Satunnaistettu albuterolitutkimus potilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia
TAVOITTEET: I. Selvitä, lisääkö albuteroli voimaa potilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen dystrofia kvantitatiivisella vapaaehtoisella isometrisellä supistumistestillä mitattuna.
II. Määritä, lisääkö albuteroli lihasmassaa tässä potilaspopulaatiossa 24 tunnin virtsan kreatiniinin erittymisen ja kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrian (DEXA) perusteella.
III. Tutki albuterolin pitkän aikavälin turvallisuutta tässä potilasryhmässä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus. Potilaat satunnaistetaan yhteen kolmesta hoitoryhmästä. Ensimmäinen ryhmä saa lumelääkettä. Toinen ryhmä saa pienen annoksen albuterolia suun kautta 12 tunnin välein. Kolmas ryhmä saa suuria annoksia albuterolia suun kautta 12 tunnin välein. Hoitoa jatketaan 52 viikon ajan, ellei aiheuta sivuvaikutuksia, joita ei voida hyväksyä.
Kaikki potilaat palaavat seurantaan viikoilla 4, 12, 24 ja 52.
Annettu valmistumispäivä edustaa apurahan päättymispäivää OOPD-tietueiden mukaan
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
-- Sairauden ominaisuudet -- Facioscapulohumeraalinen dystrofia Kasvolihasten heikkous, mukaan lukien frontalis, orbicularis oculi tai orbicularis oris Lavon stabilointiaineiden tai jalan selkälihasten heikkous Käsivarren heikkous asteen 2 tai pahempi yläraajojen hermolihassairaus ei muita hermolihassairauksia saattaa jäljitellä facioscapulohumeraalisen dystrofian kliinistä esitystapaa: Ptoosi tai oftalmopareesi (muu kuin synnynnäinen strabismus) Kyynärpään kontraktuurit tiukasti yksipuolinen heikkous Dermatomyosiitin kaltainen ihottuma Symmetrinen distaalisen sensorisen menetys Lihasbiopsia löydökset mitokondriaalinen myopatia, dermatomyositis, dermatomyostal tai krooninen myopatia myopatia Elektromyografiset (EMG) löydökset myotoniasta, fascikulaatioista tai neurogeenisistä motorisista yksiköistä - Aiempi/samaaikainen hoito - Endokriininen hoito: Ei aikaisempaa pitkäkestoista oraalisten kortikosteroidien käyttöä yli 1 vuoden ajan. Vähintään 3 kuukautta aiemmasta kortikosteroidien käytöstä Ei immunosuppression samanaikainen käyttö Leikkaus: Ei samanaikaisia leikkauksia Muu: Ei samanaikaista sympatomimeettisten aineiden, masennuslääkkeiden tai beetasalpaajien käyttöä -- Potilaan ominaisuudet - Ikä: 18-80 Suorituskyky: Avohoito Sydän- ja verisuonijärjestelmä: Ei sydän- ja verisuonitautia, mukaan lukien verenpainetauti ja sepelvaltimotauti : Ei raskaana tai imetä Ei samanaikaista hallitsematonta lääketieteellistä tai psyykkistä tilaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: John T. Kissel, Ohio State University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Facioscapulohumeral
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Adrenergiset agonistit
- Keuhkoputkia laajentavat aineet
- Astmaattiset aineet
- Hengityselinten aineet
- Lisääntymistä säätelevät aineet
- Adrenergiset beeta-2-reseptoriagonistit
- Adrenergiset beeta-agonistit
- Tokolyyttiset aineet
- Albuteroli
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/13285
- OSURF-96H0022
- OSURF-FDR001293
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .