Hoito oktreotidilla potilailla, joilla on lymfangioleiomyomatoosi
torstai 29. huhtikuuta 2010 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Lymfangioleiomyomatoosille (LAM), joka on pääasiassa hedelmällisessä iässä olevien naisten sairaus, on tunnusomaista kystinen keuhkosairaus ja vatsan kasvaimet (esim. angiomyolipoomit).
LAM-potilaspopulaatiossa on alaryhmä potilaita, joille kehittyy kylouseffuusiota ja lymfangioleiomyoomia. Monien näiden oireiden hoito on ollut tehotonta.
Aiemmat tutkimukset somatostatiinilla ja oktreotidilla muissa kliinisissä tilanteissa ovat osoittaneet kylouseffuusioiden vähenemistä.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan oktreotidin tehokkuutta oireellisilla potilailla, joilla on LAM, lymfangioleiomyoomit ja/tai kylouseffuusio/askites, perifeerinen lymfaödeema ja kyluria.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Lymfangioleiomyomatoosille (LAM), joka on pääasiassa hedelmällisessä iässä olevien naisten sairaus, on tunnusomaista kystinen keuhkosairaus ja vatsan kasvaimet (esim. angiomyolipoomit).
LAM-potilaspopulaatioon kuuluu alaryhmä potilaita, joille kehittyy kyloinen askites, keuhkopussin effuusio, kyluria, perifeerinen lymfaödeema ja/tai lymfangioleiomyoomit. Lymfangioleiomyoomien uskotaan johtuvan epänormaalien sileän lihaksen solujen lisääntymisestä imusolmukkeissa, mikä näyttää estävän nesteen ulosvirtausta, mikä johtaa nesteen kertymiseen ja koon kasvuun.
Lymfangioleiomyoomia voi esiintyä missä tahansa aksiaalisessa lymfaattisessa ketjussa.
LAM-potilailla niitä esiintyy useimmiten rintakehässä, vatsassa ja lantiossa ja ne voivat aiheuttaa lukemattomia oireita (esim. parestesioita, sydämentykytys, perifeerinen turvotus).
Joillakin potilailla monien näistä oireista, kuten alaraajojen kohoamisesta, paracenteesista, rintakehän lyönnistä, diureeteista ja/tai leikkauksesta, hoito on ollut tehotonta.
Aiemmat tutkimukset somatostatiinilla ja oktreotidilla muissa kliinisissä olosuhteissa (esim. traumaattiset imusolmukkeiden vauriot) ovat osoittaneet onnistuneen vähentämisen chylous effuusioissa, kyluriassa, askiteissa ja perifeerisessä lymfaödeemassa, kun muut hoidot olivat vähemmän tehokkaita.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan oktreotidin tehokkuutta oireellisilla potilailla, joilla on LAM, lymfangioleiomyoomit ja/tai kylouseffuusio/askites, perifeerinen lymfaödeema ja kyluria.
Oktreotidin annos alkaa 50 mikrogrammasta (ug) ihonalaisesti kahdesti vuorokaudessa.
Kahden viikon kuluttua annosta nostetaan 200 ug:aan päivässä ja kahden viikon kuluttua 400 ug:aan päivässä.
Suurin annos on 400 ug kahdesti päivässä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Nainen
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Potilaat, jotka on otettu lymfangioleiomyomatoosin luonnollista tutkimusta koskevaan protokollaan, joilla on oireita, jotka liittyvät johonkin seuraavista:
- lymfangioleiomyoomat
- kyloiset pleuraeffuusiot
- perifeerinen lymfaödeema
- kyloptysys
- proteiinia menettävä enteropatia
- chyluria
Potilaat sisällytetään tähän protokollaan, jos oireet johtuvat yllä olevista prosesseista. Potilaat, joilla on imeytymishäiriö, diabetes, hypo/hypertyreoosi tai muut hormonitoimintaan liittyvät sairaudet, otetaan mukaan, jos se on kliinisesti perusteltua oireiden vakavuuden perusteella.
POISTAMISKRITEERIT:
- Yliherkkyys somatostatiinille, oktreotidille tai sen analogeille
- Potilaat, joilla on hepatiitti B, hepatiitti C tai muut kliinisesti merkittävät maksasairaudet
- Elinsiirtopotilaat
- Raskaana olevat naiset tai naiset, jotka ruokkivat petoa
- Potilas tai muu vastuussa oleva osapuoli ei voi antaa ihonalaista injektiota
- Potilas ei halua noudattaa annettuja ohjeita
- Potilaat, joiden munuaisten toiminta on heikentynyt (kreatiniini yli 1,5)
- Potilaat, joilla on HIV-infektio
- Immunosuppressiopotilaat
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Oktreotidi
Potilaat, joilla on lymfangioleiomyomatoosi ja lymfaattiset kasvaimet, askites tai keuhkopussin effuusio, jotka ovat oireellisia, saavat ihonalaisesti oktreotidia ruiskeena alkaen annoksesta 100 mikrogrammaa päivässä.
Annoksia nostetaan asteittain enintään 800 mikrogrammaan vuorokaudessa kahden kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta, jos pienemmillä annoksilla ei saada vastetta.
|
Oktreotidihoito aloitetaan annoksella 50 mikrogrammaa (ug) kahdesti vuorokaudessa, joka nostetaan 100 ug:aan kahdesti päivässä kahden viikon kuluttua ja 200 ug:aan kahdesti päivässä kahden viikon kuluttua.
Kahden kuukauden kuluttua, jos vastetta ei ole, annosta nostetaan 400 ug:aan kahdesti päivässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden kasvaimen kokonaisvolyymi on vähentynyt vähintään 20 %.
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta
|
Oktreotidihoito katsotaan onnistuneeksi, jos kuusi kuukautta hoitoa saaneen potilaan kasvaimen kokonaismassa/nestekertymä vähenee tai kertyy uudelleen vähintään 20 %.
|
Kuusi kuukautta
|
|
Osallistujien määrä, joiden kipu/oireet vähentyneet yksinkertaisella numeerisella oirehäviöasteikolla (NDS) mitattuna yksittäisten oireiden vakavuuden arvioimiseksi.
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta
|
Oktreotidihoito katsotaan onnistuneeksi, jos ilmoitettu kipu/oirepistemäärä vähenee vähintään 2 tasolla hoidon päätyttyä. Yksittäisten oireiden vakavuuden arvioimiseksi käytetään yksinkertaista visuaalista numeerista hätäasteikkoa nollasta 10:een. Paras pistemäärä on nolla, mikä tarkoittaa oireiden puuttumista ja maksimi on 10, mikä tarkoittaa, että oireet ovat erittäin vakavia. |
Kuusi kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on maksan toimintahäiriöitä
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta
|
Yksi tai useampi poikkeavuus seuraavista maksan toimintakokeista:
|
Kuusi kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. kesäkuuta 2000
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. huhtikuuta 2008
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. kesäkuuta 2000
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. kesäkuuta 2000
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 12. kesäkuuta 2000
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 30. huhtikuuta 2010
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. huhtikuuta 2010
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2010
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat, side- ja pehmytkudokset
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Keuhkopussin sairaudet
- Imusuonten kasvaimet
- Perivaskulaariset epitelioidisolukasvaimet
- Askites
- Lymfangioleiomyomatoosi
- Pleuraeffuusio
- Lymfangiomyooma
- Antineoplastiset aineet
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Oktreotidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 000147
- 00-H-0147 (Muu tunniste: NHLBI)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .