudella 10 mg/ml. Yksi injektiopullo sisältää 100 mg krizanlitsumabia. Tämä on konsentraatti laskimonsisäistä infuusioliuosta varten.
Muut nimet:
  • SEG101, Adakveo®, Ryverna®
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä ja standardin hoitoa.
Lääke: Plasebo
Plaseboa toimitetaan kertakäyttöisissä 10 ml:n lasipulloissa pitoisuudella 0 mg/ml. Tämä on konsentraatti laskimonsisäistä infuusioliuosta varten.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Terveydenhuollon ammattilaisten (HCP) hallinnoimien VOC-yhdisteiden vuositaso (mukaan lukien VOC-aineet, jotka johtavat hoitoon terveydenhuoltolaitoksessa tai ne, joita hoidetaan etäkonsultaation kautta) kussakin hoitoryhmässä
Aikaikkuna: 1 vuosi

Vaso okkluusiokriisi (VOC) määritellään kipukriisiksi (akuutiksi kivuksi, jolle ei ole muuta lääketieteellisesti määritettyä selitystä kuin vaso-okkluusio), joka kestää vähintään 4 tuntia ja jota hoidetaan paikallisten ohjeiden mukaisesti standardinmukaisella hoitohoidolla. käytetään VOC:ien hoitoon. Akuutti rintasyndrooma (ACS), priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio katsotaan VOC:ksi tässä tutkimuksessa.

VOC:t ovat mukana terveydenhuollon laitoksessa hoidettuja HCP:tä ja etäkonsultaation kautta hallittuja HCP-yhdisteitä.

VOC-tapahtumien vuositaso = (VOC-tapahtumien määrä * 365)/(päivien lukumäärä havaintojaksolla).

Tarkkailujakso = aika satunnaistamisen päivästä minimiin (viimeinen annostuspäivä hoidon lopettamiseen + 27 päivää, HU/HC:n tai L-glutamiinin (tai muiden hoitomuotojen, kuten Voxelotor- ja erytropoietiinihoitojen SCD:n ja/tai hoitoon tarkoitettujen hoitojen) aloitus- tai lopetuspäivä tai VOC-yhdisteiden estämiseksi/vähentämiseksi), satunnaistamisen päivämäärä + 365 päivää).
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaikkien VOC-yhdisteiden vuotuinen määrä, mukaan lukien VOC-yhdisteet, jotka ovat HCP-hallinnassa (joko terveydenhuoltolaitoksessa tai etäkonsultaatiolla) sekä ne, jotka hoidetaan itse ilman HCP:n suosituksia tapahtuman aikana kussakin hoitoryhmässä
Aikaikkuna: 1 vuosi

VOC-yhdisteet voidaan luokitella terveydenhuollon laitoksessa hoidetuiksi, HCP-hallituksiksi etäkonsultaation kautta tai itse hoidetuiksi ilman HCP:n suosituksia tapahtuman aikana.

VOC-tapahtumien vuositaso = (VOC-tapahtumien määrä * 365)/(päivien lukumäärä havaintojaksolla).

Itsehallittujen VOC-tapahtumien taltioimiseksi ja VOC-muistutusharhojen välttämiseksi ja kiputapahtumien reaaliajassa taltioimiseksi käytetään pilvipohjaista sovellusta ja luodaan tili jokaiselle osallistujalle.
1 vuosi
VOC:iden vuositaso hoidon alatyypeittäin kussakin hoitohaarassa suunnitellun 52 viikon ajanjakson aikana.
Aikaikkuna: 1 vuosi

Vaso oklusiivinen kriisi (VOC) määritellään kipukriisiksi, joka kestää vähintään 4 tuntia ja jota hoidetaan paikallisten ohjeiden mukaisesti normaalilla hoitohoidolla. Akuutti rintasyndrooma (ACS), priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio katsotaan VOC:ksi tässä tutkimuksessa.

VOC-yhdisteet voidaan luokitella terveydenhuollon laitoksessa hoidetuiksi, HCP-hallituksiksi etäkonsultaation kautta tai itse hoidetuiksi ilman HCP:n suosituksia tapahtuman aikana.

VOC:n vuositaso on VOC-tapahtumien määrä vuoden aikana.
1 vuosi
Aika ensimmäiseen HCP-hallittuun VOC-yhdisteeseen (mukaan lukien VOC-aineet, jotka johtavat hoitoon terveydenhuoltolaitoksessa tai ne, joita hoidetaan etäkonsultaation kautta) hoitoryhmien välillä.
Aikaikkuna: 1 vuosi

VOC määritellään kipukriisiksi, joka kestää vähintään 4 tuntia ja jota hoidetaan paikallisten ohjeiden mukaisesti standardinmukaisella hoitohoidolla. ACS, priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio katsotaan VOC:ksi tässä tutkimuksessa.

VOC:t ovat mukana terveydenhuollon laitoksessa hoidettuja HCP:tä ja etäkonsultaation kautta hallittuja HCP-yhdisteitä.

HCP-hallinnan (joko terveydenhuollon laitoksessa tai etäkonsultaation kautta) VOC:n ensimmäiseen esiintymiseen kuluva aika määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä ensimmäiseen VOC:n esiintymispäivään.
1 vuosi
Niiden osallistujien osuus, joissa ei ole HCP-hallittuja VOC-yhdisteitä (mukaan lukien VOC-aineet, jotka johtavat hoitoon terveydenhuoltolaitoksessa tai ne, joita hoidetaan etäkonsultaation kautta) kussakin hoitoryhmässä suunnitellun 52 viikon hoitojakson aikana.
Aikaikkuna: 1 vuosi

Arvioida terveydenhuollon käyntiin johtavien VOC-vapaiden osallistujien lukumäärä.

VOC määritellään kipukriisiksi, joka kestää vähintään 4 tuntia ja jota hoidetaan paikallisten ohjeiden mukaisesti standardinmukaisella hoitohoidolla. ACS, priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio katsotaan VOC:ksi tässä tutkimuksessa. Osallistuja on vapaa VOC-yhdisteistä, jos hänellä ei ole VOC-kriisiä.
1 vuosi
HCP-hallittujen VOC-yhdisteiden kesto (mukaan lukien VOC:t, jotka johtavat hoitoon terveydenhuoltolaitoksessa tai ne, joita hoidetaan etäkonsultaation kautta) kussakin hoitoryhmässä suunnitellun 52 viikon hoitojakson aikana.
Aikaikkuna: 1 vuosi

VOC määritellään kipukriisiksi, joka kestää vähintään 4 tuntia ja jota hoidetaan paikallisten ohjeiden mukaisesti standardinmukaisella hoitohoidolla. ACS, priapismi ja maksan tai pernan sekvestraatio katsotaan VOC:ksi tässä tutkimuksessa.

HCP-hallitun VOC:n kesto määritellään VOC:n päättymispäiväksi - VOC:n alkamispäivä + 1 päivä.
1 vuosi
Osallistujien määrä, joilla on anti-SEG101 (krizanlitsumabi) vasta-aineita (milloin tahansa)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Immunogeenisuus: krizanlitsumabin vasta-aineiden (ADA) mittaus.
2 vuotta
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
AE- ja SAE-tapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus hoitoryhmittäin, mukaan lukien muutokset elintoimintoissa, EKG:issä ja laboratoriotuloksissa, jotka hyväksytään ja ilmoitetaan AE:ksi.
2 vuotta
Hemoglobiinin absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, 2 vuotta
SEG101:n turvallisuusarvio
Perustaso, 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 24. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 2. heinäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 29. heinäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 27. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 27. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 3. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 15. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 14. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CSEG101A2303

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia