Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

I vaiheen tutkimus ihmisen glukoserebrosidaasigeenin retrovirusvälitteisestä siirrosta perifeerisiin veren kantasoluihin autologista transplantaatiota varten potilailla, joilla on tyypin I Gaucherin tauti

torstai 23. kesäkuuta 2005 päivittänyt: National Center for Research Resources (NCRR)

TAVOITTEET: I. Siirrä ihmisen glukoserebrosidaasi (GC) geeni perifeerisen veren kantasoluihin (PBSC), jotka on saatu potilailta, joilla on tyypin I Gaucher'n tauti retrovirusvektorin avulla.

II. Siirrä autologisesti transdusoitu PBSC näille potilaille. III. Mittaa siirretyn geenin kantavuus ja ilmentyminen sekä sen kesto perifeerisen veren leukosyyteissä.

IV. Arvioi geneettisesti korjatun PBSC:n siirron kliiniset vaikutukset.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Potilaille tehdään autologinen transplantaatio käyttämällä perifeerisen veren kantasoluja (PBSC), jotka on stimuloitu filgrastiimilla (G-CSF) ja transdusoitu retrovirusvektorilla, joka sisältää ihmisen glukoserebrosidaasigeenin (R-GC). Potilaat voivat saada jopa 4 siirtoa, jos perifeeristen leukosyyttien glukoserebrosidaasitaso havaitaan 1 kuukauden kuluttua siirrosta.

G-CSF-stimuloidut PBSC:t rikastetaan CD34-positiivisilla kantasoluilla ja transdusoidaan R-GC-vektorilla. Kantasolut, joilla on normaali geeniaktiivisuus, valitaan siirtoa varten.

Potilaita seurataan kuukausittain 6 kuukauden ajan, 6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan ja sen jälkeen vuosittain.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

15

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15260
        • University of Pittsburgh

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

-- Sairauden ominaisuudet -- Entsyymi todistettu tyypin I Gaucherin tauti Glukoserebrosidaasi (GC) aktiivisuus alle 30 % normaalista GC-mutaatiosta tunnistettu Merkittäviä taudin merkkejä ja oireita ennen hoidon aloittamista Vähintään yksi seuraavista 12 kuukauden hoidon jälkeen: Maksa vähintään 2 kertaa normaalikokoinen Perna vähintään 5 kertaa normaalikoko Verihiutalemäärä yli 150 000/mm3 Kliininen luusairaus, johon liittyy kipua, murtumia tai infarkteja Useita luuydinkohtauksia Angiotensiinia konvertoiva entsyymi vähintään 1,5 kertaa normaali Ei GC-vasta-ainetta Vähintään 3 seuraavat vasteet hoitoon: Hemoglobiinin nousu 2 g/dl Verihiutalemäärän kasvu 50 % Pernan tai maksan koon pieneneminen vähintään 25 % Luiden MRI- tai röntgenkuvan paraneminen Ei-tartraattia estävä happaman fosfataasin lasku 50 % angiotensiinia konvertoivan entsyymin 50 % lasku TAI Aikaisemmin hoitamaton ja välitön entsyymihoito ei pelastaisi henkeä Täyttää vähintään 2 seuraavista kriteereistä: Perna vähintään 5 kertaa normaalikoko tai maksa vähintään 2 kertaa normaalikoko fyysisen tutkimuksen ja MRI:n mukaan Hemoglobiini alle 11 g /dL Verihiutalemäärä alle 90 000/mm3 Luukipu, johon liittyy rappeuttavia muutoksia röntgenkuvassa Useita luuytimen infiltraatiokohtia ja todisteita luumuutoksista Keuhkokompromissi, johon liittyy keuhkoja ja PaO2 alle 70 mm Hg Biopsialla todistettu kirroosi ja kohonneet maksan parenkymaaliset entsyymit ruokatorven suonikohjut -- Aiempi/samanaikainen hoito-- Vähintään 3 kuukautta aikaisemmasta tutkimushoidosta Samanaikaista entsyymikorvaushoitoa voidaan pienentää tutkimuksen aikana -- Potilaan ominaisuudet - HIV-negatiivinen Ei pahanlaatuista sairautta Ei tunnettua herkkyyttä muna- tai hiiren tuotteille Ei raskaana tai Imetys Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Center for Research Resources (NCRR)

Yhteistyökumppanit

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
University of Pittsburgh

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: John Barranger, University of Pittsburgh

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. marraskuuta 1999

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 19. lokakuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 24. kesäkuuta 2005

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. kesäkuuta 2005

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2003

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/11727
  • UPITTS-GAUCHER

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa