沙丁胺醇在面肩肱型肌营养不良症患者中的随机研究
目标：I. 确定沙丁胺醇是否会增加面肩肱营养不良患者的力量，如通过定量自愿等长收缩测试所测量的那样。
二。通过 24 小时尿肌酐排泄和双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 确定沙丁胺醇是否会增加该患者群体的肌肉质量。
三、检查沙丁胺醇在该患者群体中的长期安全性。
研究概览
详细说明
方案大纲：这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究。 患者被随机分配到三个治疗组之一。 第一组接受安慰剂。 第二组每 12 小时口服一次低剂量沙丁胺醇。 第三组每 12 小时口服一次高剂量沙丁胺醇。 除非发生不可接受的副作用，否则治疗将持续 52 周。
所有患者在第 4、12、24 和 52 周返回进行随访评估。
提供的完成日期表示每个 OOPD 记录的拨款的完成日期
研究类型
注册
阶段
- 不适用
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
协议进入标准：
--疾病特征-- 面肩肱肌营养不良 面部肌肉无力，包括额肌、眼轮匝肌或口轮匝肌 肩胛骨稳定肌或足背屈肌无力 使用上肢分级量表，手臂无力 2 级或更严重 没有其他神经肌肉疾病可能类似于面肩肱营养不良的临床表现： 上睑下垂或眼肌轻瘫（先天性斜视除外） 肘部挛缩 完全单侧无力 皮肌炎样皮疹 对称性远端感觉丧失 线粒体肌病、慢性去神经支配、皮肌炎、包涵体肌炎或先天性肌肉活检发现肌病 肌强直、肌束震颤或神经源性运动单位电位的肌电图 (EMG) 检查结果 --既往/同时治疗 -- 内分泌治疗：既往未长期使用口服皮质类固醇超过 1 年 自既往使用皮质类固醇后至少 3 个月 否同时使用免疫抑制剂IV 药物 手术：无同步手术 其他：未同时使用拟交感神经药、抗抑郁药或 β 受体阻滞剂 --患者特征--年龄：18 至 80 岁 体能状态：门诊 心血管：无心血管疾病，包括高血压和冠状动脉疾病 其他: 未怀孕或哺乳 没有并发的不受控制的医疗或心理状况
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 屏蔽：双倍的
合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：John T. Kissel、Ohio State University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
研究完成
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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