リンパ管平滑筋腫症患者におけるオクトレオチドによる治療
2010年4月29日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
リンパ管平滑筋腫症 (LAM) は、主に出産適齢期の女性にみられる疾患であり、嚢胞性肺疾患と腹部腫瘍 (血管筋脂肪腫など) を特徴としています。
LAM 患者集団の中には、乳び液貯留およびリンパ管平滑筋腫を発症する患者のサブセットがあります。これらの症状の多くの治療は効果がありませんでした。
他の臨床設定でのソマトスタチンとオクトレオチドに関する以前の研究では、乳び液の減少が示されています。
この研究では、LAM、リンパ管平滑筋腫および/または乳糜性胸水/腹水、末梢リンパ浮腫および乳び尿を伴う症候性患者におけるオクトレオチドの有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
リンパ管平滑筋腫症 (LAM) は、主に出産適齢期の女性にみられる疾患であり、嚢胞性肺疾患と腹部腫瘍 (血管筋脂肪腫など) を特徴としています。
LAM患者集団の中には、乳び性腹水、乳び性胸水、乳び尿、末梢リンパ浮腫、および/またはリンパ管平滑筋腫を発症する患者のサブセットがあります。リンパ管平滑筋腫は、リンパ系内の異常な平滑筋細胞の増殖に起因すると考えられています。これは、体液の流出を妨げ、体液の蓄積とサイズの増加につながるように見えます。
リンパ管平滑筋腫は、軸リンパ鎖に沿ったどこにでも発生する可能性があります。
LAM 患者では、胸部、腹部、骨盤に最も頻繁に発生し、無数の症状 (感覚異常、動悸、末梢性浮腫など) を引き起こす可能性があります。
一部の患者では、これらの症状の多く、すなわち下肢挙上、穿刺、胸腔穿刺、利尿薬、および/または手術の治療が効果的ではありませんでした.
ソマトスタチンとオクトレオチドを用いた他の臨床設定 (リンパ管の外傷性損傷など) を用いた以前の研究では、他の治療法があまり効果的ではなかったときに、乳び液、乳び尿、腹水、および末梢リンパ浮腫の減少に成功したことが示されています。
この研究では、LAM、リンパ管平滑筋腫および/または乳び液/腹水、末梢リンパ浮腫および乳び尿を伴う症候性患者におけるオクトレオチドの有効性を評価します。
オクトレオチドの用量は、1 日 2 回、皮下経路で 50 マイクログラム (ug) から開始します。
2 週間後に 1 日 200 ug に増量し、2 週間後に 1 日 400 ug に増量します。
最大用量は 1 日 2 回 400 ug です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
- 包含基準:
-リンパ管平滑筋腫症自然史プロトコルに登録された患者で、次のいずれかに関連する症状がある：
- リンパ管平滑筋腫
- 乳び性胸水
- 末梢リンパ浮腫
- カイロプティシス
- タンパク喪失性腸症
- 乳びん
症状が上記のプロセスに起因する場合、患者はこのプロトコルに含まれます。 症状の重症度に基づいて臨床的に正当化される場合、吸収不良障害、糖尿病、甲状腺機能低下症/甲状腺機能亢進症、またはその他の内分泌関連障害の患者が含まれます。
除外基準:
- ソマトスタチン、オクトレオチドまたはその類似体に対する過敏症
- B型肝炎、C型肝炎、またはその他の臨床的に重要な肝疾患の患者
- 移植患者
- 妊娠中の女性または獣を飼っている女性
- 患者または他の責任者が皮下注射を行うことができない
- -患者は、定められたガイドラインに従って従うことを望まない
- 腎機能が低下している患者（クレアチニンが1.5以上）
- HIV感染患者
- 免疫抑制患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：オクトレオチド
リンパ管平滑筋腫症およびリンパ管腫瘍、腹水または胸水の症状のある患者は、1日あたり100マイクログラムの用量から始まるオクトレオチドの皮下注射を受けます。
用量を下げても反応がない場合は、登録から 2 か月後に、1 日あたり最大 800 マイクログラムまで用量を徐々に増やします。
|
オクトレオチドによる治療は、1 日 2 回 50 マイクログラム (ug) の用量で開始し、2 週間後に 100 ug を 1 日 2 回、2 週間後に 200 ug を 1 日 2 回に増量します。
2 か月後、反応がない場合は、1 日 2 回 400 μg に増量します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
総腫瘍体積が少なくとも20％減少した参加者の数。
時間枠：六ヶ月
|
オクトレオチド治療は、患者が 6 か月間治療を受けて、総腫瘍量/液体収集または再蓄積が少なくとも 20% 減少した場合に成功したと見なされます。
|
六ヶ月
|
|
個々の症状の重症度を評価するための単純な数値症状苦痛尺度（NDS）によって測定された、痛み/症状の軽減を伴う参加者の数。
時間枠：六ヶ月
|
オクトレオチド治療は、報告された疼痛/症状スコアが治療終了時に少なくとも 2 レベル低下した場合に成功したと見なされます。 個々の症状の重症度を評価するために、0 から 10 の範囲の単純な視覚的苦痛尺度が採用されます。 最良のスコアは 0 で、これは症状がないことを意味し、最大は 10 で、症状が非常に深刻であることを意味します。 |
六ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
肝機能異常のある参加者数
時間枠：六ヶ月
|
以下の肝機能検査で1つ以上の異常：
|
六ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2000年6月1日
一次修了 (実際)
2008年4月1日
試験登録日
最初に提出
2000年6月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2000年6月9日
最初の投稿 (見積もり)
2000年6月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2010年4月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2010年4月29日
最終確認日
2010年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。