Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling met Octreotide bij patiënten met lymfangioleiomyomatose

29 april 2010 bijgewerkt door: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Lymfangioleiomyomatose (LAM), een ziekte die voornamelijk voorkomt bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd, wordt gekenmerkt door cystische longziekte en buiktumoren (bijv. angiomyolipomen). Binnen de LAM-patiëntenpopulatie bevindt zich een subgroep van patiënten die chyluseffusies en lymfangioleiomyomen ontwikkelen. Behandeling van veel van deze symptomen is niet effectief geweest. Eerdere onderzoeken met somatostatine en octreotide in andere klinische settings hebben een vermindering van chyluseffusies aangetoond. Deze studie beoordeelt de werkzaamheid van octreotide bij symptomatische patiënten met LAM, lymfangioleiomyomen en/of chyluseffusies/ascites, perifeer lymfoedeem en chylurie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Lymfangioleiomyomatose (LAM), een ziekte die voornamelijk voorkomt bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd, wordt gekenmerkt door cystische longziekte en buiktumoren (bijv. angiomyolipomen). Binnen de LAM-patiëntenpopulatie bevindt zich een subgroep van patiënten die chyleuze ascites, chyleuze pleurale effusies, chylurie, perifeer lymfoedeem en/of lymfangioleiomyomen ontwikkelen. Aangenomen wordt dat lymfangioleiomyomen het gevolg zijn van een proliferatie van abnormale gladde spiercellen in het lymfestelsel, die de uitstroom van vocht lijkt te belemmeren, wat leidt tot vochtophoping en een toename in omvang. De lymfangioleiomyomen kunnen overal langs de axiale lymfatische keten voorkomen. Bij patiënten met LAM komen ze het vaakst voor in de thorax, de buik en het bekken en kunnen ze aanleiding geven tot een groot aantal symptomen (bijvoorbeeld paresthesieën, hartkloppingen, perifeer oedeem). Bij sommige patiënten was de behandeling van veel van deze symptomen, d.w.z. elevatie van de onderste ledematen, paracentese, thoracentese, diuretica en/of chirurgie, niet effectief. Eerdere studies met somatostatine en octreotide in andere klinische settings (bijv. traumatische schade aan de lymfevaten) hebben een succesvolle vermindering van chyluseffusies, chylurie, ascites en perifeer lymfoedeem aangetoond, wanneer andere therapieën minder effectief waren. Deze studie zal de effectiviteit van octreotide beoordelen bij symptomatische patiënten met LAM, lymfangioleiomyomen en/of chyluseffusies/ascites, perifeer lymfoedeem en chylurie. De dosis octreotide begint bij 50 microgram (ug) via subcutane weg tweemaal daags. Na twee weken wordt de dosis verhoogd naar 200 µg per dag en twee weken later naar 400 µg/dag. Maximale dosering is 400 ug tweemaal daags.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

Patiënten die deelnamen aan het protocol voor natuurlijke historie van lymfangioleiomyomatose en symptomen hebben die verband houden met een van de volgende:

  1. lymfangioleiomyomen
  2. chylus pleurale effusies
  3. perifeer lymfoedeem
  4. chyloptyse
  5. eiwitverliezende enteropathie
  6. chylurie

Patiënten zullen in dit protocol worden opgenomen als symptomen worden toegeschreven aan de bovenstaande processen. Patiënten met malabsorptiestoornissen, diabetes, hypo-/hyperthyreoïdie of andere endocriene gerelateerde aandoeningen zullen worden opgenomen indien dit klinisch gerechtvaardigd is op basis van de ernst van de symptomen.

UITSLUITINGSCRITERIA:

  1. Overgevoeligheid voor somatostatine, octreotide of zijn analogen
  2. Patiënten met hepatitis B, hepatitis C of andere klinisch significante leverziekten
  3. Patiënten transplanteren
  4. Zwangere vrouwen of vrouwen die dieren voeren
  5. Patiënt of een andere verantwoordelijke partij kan de subcutane injectie niet toedienen
  6. Patiënt wil niet worden gevolgd volgens de uiteengezette richtlijnen
  7. Patiënten met verminderde nierfunctie (creatinine groter dan 1,5)
  8. Patiënten met een HIV-infectie
  9. Patiënten met immunosuppressie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Octreotide
Patiënten met lymfangioleiomyomatose en lymfatische tumoren, ascites of pleurale effusies die symptomatisch zijn, krijgen subcutane injecties met octreotide vanaf een dosis van 100 microgram per dag. Doses zullen geleidelijk worden verhoogd tot een maximum van 800 microgram per dag, twee maanden na inschrijving, als er geen respons is op lagere doses.
Geneesmiddel: Octreotide
De behandeling met octreotide begint met een dosis van 50 microgram (ug) tweemaal daags, die na twee weken wordt verhoogd tot 100 ug tweemaal daags en twee weken later tot 200 ug tweemaal daags. Als er na twee maanden geen respons is, moet de dosis worden verhoogd tot 400 µg tweemaal daags.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een vermindering van het totale tumorvolume van ten minste 20%.
Tijdsspanne: Zes maanden
De behandeling met octreotide wordt als succesvol beschouwd als de patiënt die gedurende zes maanden wordt behandeld, een vermindering van de totale tumormassa/vochtophoping of -ophoping met ten minste 20% laat zien.
Zes maanden
Aantal deelnemers met een vermindering van pijn/symptomen zoals gemeten door een eenvoudige numerieke symptoom-distressschaal (NDS) om de ernst van individuele symptomen te beoordelen.
Tijdsspanne: Zes maanden

De behandeling met Octreotide wordt als succesvol beschouwd als de gerapporteerde pijn-/symptoomscore bij beëindiging van de behandeling met ten minste 2 niveaus is verminderd.

Een eenvoudige visuele numerieke schaal van ongerief variërend van nul tot 10 zal worden gebruikt om de ernst van individuele symptomen te beoordelen. De beste score is nul, wat betekent dat er geen symptomen zijn en de maximale score is 10, wat betekent dat de symptomen zeer ernstig zijn.
Zes maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met leverfunctieafwijkingen
Tijdsspanne: Zes maanden

Een of meer afwijkingen van de volgende leverfunctietesten:

  1. Alkalische fosfatase boven 116 i.u.
  2. SGPT boven 41 i.e.
  3. SGOT vanaf 34 i.u.
  4. Totaal bilirubine hoger dan 1,0 mg/dl
Zes maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2000

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juni 2000

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juni 2000

Eerst geplaatst (Schatting)

12 juni 2000

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

30 april 2010

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2010

Laatst geverifieerd

1 april 2010

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 000147
  • 00-H-0147 (Andere identificatie: NHLBI)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren