Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av behandling och metabolism hos patienter med ureacykelstörningar

23 juni 2005 uppdaterad av: National Center for Research Resources (NCRR)

Terapeutiska och metabola studier av ureacykelstörningar: Del A: Kväveflöde och ureagenes; Del B (stängd): Fas I Adenovirus vektormedierad genterapi för ornitintranskarbamylasbrist

MOTIVERING: Ureacykeln är den process där kväve avlägsnas från blodet och omvandlas till urea, en avfallsprodukt som finns i urinen. Störningar i ureacykeln är ärftliga störningar som orsakas av bristen på ett enzym som tar bort ammoniak från blodomloppet. Genterapi är behandling som ges för att förändra en gen så att den fungerar normalt. Att studera behandlingen och metabolismen hos patienter med ureacykelstörningar kan vara till hjälp för att utveckla nya behandlingar för dessa sjukdomar.

SYFTE: Tvådelad klinisk prövning för att studera behandlingen och metabolismen hos patienter som har störningar i ureacykeln.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLL: Detta protokoll omfattar 2 kliniska studier. Del A är en metabolisk studie av glutaminomvandling till urea vid olika nivåer av proteinintag, medan på och av mediciner. Del B är en dosökningsstudie av en första generationens adenoviral vektor med en E1-deletion och en E3-deletionssubstitution (d1309) som uttrycker ornitintranskarbamylas (OTC).

I del A kontrolleras kosten för protein och kalorier. Intravenöst glutamin och urea administreras. Kontroller ges intravenöst arginin, fenylacetat och bensoat.

I del B ges grupper om 3 patienter en enda låg, mellanliggande eller hög dos av intravenös OTC-vektor. Allopurinol administreras var 12:e timme i 12 dagar. Från och med 1999-10-12 är del B av studien stängd.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

66

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 64 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:

Del A. Patienter minst 6 månader gamla med ornitin-transkarbamylasbrist (OTC), dvs.: Hemizygot OTC eller homozygot autosomal recessiv störning med tecken på fullständig enzymbrist Hemizygot OTC-hane med sen presentation och förmodade bevis för resterande enzymaktivitet OTC-heterozygota diagnoser (mol ) med allvarligt symtomatisk till asymtomatisk sjukdom Obligatoriska heterozygoter för autosomal recessiv störning (förälder eller genotypat syskon) Normala vuxna frivilliga och genotypade syskon kom in som kontroller Del B. Metaboliskt stabila heterozygota OTC-honor i åldern 18 till under 65 Orotsyranivån minst 5 gånger normal på allopurinol Symtom som sträcker sig från svåra till asymtomatiska acceptabla Ingen tidigare sjukhusvistelse för hyperammonemi Uteslutningskriterier (del A och B): Akut eller kronisk interkurrent sjukdom Graviditet Akut hyperammonemi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbetspartners

Baylor College of Medicine

Utredare

  • Studiestol: Brendan Lee, Baylor College of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 1999

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 1999

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 1999

Första postat (UPPSKATTA)

19 oktober 1999

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

24 juni 2005

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2005

Senast verifierad

1 december 2003

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NCRR-M01RR00188-0606
  • BCM-H4379

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Aminosyrametabolism, medfödda fel

Kliniska prövningar på Protein- och kalorikontrollerad kost

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera