Лечение октреотидом у пациентов с лимфангиолейомиоматозом

Лимфангиолейомиоматоз (ЛАМ), заболевание преимущественно женщин детородного возраста, характеризуется кистозной болезнью легких и опухолями брюшной полости (например, ангиомиолипомами). В популяции пациентов с ЛАМ есть подмножество пациентов, у которых развивается хилозный асцит, хилозный плевральный выпот, хилурия, периферическая лимфедема и/или лимфангиолейомиомы. Считается, что лимфангиолейомиомы возникают в результате пролиферации аномальных гладкомышечных клеток в лимфатической системе, которые, по-видимому, препятствуют оттоку жидкости, что приводит к накоплению жидкости и увеличению размеров. Лимфангиолейомиомы могут возникать в любом месте осевой лимфатической цепи. У пациентов с ЛАМ они чаще всего возникают в грудной клетке, брюшной полости и тазу и могут вызывать множество симптомов (например, парестезии, сердцебиение, периферические отеки). У некоторых пациентов лечение многих из этих симптомов, таких как приподнятое положение нижних конечностей, парацентез, торакоцентез, диуретики и/или хирургическое вмешательство, оказалось неэффективным. Предыдущие исследования соматостатина и октреотида в других клинических условиях (например, при травматическом повреждении лимфатических сосудов) показали успешное уменьшение хилезного выпота, хилурии, асцита и периферического лимфедемы, когда другие методы лечения были менее эффективными. В этом исследовании будет оцениваться эффективность октреотида у пациентов с симптомами ЛАМ, лимфангиолейомиомами и/или хилезным выпотом/асцитом, периферической лимфедемой и хилурией. Доза октреотида начинается с 50 микрограммов (мкг) подкожно два раза в день. Через две недели доза будет увеличена до 200 мкг в день, а еще через две недели до 400 мкг в день. Максимальная доза составляет 400 мкг два раза в сутки.