Vaiheen III tutkimus monolauriinivoidehoidosta potilaille, joilla on synnynnäinen iktyoosi
TAVOITTEET: I. Vertaa monolauriinivoiteen turvallisuutta ja tehoa lumelääkkeeseen verrattuna ei-rakkulaisen synnynnäisen iktyosiformisen erytroderman oireiden tukahduttamiseen.
II. Arvioi hoidon jälkeisen reboundin tai uusiutumisen ilmaantuvuus potilailla, joilla on synnynnäinen iktyoosi.
III. Arvioi monolauriinivoiteen pitkän aikavälin turvallisuus koko keholle levitettäessä näillä potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Tämä on kolmen kuukauden, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jota seuraa yhdeksän kuukauden avoin, rollover-tutkimus.
Potilaita hoidetaan joko lumelääkkeellä tai tutkimusemulsiolla, monolauriinilla (15 % glyseryylimonolauraatti) 3 kuukauden ajan, minkä jälkeen pidetään neljän viikon tauko. Lääkkeet annetaan tasaisesti kahdesti päivässä (aamulla ja vähintään 1 tunti ennen nukkumaanmenoa). Tämän sokkoutetun tutkimuksen osan jälkeen kaikille potilaille annetaan monolauriinivoidetta 9 kuukauden ajan.
Potilaita seurataan 4 viikon ajan viimeisen voiteen levittämisen jälkeen.
Annettu valmistumispäivä edustaa apurahan päättymispäivää OOPD-tietueiden mukaan
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
--sairauden ominaisuudet--
- Ei-rakkulainen synnynnäinen ihtyosiforminen erytroderma (krooninen, monitekijäinen, hyperkeratoottinen, tulehduksellinen ihosairaus) Kliiniset kriteerit sisältävät: - yleistynyt osallistuminen ilman taivutusta säästävää - synnynnäinen alku yleensä kolloodiumvauvana (eli kireä, kiiltävä kotelo, joka irtoaa synnytyksen jälkeen yleisen ihosairauden alla ja paljastaa synnytyksen jälkeen iktyoosi) - suomujen tulee olla hienoja, valkoisia ja melko löysiä paitsi sääreissä, joissa suomu voi olla suuria, levymäisiä ja tummia - jos suomu on vakava: esiintyy voimakasta punoitusta; ilmeistä ektropionia voi esiintyä; cicatricial alopecia voi esiintyä; ja sekundaarisia kynsidystrofioita, joihin liittyy kynsilevyn paksuuntumista ja uurtumista, voi esiintyä
- Fenotyyppisesti yhdenmukainen diagnostisten luokitusvalokuvien kanssa
- Arvosana vähintään 3 skaalaus neljässä hoitokohdassa
--Aiempi/samanaikainen hoito--
- Biologinen hoito: Ei määritelty
- Kemoterapia: Ei määritelty
- Endokriininen hoito: vähintään 4 viikkoa aikaisemmista kortikosteroideista Ei samanaikaisia kortikosteroideja
- Sädehoito: Ei määritelty
- Leikkaus: Ei määritelty
- Muuta: Vähintään 4 viikkoa aikaisemmista tutkimuslääkkeistä Vähintään 4 viikkoa aikaisemmasta systeemisestä hoidosta, kuten hypolipidemioista tai retinoideista Ei-glyseriinipehmittimet sallittu enintään 1 viikko ennen tutkimusta Vähintään 4 viikkoa muista paikallisista hoidoista, mukaan lukien kosteuttavat aineet, kuten urea , alfahydroksi- tai alfaketohappovalmisteet ja retinoidit Ei samanaikaista paikallista hoitoa Ei samanaikaisia tutkimuslääkkeitä
--Potilaan ominaisuudet--
- Ikä: 18 kuukautta ja enemmän
- Suorituskykytila: Ei määritetty
- Hematopoieettinen: Ei kliinisesti merkittäviä laboratorioarvojen poikkeavuuksia
- Maksa: Ei kliinisesti merkittäviä laboratorioarvojen poikkeavuuksia
- Munuaiset: Ei kliinisesti merkittäviä laboratorioarvojen poikkeavuuksia
- Muuta: Triglyseridi tai kokonaiskolesteroli korkeintaan 3 kertaa normaali Terveyden tulee olla yleisesti ottaen hyvä Ei tunnettua yliherkkyyttä jollekin tämän tutkimuslääkkeen aineosalle Ei raskaana tai imetä Kaikilta hedelmällisiltä naisilta vaaditaan riittävä ehkäisy
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Carl R. Thornfeldt, Cellegy Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/13316
- CELLEGY-FDR001278
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .