Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hoito oktreotidilla potilailla, joilla on lymfangioleiomyomatoosi

torstai 29. huhtikuuta 2010 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Lymfangioleiomyomatoosille (LAM), joka on pääasiassa hedelmällisessä iässä olevien naisten sairaus, on tunnusomaista kystinen keuhkosairaus ja vatsan kasvaimet (esim. angiomyolipoomit). LAM-potilaspopulaatiossa on alaryhmä potilaita, joille kehittyy kylouseffuusiota ja lymfangioleiomyoomia. Monien näiden oireiden hoito on ollut tehotonta. Aiemmat tutkimukset somatostatiinilla ja oktreotidilla muissa kliinisissä tilanteissa ovat osoittaneet kylouseffuusioiden vähenemistä. Tässä tutkimuksessa arvioidaan oktreotidin tehokkuutta oireellisilla potilailla, joilla on LAM, lymfangioleiomyoomit ja/tai kylouseffuusio/askites, perifeerinen lymfaödeema ja kyluria.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lymfangioleiomyomatoosille (LAM), joka on pääasiassa hedelmällisessä iässä olevien naisten sairaus, on tunnusomaista kystinen keuhkosairaus ja vatsan kasvaimet (esim. angiomyolipoomit). LAM-potilaspopulaatioon kuuluu alaryhmä potilaita, joille kehittyy kyloinen askites, keuhkopussin effuusio, kyluria, perifeerinen lymfaödeema ja/tai lymfangioleiomyoomit. Lymfangioleiomyoomien uskotaan johtuvan epänormaalien sileän lihaksen solujen lisääntymisestä imusolmukkeissa, mikä näyttää estävän nesteen ulosvirtausta, mikä johtaa nesteen kertymiseen ja koon kasvuun. Lymfangioleiomyoomia voi esiintyä missä tahansa aksiaalisessa lymfaattisessa ketjussa. LAM-potilailla niitä esiintyy useimmiten rintakehässä, vatsassa ja lantiossa ja ne voivat aiheuttaa lukemattomia oireita (esim. parestesioita, sydämentykytys, perifeerinen turvotus). Joillakin potilailla monien näistä oireista, kuten alaraajojen kohoamisesta, paracenteesista, rintakehän lyönnistä, diureeteista ja/tai leikkauksesta, hoito on ollut tehotonta. Aiemmat tutkimukset somatostatiinilla ja oktreotidilla muissa kliinisissä olosuhteissa (esim. traumaattiset imusolmukkeiden vauriot) ovat osoittaneet onnistuneen vähentämisen chylous effuusioissa, kyluriassa, askiteissa ja perifeerisessä lymfaödeemassa, kun muut hoidot olivat vähemmän tehokkaita. Tässä tutkimuksessa arvioidaan oktreotidin tehokkuutta oireellisilla potilailla, joilla on LAM, lymfangioleiomyoomit ja/tai kylouseffuusio/askites, perifeerinen lymfaödeema ja kyluria. Oktreotidin annos alkaa 50 mikrogrammasta (ug) ihonalaisesti kahdesti vuorokaudessa. Kahden viikon kuluttua annosta nostetaan 200 ug:aan päivässä ja kahden viikon kuluttua 400 ug:aan päivässä. Suurin annos on 400 ug kahdesti päivässä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Potilaat, jotka on otettu lymfangioleiomyomatoosin luonnollista tutkimusta koskevaan protokollaan, joilla on oireita, jotka liittyvät johonkin seuraavista:

  1. lymfangioleiomyoomat
  2. kyloiset pleuraeffuusiot
  3. perifeerinen lymfaödeema
  4. kyloptysys
  5. proteiinia menettävä enteropatia
  6. chyluria

Potilaat sisällytetään tähän protokollaan, jos oireet johtuvat yllä olevista prosesseista. Potilaat, joilla on imeytymishäiriö, diabetes, hypo/hypertyreoosi tai muut hormonitoimintaan liittyvät sairaudet, otetaan mukaan, jos se on kliinisesti perusteltua oireiden vakavuuden perusteella.

POISTAMISKRITEERIT:

  1. Yliherkkyys somatostatiinille, oktreotidille tai sen analogeille
  2. Potilaat, joilla on hepatiitti B, hepatiitti C tai muut kliinisesti merkittävät maksasairaudet
  3. Elinsiirtopotilaat
  4. Raskaana olevat naiset tai naiset, jotka ruokkivat petoa
  5. Potilas tai muu vastuussa oleva osapuoli ei voi antaa ihonalaista injektiota
  6. Potilas ei halua noudattaa annettuja ohjeita
  7. Potilaat, joiden munuaisten toiminta on heikentynyt (kreatiniini yli 1,5)
  8. Potilaat, joilla on HIV-infektio
  9. Immunosuppressiopotilaat

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Oktreotidi
Potilaat, joilla on lymfangioleiomyomatoosi ja lymfaattiset kasvaimet, askites tai keuhkopussin effuusio, jotka ovat oireellisia, saavat ihonalaisesti oktreotidia ruiskeena alkaen annoksesta 100 mikrogrammaa päivässä. Annoksia nostetaan asteittain enintään 800 mikrogrammaan vuorokaudessa kahden kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta, jos pienemmillä annoksilla ei saada vastetta.
Lääke: Oktreotidi
Oktreotidihoito aloitetaan annoksella 50 mikrogrammaa (ug) kahdesti vuorokaudessa, joka nostetaan 100 ug:aan kahdesti päivässä kahden viikon kuluttua ja 200 ug:aan kahdesti päivässä kahden viikon kuluttua. Kahden kuukauden kuluttua, jos vastetta ei ole, annosta nostetaan 400 ug:aan kahdesti päivässä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden kasvaimen kokonaisvolyymi on vähentynyt vähintään 20 %.
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta
Oktreotidihoito katsotaan onnistuneeksi, jos kuusi kuukautta hoitoa saaneen potilaan kasvaimen kokonaismassa/nestekertymä vähenee tai kertyy uudelleen vähintään 20 %.
Kuusi kuukautta
Osallistujien määrä, joiden kipu/oireet vähentyneet yksinkertaisella numeerisella oirehäviöasteikolla (NDS) mitattuna yksittäisten oireiden vakavuuden arvioimiseksi.
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta

Oktreotidihoito katsotaan onnistuneeksi, jos ilmoitettu kipu/oirepistemäärä vähenee vähintään 2 tasolla hoidon päätyttyä.

Yksittäisten oireiden vakavuuden arvioimiseksi käytetään yksinkertaista visuaalista numeerista hätäasteikkoa nollasta 10:een. Paras pistemäärä on nolla, mikä tarkoittaa oireiden puuttumista ja maksimi on 10, mikä tarkoittaa, että oireet ovat erittäin vakavia.
Kuusi kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on maksan toimintahäiriöitä
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta

Yksi tai useampi poikkeavuus seuraavista maksan toimintakokeista:

  1. Alkalinen fosfataasi yli 116 i.u.
  2. SGPT yli 41 i.u.
  3. SGOT alkaen 34 i.u.
  4. Kokonaisbilirubiini yli 1,0 mg/dl
Kuusi kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. kesäkuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. huhtikuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. kesäkuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. kesäkuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 12. kesäkuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 30. huhtikuuta 2010

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. huhtikuuta 2010

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 000147
  • 00-H-0147 (Muu tunniste: NHLBI)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa