Estudio de fase III de terapia con crema de monolaurina para pacientes con ictiosis congénita
OBJETIVOS: I. Comparar la seguridad y la eficacia de la crema de monolaurina versus una crema vehículo de placebo en la supresión de los signos de la eritrodermia ictiosiforme congénita no ampollosa.
II. Evaluar la incidencia de rebote o recrudecimiento posterior al tratamiento en pacientes con ictiosis congénita.
tercero Evaluar la seguridad a largo plazo de la crema de monolaurina con aplicación en todo el cuerpo en estos pacientes.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de tres meses, seguido de un estudio de renovación, abierto y de nueve meses.
Los pacientes son tratados con una crema vehículo de placebo o con la crema de estudio, monolaurina (15 % de monolaurato de glicerilo), durante 3 meses seguidos de un descanso de cuatro semanas. Los medicamentos se aplican uniformemente dos veces al día (mañana y al menos 1 hora antes de acostarse). Después de esta parte ciega del estudio, a todos los pacientes se les administra crema de monolaurina durante 9 meses.
Los pacientes son seguidos durante 4 semanas después de la última aplicación de la crema.
La fecha de finalización proporcionada representa la fecha de finalización de la subvención según los registros de OOPD
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad--
- Eritrodermia ictiosiforme congénita no ampollosa (enfermedad de la piel inflamatoria, hiperqueratósica, multifactorial y crónica) Los criterios clínicos incluyen: - compromiso generalizado sin preservación de la flexión - inicio congénito generalmente como un bebé colodión (es decir, una cubierta tensa y brillante que se desprende posnatalmente revelando eritrodermia subyacente y ictiosis) - las escamas deben ser finas, blanquecinas y bastante sueltas, excepto en la parte inferior de las piernas donde las escamas pueden ser grandes, con forma de placa y oscuras - si se ve gravemente afectado: hay eritema intenso; puede haber ectropión manifiesto; puede haber alopecia cicatricial; y pueden presentarse distrofias ungueales secundarias con engrosamiento de la placa ungueal y crestas
- Fenotípicamente consistente con las fotos de clasificación de diagnóstico
- Grado de al menos 3 para escalar en cuatro sitios de tratamiento
--Terapia previa/concurrente--
- Terapia biológica: No especificado
- Quimioterapia: No especificado
- Terapia endocrina: Al menos 4 semanas desde corticosteroides previos Sin corticosteroides concurrentes
- Radioterapia: No especificado
- Cirugía: No especificado
- Otro: Al menos 4 semanas desde cualquier medicamento en investigación anterior Al menos 4 semanas desde cualquier tratamiento sistémico anterior, como hipolipidémicos o retinoides Emolientes sin glicerina permitidos hasta 1 semana antes del estudio Al menos 4 semanas desde cualquier otro tratamiento tópico, incluidos humectantes como la urea , preparaciones de alfa hidroxi o alfa cetoácido y retinoides Sin terapia tópica concurrente Sin medicamentos en investigación concurrentes
--Características del paciente--
- Edad: 18 meses y más
- Estado funcional: No especificado
- Hematopoyético: sin anomalías de laboratorio clínicamente significativas
- Hepático: sin anomalías de laboratorio clínicamente significativas
- Renal: sin anomalías de laboratorio clínicamente significativas
- Otro: Triglicéridos o colesterol total no más de 3 veces lo normal. Debe tener buena salud en general. No se conoce hipersensibilidad a ningún componente de este medicamento del estudio. No está embarazada ni amamantando. Se requiere anticoncepción adecuada para todas las mujeres fértiles.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Enmascaramiento: Doble
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Carl R. Thornfeldt, Cellegy Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 199/13316
- CELLEGY-FDR001278
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