Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af behandling og metabolisme hos patienter med urinstofcyklusforstyrrelser

23. juni 2005 opdateret af: National Center for Research Resources (NCRR)

Terapeutiske og metaboliske undersøgelser af urinstofcyklusforstyrrelser: Del A: Nitrogenflux og ureagenese; Del B (lukket): Fase I Adenovirus vektor-medieret genterapi for ornithin transcarbamylase mangel

RATIONALE: Urinstofkredsløbet er den proces, hvor nitrogen fjernes fra blodet og omdannes til urinstof, et affaldsprodukt, der findes i urinen. Ureacyklusforstyrrelser er arvelige lidelser forårsaget af mangel på et enzym, der fjerner ammoniak fra blodbanen. Genterapi er behandling for at ændre et gen, så det fungerer normalt. At studere behandlingen og metabolismen af ​​patienter med urinstofcyklusforstyrrelser kan være nyttigt til at udvikle nye behandlinger for disse lidelser.

FORMÅL: Todelt klinisk forsøg til undersøgelse af behandling og metabolisme af patienter, der har urinstofcyklusforstyrrelser.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOLOVERSIGT: Denne protokol involverer 2 kliniske undersøgelser. Del A er en metabolisk undersøgelse af glutamin omdannelse til urinstof ved forskellige niveauer af proteinindtag, mens på og uden medicin. Del B er en dosiseskaleringsundersøgelse af en førstegenerations adenoviral vektor med en E1 deletion og en E3 deletionssubstitution (d1309), der udtrykker ornithin transcarbamylase (OTC).

I del A er kosten kontrolleret for protein og kalorier. Intravenøs glutamin og urinstof indgives. Kontroller gives intravenøs arginin, phenylacetat og benzoat.

I del B gives grupper på 3 patienter en enkelt lav, mellem- eller høj dosis intravenøs OTC-vektor. Allopurinol administreres hver 12. time i 12 dage. Fra 12/10/1999 er del B af undersøgelsen lukket.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

66

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 64 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

Del A. Patienter på mindst 6 måneder med ornithin-transcarbamylase-mangel (OTC), dvs.: Hemizygot OTC eller homozygot autosomal recessiv lidelse med tegn på fuldstændig enzymmangel Hemizygot OTC-han med sen præsentation og formodet evidens for OTC-heterozygoter med resterende enzymaktivitet (mol ) med alvorlig symptomatisk til asymptomatisk sygdom Obligatoriske heterozygoter for autosomal recessiv lidelse (forælder eller genotypede søskende) Normale voksne frivillige og genotypede søskende optaget som kontroller Del B. Metabolisk stabile heterozygote OTC-hunner i alderen 18 til under 65 Orotesyreniveau mindst 5 gange normalt på allopurinol Symptomer, der spænder fra svær til asymptomatisk acceptable. Ingen tidligere indlæggelse på grund af hyperammonæmi Eksklusionskriterier (del A og B): Akut eller kronisk interkurrent sygdom Graviditet Akut hyperammonæmi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbejdspartnere

Baylor College of Medicine

Efterforskere

  • Studiestol: Brendan Lee, Baylor College of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 1999

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (SKØN)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

24. juni 2005

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2005

Sidst verificeret

1. december 2003

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCRR-M01RR00188-0606
  • BCM-H4379

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aminosyremetabolisme, medfødte fejl

Kliniske forsøg med Protein- og kaloriestyret diæt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner