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Étude du traitement et du métabolisme chez les patients atteints de troubles du cycle de l'urée

23 juin 2005 mis à jour par: National Center for Research Resources (NCRR)

Études thérapeutiques et métaboliques des troubles du cycle de l'urée : partie A : flux d'azote et uréogenèse ; Partie B (Fermée) : Thérapie génique à médiation vectorielle par adénovirus de phase I pour le déficit en ornithine transcarbamylase

JUSTIFICATION : Le cycle de l'urée est le processus par lequel l'azote est retiré du sang et converti en urée, un déchet présent dans l'urine . Les troubles du cycle de l'urée sont des troubles héréditaires causés par l'absence d'une enzyme qui élimine l'ammoniac de la circulation sanguine. La thérapie génique est un traitement administré pour modifier un gène afin qu'il fonctionne normalement. L'étude du traitement et du métabolisme des patients atteints de troubles du cycle de l'urée peut être utile pour développer de nouveaux traitements pour ces troubles.

OBJECTIF: Essai clinique en deux parties pour étudier le traitement et le métabolisme des patients souffrant de troubles du cycle de l'urée.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

APERÇU DU PROTOCOLE : Ce protocole implique 2 études cliniques. La partie A est une étude métabolique de la conversion de la glutamine en urée à différents niveaux d'apport en protéines, sous et hors médication. La partie B est une étude d'escalade de dose d'un vecteur adénoviral de première génération avec une délétion E1 et une substitution de délétion E3 (d1309) exprimant l'ornithine transcarbamylase (OTC).

Dans la partie A, le régime alimentaire est contrôlé pour les protéines et les calories. De la glutamine et de l'urée par voie intraveineuse sont administrées. Les témoins reçoivent de l'arginine, du phénylacétate et du benzoate par voie intraveineuse.

Dans la partie B, des groupes de 3 patients reçoivent une seule dose faible, intermédiaire ou élevée de vecteur OTC intraveineux. L'allopurinol est administré toutes les 12 heures pendant 12 jours. Depuis le 12/10/1999, la partie B de l'étude est clôturée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

66

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 64 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Oui

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :

Partie A. Patients âgés d'au moins 6 mois présentant un déficit en ornithine transcarbamylase (OTC), c'est-à-dire : OTC hémizygote ou trouble autosomique récessif homozygote avec preuve d'un déficit enzymatique complet Homme hémizygote OTC avec présentation tardive et preuve présumée d'activité enzymatique résiduelle Hétérozygotes OTC (diagnostic moléculaire ) avec une maladie sévèrement symptomatique à asymptomatique Hétérozygotes obligatoires pour un trouble autosomique récessif (parent ou frère génotypé) Volontaires adultes normaux et frères et sœurs génotypés entrés comme témoins Partie B. Femmes OTC hétérozygotes métaboliquement stables âgées de 18 à moins de 65 allopurinol Symptômes allant de sévères à asymptomatiques acceptables Aucune hospitalisation antérieure pour hyperammoniémie Critères d'exclusion (Parties A et B) : Maladie intercurrente aiguë ou chronique Grossesse Hyperammoniémie aiguë

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Center for Research Resources (NCRR)

Collaborateurs

Baylor College of Medicine

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Brendan Lee, Baylor College of Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 1999

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 1999

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 1999

Première publication (ESTIMATION)

19 octobre 1999

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

24 juin 2005

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2005

Dernière vérification

1 décembre 2003

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NCRR-M01RR00188-0606
  • BCM-H4379

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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