Behandlung mit Octreotid bei Patienten mit Lymphangioleiomyomatose

Die Lymphangioleiomyomatose (LAM), eine Erkrankung, die hauptsächlich Frauen im gebärfähigen Alter betrifft, ist gekennzeichnet durch eine zystische Lungenerkrankung und Bauchtumoren (z. B. Angiomyolipome). Innerhalb der LAM-Patientenpopulation gibt es eine Untergruppe von Patienten, die chylösen Aszites, chylösen Pleuraerguss, Chylurie, peripheres Lymphödem und/oder Lymphangioleiomyome entwickeln. Es wird angenommen, dass Lymphangioleiomyome aus einer Proliferation abnormaler glatter Muskelzellen innerhalb des lymphatischen Systems resultieren, was den Flüssigkeitsabfluss zu behindern scheint, was zu einer Flüssigkeitsansammlung und einer Zunahme der Größe führt. Die Lymphangioleiomyome können überall entlang der axialen Lymphkette auftreten. Bei Patienten mit LAM treten sie am häufigsten im Thorax, Abdomen und Becken auf und können zu einer Vielzahl von Symptomen führen (z. B. Parästhesien, Palpitationen, periphere Ödeme). Bei einigen Patienten war die Behandlung vieler dieser Symptome, d. h. Anheben der unteren Extremitäten, Parazentese, Thorakozentese, Diuretika und/oder Operation, unwirksam. Frühere Studien mit Somatostatin und Octreotid in anderen klinischen Situationen (z. B. traumatische Schädigung der Lymphgefäße) haben eine erfolgreiche Reduktion von Chylusergüssen, Chylurie, Aszites und peripherem Lymphödem gezeigt, wenn andere Therapien weniger wirksam waren. Diese Studie wird die Wirksamkeit von Octreotid bei symptomatischen Patienten mit LAM, Lymphangioleiomyomen und/oder chylösen Ergüssen/Aszites, peripherem Lymphödem und Chylurie untersuchen. Die Dosis von Octreotid beginnt bei 50 Mikrogramm (ug) subkutan zweimal täglich. Nach zwei Wochen wird die Dosis auf 200 µg pro Tag und zwei Wochen später auf 400 µg/Tag erhöht. Die maximale Dosis beträgt 400 ug zweimal täglich.