Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling med octreotid hos patienter med lymfangioleiomyomatose

29. april 2010 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Lymphangioleiomyomatosis (LAM), en sygdom primært hos kvinder i den fødedygtige alder, er karakteriseret ved cystisk lungesygdom og abdominale tumorer (f.eks. angiomyolipomer). Inden for LAM-patientpopulationen er en undergruppe af patienter, som udvikler chylous effusioner og lymfangioleiomyomer. Behandling af mange af disse symptomer har været ineffektiv. Tidligere undersøgelser med somatostatin og octreotid i andre kliniske omgivelser har vist reduktion i chylous effusioner. Denne undersøgelse vurderer effektiviteten af ​​octreotid hos symptomatiske patienter med LAM, lymfangioleiomyomer og/eller chylous effusioner/ascites, perifert lymfødem og chyluri.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lymphangioleiomyomatosis (LAM), en sygdom primært hos kvinder i den fødedygtige alder, er karakteriseret ved cystisk lungesygdom og abdominale tumorer (f.eks. angiomyolipomer). Inden for LAM-patientpopulationen er en undergruppe af patienter, der udvikler chylous ascites, chylous pleurale effusioner, chyluri, perifert lymfødem og/eller lymfangioleiomyomer. Lymfangioleiomyomer menes at skyldes en spredning af unormale glatte muskelceller i lymfesystemet, som ser ud til at hindre væskeudstrømning, hvilket fører til væskeophobning og en stigning i størrelse. Lymfangioleiomyomer kan forekomme hvor som helst langs den aksiale lymfekæde. Hos patienter med LAM forekommer de hyppigst i thorax, mave og bækken og kan give anledning til et utal af symptomer (f.eks. paræstesier, hjertebanken, perifert ødem). Hos nogle patienter har behandling af mange af disse symptomer, dvs. forhøjelse af underekstremiteter, paracentese, thoracentese, diuretika og/eller kirurgi, været ineffektiv. Tidligere undersøgelser med somatostatin og octreotid i andre kliniske omgivelser (f.eks. traumatisk skade på lymfesystemet) har vist en vellykket reduktion af chylous effusioner, chyluri, ascites og perifert lymfødem, når andre behandlinger var mindre effektive. Denne undersøgelse vil vurdere effektiviteten af ​​octreotid hos symptomatiske patienter med LAM, lymfangioleiomyomer og/eller chylous effusioner/ascites, perifert lymfødem og chyluri. Dosis af octreotid starter ved 50 mikrogram (ug) ad subkutan vej to gange dagligt. Efter to uger øges dosis til 200 ug pr. dag og to uger senere til 400 ug pr. dag. Maksimal dosis er 400 ug to gange dagligt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Patienter, der er indskrevet i lymphangioleiomyomatosis naturhistorieprotokollen, som har symptomer forbundet med et af følgende:

  1. lymfangioleiomyomer
  2. chyløse pleurale effusioner
  3. perifert lymfødem
  4. chyloptyse
  5. proteintabende enteropati
  6. chyluri

Patienter vil blive inkluderet i denne protokol, hvis symptomer tilskrives ovenstående processer. Patienter med malabsorptionsforstyrrelser, diabetes, hypo/hyperthyroidisme eller andre endokrine relaterede lidelser vil blive inkluderet, hvis det er klinisk begrundet ud fra symptomernes sværhedsgrad.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  1. Overfølsomhed over for somatostatin, octreotid eller dets analoger
  2. Patienter med hepatitis B, hepatitis C eller andre klinisk signifikante leversygdomme
  3. Transplantationspatienter
  4. Gravide kvinder eller kvinder, der fodrer dyr
  5. Patienten eller en anden ansvarlig part er ude af stand til at give den subkutane injektion
  6. Patienten er uvillig til at blive fulgt i henhold til de angivne retningslinjer
  7. Patienter med nedsat nyrefunktion (kreatinin større end 1,5)
  8. Patienter med HIV-infektion
  9. Immunsupprimerede patienter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Octreotid
Patienter med lymfangioleiomyomatose og lymfatiske tumorer, ascites eller pleurale effusioner, som er symptomatiske, vil modtage subkutane injektioner af octreotid startende med en dosis på 100 mikrogram dagligt. Doserne øges gradvist til maksimalt 800 mikrogram dagligt, to måneder efter indskrivning, hvis der ikke er respons på lavere doser.
Medicin: Octreotid
Behandling med octreotid starter med en dosis på 50 mikrogram(ug) to gange dagligt, som øges til 100 ug to gange dagligt efter to uger og til 200 mikrogram to gange dagligt to uger senere. Efter to måneder, hvis der ikke er nogen respons, skal dosis øges til 400 ug to gange dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en reduktion i det samlede tumorvolumen på mindst 20 %.
Tidsramme: Seks måneder
Octreotidbehandling vil blive betragtet som vellykket, hvis patienten, der modtager behandling i seks måneder, viser en reduktion i total tumormasse/væskeopsamling eller reakkumulering på mindst 20 %.
Seks måneder
Antal deltagere med en reduktion af smerter/symptomer målt ved en simpel numerisk symptomnødskala (NDS) for at vurdere sværhedsgraden af ​​individuelle symptomer.
Tidsramme: Seks måneder

Octreotidbehandling vil blive betragtet som vellykket, hvis den rapporterede smerte/symptom-score reduceres med mindst 2 niveauer ved afslutning af behandlingen.

En simpel visuel numerisk nødskala fra nul til 10 vil blive brugt til at vurdere sværhedsgraden af ​​individuelle symptomer. Den bedste score er nul, hvilket betyder fravær af symptomer, og maksimum er 10, hvilket betyder, at symptomerne er meget alvorlige.
Seks måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med leverfunktionsabnormiteter
Tidsramme: Seks måneder

En eller flere abnormiteter ved følgende leverfunktionsprøver:

  1. Alkalisk fosfatase over 116 i.u.
  2. SGPT over 41 i.u.
  3. SGOT fra 34 i.u.
  4. Total bilirubin over 1,0 mg/dl
Seks måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juni 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juni 2000

Først opslået (Skøn)

12. juni 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

30. april 2010

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2010

Sidst verificeret

1. april 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 000147
  • 00-H-0147 (Anden identifikator: NHLBI)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Octreotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner