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Untersuchung der Behandlung und des Stoffwechsels bei Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus

23. Juni 2005 aktualisiert von: National Center for Research Resources (NCRR)

Therapeutische und metabolische Studien zu Störungen des Harnstoffzyklus: Teil A: Stickstofffluss und Ureagenese; Teil B (abgeschlossen): Phase-I-Adenovirus-Vektor-vermittelte Gentherapie für Ornithin-Transcarbamylase-Mangel

BEGRÜNDUNG: Der Harnstoffzyklus ist der Prozess, bei dem Stickstoff aus dem Blut entfernt und in Harnstoff umgewandelt wird, ein Abfallprodukt im Urin . Störungen des Harnstoffzyklus sind Erbkrankheiten, die durch das Fehlen eines Enzyms verursacht werden, das Ammoniak aus dem Blutkreislauf entfernt. Gentherapie ist eine Behandlung, die durchgeführt wird, um ein Gen so zu verändern, dass es normal funktioniert. Das Studium der Behandlung und des Stoffwechsels von Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus kann bei der Entwicklung neuer Behandlungen für diese Störungen hilfreich sein.

ZWECK: Zweiteilige klinische Studie zur Untersuchung der Behandlung und des Stoffwechsels von Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dieses Protokoll umfasst 2 klinische Studien. Teil A ist eine metabolische Studie über die Umwandlung von Glutamin in Harnstoff bei unterschiedlicher Proteinaufnahme, während und ohne Medikamente. Teil B ist eine Dosiseskalationsstudie eines adenoviralen Vektors der ersten Generation mit einer E1-Deletion und einer E3-Deletionssubstitution (d1309), der Ornithin-Transcarbamylase (OTC) exprimiert.

In Teil A wird die Ernährung auf Protein und Kalorien kontrolliert. Glutamin und Harnstoff werden intravenös verabreicht. Kontrollen werden intravenös Arginin, Phenylacetat und Benzoat verabreicht.

In Teil B erhalten Gruppen von 3 Patienten eine einzelne niedrige, mittlere oder hohe Dosis eines intravenösen OTC-Vektors. Allopurinol wird 12 Tage lang alle 12 Stunden verabreicht. Ab 10.12.1999 ist Teil B der Studie abgeschlossen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

66

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 64 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

Teil A. Patienten im Alter von mindestens 6 Monaten mit Ornithin-Transcarbamylase-Mangel (OTC), d. h.: Hemizygote OTC oder homozygote autosomal-rezessive Störung mit Anzeichen eines vollständigen Enzymmangels Hemizygoter OTC-Männchen mit später Präsentation und vermutetem Hinweis auf Restenzymaktivität OTC-Heterozygoten (molekulare Diagnose ) mit schwerer symptomatischer bis asymptomatischer Erkrankung Obligatorische Heterozygoten für autosomal-rezessive Erkrankung (Elternteil oder genotypisierte Geschwister) Normale erwachsene Freiwillige und genotypisierte Geschwister, die als Kontrollen eingetragen wurden Teil B. Metabolisch stabile heterozygote OTC-Weibchen im Alter von 18 bis unter 65 Orotsäurespiegel mindestens 5-mal so hoch wie normal Allopurinol Schwere bis asymptomatische Symptome akzeptabel Keine vorherige Hospitalisierung wegen Hyperammonämie Ausschlusskriterien (Teile A und B): Akute oder chronische interkurrente Erkrankung Schwangerschaft Akute Hyperammonämie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Mitarbeiter

Baylor College of Medicine

Ermittler

  • Studienstuhl: Brendan Lee, Baylor College of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 1999

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

24. Juni 2005

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2005

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2003

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NCRR-M01RR00188-0606
  • BCM-H4379

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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