Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus hoitoon ja aineenvaihduntaan potilailla, joilla on ureakiertohäiriöitä

torstai 23. kesäkuuta 2005 päivittänyt: National Center for Research Resources (NCRR)

Ureakiertohäiriöiden terapeuttiset ja aineenvaihduntatutkimukset: Osa A: Typpivirta ja ureageneesi; Osa B (Suljettu): Faasi I adenovirusvektorivälitteinen geeniterapia ornitiinitranskarbamylaasin puutteeseen

PERUSTELUT: Ureakierto on prosessi, jossa typpi poistetaan verestä ja muunnetaan ureaksi, virtsasta löytyväksi jätetuotteeksi. Ureakiertohäiriöt ovat perinnöllisiä häiriöitä, jotka johtuvat ammoniakkia verenkierrosta poistavan entsyymin puutteesta. Geeniterapia on hoitoa, jolla geeniä muutetaan niin, että se toimii normaalisti. Potilaiden, joilla on ureakiertohäiriöitä, hoidon ja aineenvaihdunnan tutkiminen voi olla hyödyllistä kehitettäessä uusia hoitoja näihin sairauksiin.

TARKOITUS: Kaksiosainen kliininen tutkimus tutkia potilaiden hoitoa ja aineenvaihduntaa, joilla on ureakiertohäiriöitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PROTOKOLLAN YHTEENVETO: Tämä protokolla sisältää 2 kliinistä tutkimusta. Osa A on aineenvaihduntatutkimus glutamiinin muuttumisesta ureaksi eri proteiinisaannin tasoilla, kun lääkkeitä käytetään ja ei. Osa B on ensimmäisen sukupolven adenovirusvektorin annoskorotustutkimus, jossa on E1-deleetio ja E3-deleetiosubstituutio (d1309), joka ilmentää ornitiinitranskarbamylaasia (OTC).

Osassa A ruokavaliota valvotaan proteiinin ja kalorien suhteen. Suonensisäisesti annetaan glutamiinia ja ureaa. Kontrollille annetaan suonensisäisesti arginiinia, fenyyliasetaattia ja bentsoaattia.

Osassa B 3 potilaan ryhmille annetaan yksi pieni, keskimääräinen tai suuri annos suonensisäistä OTC-vektoria. Allopurinolia annetaan 12 tunnin välein 12 päivän ajan. Tutkimuksen osa B on suljettu 12.10.1999.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

66

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 64 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

Osa A. Vähintään 6 kuukauden ikäiset potilaat, joilla on ornitiinin transkarbamylaasin puutos (OTC), eli: Hemitsygoottinen OTC tai homotsygoottinen autosomaalinen resessiivinen häiriö, jossa on näyttöä täydellisestä entsyymipuutoksesta Hemitsygoottinen OTC-mies, jolla on myöhäinen esiintyminen ja oletettu näyttöä jäännösentsyymiaktiivisuudesta OTC-heterotsygootit (mooli) ) joilla on vaikea-oireinen tai oireeton sairaus Autosomaalisen resessiivisen häiriön pakolliset heterotsygootit (vanhempi tai genotyyppinen sisarus) Normaalit aikuiset vapaaehtoiset ja genotyypilliset sisarukset otettiin verrokkeiksi osa B. Metabolisesti stabiilit heterotsygoottiset OTC-naaraat, iältään 18 - alle 65, oroottihappotaso vähintään 5 kertaa normaali allopurinoli Oireet vaihtelevat vakavista oireettomiin hyväksyttävissä Ei aikaisempaa sairaalahoitoa hyperammonemian vuoksi Poissulkemiskriteerit (osat A ja B): Akuutti tai krooninen rinnakkaissairaus Raskaus Akuutti hyperammonemia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Center for Research Resources (NCRR)

Yhteistyökumppanit

Baylor College of Medicine

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Brendan Lee, Baylor College of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. joulukuuta 1999

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 19. lokakuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 24. kesäkuuta 2005

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. kesäkuuta 2005

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2003

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCRR-M01RR00188-0606
  • BCM-H4379

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa