Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение лечения и метаболизма у пациентов с нарушениями цикла мочевины

23 июня 2005 г. обновлено: National Center for Research Resources (NCRR)

Терапевтические и метаболические исследования нарушений цикла мочевины: Часть A: Поток азота и образование мочевины; Часть B (закрытая): Фаза I генной терапии, опосредованной аденовирусным вектором, при дефиците орнитинтранскарбамилазы

ОБОСНОВАНИЕ: Цикл мочевины – это процесс, при котором азот удаляется из крови и превращается в мочевину, продукт жизнедеятельности, содержащийся в моче. Нарушения цикла мочевины являются наследственными нарушениями, вызванными недостатком фермента, удаляющего аммиак из кровотока. Генная терапия — это лечение, направленное на изменение гена таким образом, чтобы он функционировал нормально. Изучение лечения и метаболизма пациентов с нарушениями цикла мочевины может помочь в разработке новых методов лечения этих нарушений.

ЦЕЛЬ: Клиническое исследование, состоящее из двух частей, для изучения лечения и метаболизма пациентов с нарушениями цикла мочевины.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ПЛАН ПРОТОКОЛА: Этот протокол включает 2 клинических исследования. Часть A представляет собой метаболическое исследование превращения глютамина в мочевину при различных уровнях потребления белка, при приеме и отсутствии лекарств. Часть B представляет собой исследование повышения дозы аденовирусного вектора первого поколения с делецией E1 и заменой делеции E3 (d1309), экспрессирующего орнитинтранскарбамилазу (OTC).

В части А диета контролируется по белку и калориям. Внутривенно вводят глютамин и мочевину. Контрольной группе вводят внутривенно аргинин, фенилацетат и бензоат.

В части B группам из 3 пациентов вводят одну низкую, среднюю или высокую дозу безрецептурного вектора внутривенно. Аллопуринол вводят каждые 12 часов в течение 12 дней. По состоянию на 10.12.1999 часть В исследования закрыта.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

66

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Baylor College of Medicine
        • Контакт:
          • Susan Carter
          • Номер телефона: 832-822-1630
          • Электронная почта: scarter@bcm.tmc.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 64 года (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

Часть A. Пациенты в возрасте не менее 6 месяцев с дефицитом орнитинтранскарбамилазы (OTC), то есть: гемизиготный OTC или гомозиготное аутосомно-рецессивное заболевание с признаками полного дефицита фермента Гемизиготный OTC мужчина с поздним проявлением и предполагаемыми признаками остаточной ферментативной активности гетерозиготы OTC (молекулярная диагностика ) с тяжелыми симптомами или бессимптомным заболеванием Облигатные гетерозиготы по аутосомно-рецессивному заболеванию (родитель или генотипированный брат или сестра) Нормальные взрослые добровольцы и генотипированные братья и сестры, включенные в качестве контроля Часть B. Метаболически стабильные гетерозиготные гетерозиготные безрецептурные женщины в возрасте от 18 до 65 лет Уровень оротовой кислоты не менее чем в 5 раз превышает нормальный на аллопуринол Симптомы варьируют от тяжелых до бессимптомных приемлемых Отсутствие предшествующей госпитализации по поводу гипераммониемии Критерии исключения (части А и В): Острые или хронические интеркуррентные заболевания Беременность Острая гипераммониемия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Center for Research Resources (NCRR)

Соавторы

Baylor College of Medicine

Следователи

  • Учебный стул: Brendan Lee, Baylor College of Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 1999 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 1999 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

19 октября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

24 июня 2005 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июня 2005 г.

Последняя проверка

1 декабря 2003 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NCRR-M01RR00188-0606
  • BCM-H4379

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться