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Studio del trattamento e del metabolismo nei pazienti con disturbi del ciclo dell'urea

23 giugno 2005 aggiornato da: National Center for Research Resources (NCRR)

Studi terapeutici e metabolici dei disturbi del ciclo dell'urea: Parte A: flusso di azoto e ureagenesi; Parte B (chiusa): Terapia genica mediata da vettore adenovirus di fase I per il deficit di ornitina transcarbamilasi

RAZIONALE: Il ciclo dell'urea è il processo in cui l'azoto viene rimosso dal sangue e convertito in urea, un prodotto di scarto trovato nelle urine. I disturbi del ciclo dell'urea sono disturbi ereditari causati dalla mancanza di un enzima che rimuove l'ammoniaca dal flusso sanguigno. La terapia genica è un trattamento somministrato per modificare un gene in modo che funzioni normalmente. Studiare il trattamento e il metabolismo dei pazienti con disturbi del ciclo dell'urea può essere utile per sviluppare nuovi trattamenti per questi disturbi.

SCOPO: Studio clinico in due parti per studiare il trattamento e il metabolismo dei pazienti che hanno disturbi del ciclo dell'urea.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SCHEMA DEL PROTOCOLLO: Questo protocollo prevede 2 studi clinici. La parte A è uno studio metabolico della conversione della glutammina in urea a diversi livelli di assunzione di proteine, durante l'assunzione e l'interruzione dei farmaci. La parte B è uno studio di aumento della dose di un vettore adenovirale di prima generazione con una delezione E1 e una sostituzione per delezione E3 (d1309) che esprime l'ornitina transcarbamilasi (OTC).

Nella parte A, la dieta è controllata per proteine ​​e calorie. Vengono somministrate glutammina e urea per via endovenosa. I controlli ricevono arginina, fenilacetato e benzoato per via endovenosa.

Nella Parte B, a gruppi di 3 pazienti viene somministrata una singola dose bassa, intermedia o alta di vettore OTC per via endovenosa. L'allopurinolo viene somministrato ogni 12 ore per 12 giorni. A partire dal 12/10/1999, la Parte B dello studio è chiusa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

66

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 64 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

Parte A. Pazienti di almeno 6 mesi di età con deficit di ornitina transcarbamilasi (OTC), cioè: OTC emizigote o malattia autosomica recessiva omozigote con evidenza di deficit enzimatico completo OTC maschio emizigote con presentazione tardiva e presunta evidenza di attività enzimatica residua Eterozigoti OTC (diagnosi molecolare ) con malattia da gravemente sintomatica ad asintomatica Eterozigoti obbligati per malattia autosomica recessiva (genitore o fratello genotipizzato) Volontari adulti normali e fratelli genotipizzati inseriti come controlli Parte B. Femmine OTC eterozigoti metabolicamente stabili di età compresa tra 18 e meno di 65 anni Livello di acido orotico almeno 5 volte il normale su allopurinolo Sintomi che vanno da gravi ad asintomatici accettabili Nessun precedente ricovero per iperammoniemia Criteri di esclusione (Parti A e B): Malattia intercorrente acuta o cronica Gravidanza Iperammoniemia acuta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Collaboratori

Baylor College of Medicine

Investigatori

  • Cattedra di studio: Brendan Lee, Baylor College of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 1999

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 1999

Primo Inserito (STIMA)

19 ottobre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

24 giugno 2005

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2005

Ultimo verificato

1 dicembre 2003

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCRR-M01RR00188-0606
  • BCM-H4379

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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