Estudo de Fase III da Terapia com Creme de Monolaurina para Pacientes com Ictiose Congênita

CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:

--Características da doença--

• Eritrodermia ictiosiforme congênita não bolhosa (doença inflamatória crônica, multifatorial, hiperceratótica da pele) Os critérios clínicos incluem: - envolvimento generalizado sem preservação da flexão - início congênito geralmente como bebê colódio (isto é, um invólucro esticado e brilhante que se desprende após o nascimento revelando eritrodermia subjacente e generalizada ictiose) - as escamas devem ser finas, esbranquiçadas e bastante soltas, exceto na parte inferior das pernas, onde as escamas podem ser grandes, em forma de placa e escuras - se gravemente afetadas: eritema intenso está presente; ectrópio evidente pode estar presente; alopecia cicatricial pode estar presente; e distrofias ungueais secundárias com espessamento da placa ungueal e sulcos podem estar presentes
• Fenotipicamente consistente com fotos de classificação diagnóstica
• Grau de pelo menos 3 para raspagem em quatro locais de tratamento

--Terapia prévia/concomitante--

• Terapia biológica: Não especificado
• Quimioterapia: Não especificado
• Terapia endócrina: Pelo menos 4 semanas desde corticosteroides anteriores Sem corticosteroides concomitantes
• Radioterapia: Não especificado
• Cirurgia: Não especificada
• Outros: Pelo menos 4 semanas desde qualquer medicação experimental anterior Pelo menos 4 semanas desde qualquer terapia sistêmica anterior, como hipolipidêmicos ou retinóides Emolientes não glicerinados permitidos até 1 semana antes do estudo Pelo menos 4 semanas desde qualquer outra terapia tópica, incluindo umectantes, como ureia , preparações de alfa-hidroxi ou alfa-cetoácido e retinóides Sem terapia tópica concomitante Sem medicações experimentais concomitantes

--Características do paciente--

• Idade: 18 meses ou mais
• Status de desempenho: não especificado
• Hematopoiético: sem anormalidades laboratoriais clinicamente significativas
• Hepático: sem anormalidades laboratoriais clinicamente significativas
• Renal: Sem anormalidades laboratoriais clinicamente significativas
• Outros: Triglicerídeos ou colesterol total não superior a 3 vezes o normal Deve estar em boa saúde geral Sem hipersensibilidade conhecida a qualquer componente deste medicamento do estudo Não grávida ou amamentando Contracepção adequada necessária para todas as mulheres férteis