Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling med oktreotid hos pasienter med lymfangioleiomyomatose

29. april 2010 oppdatert av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Lymphangioleiomyomatosis (LAM), en sykdom som primært forekommer hos kvinner i fertil alder, er preget av cystisk lungesykdom og abdominale svulster (f.eks. angiomyolipomer). Innenfor LAM-pasientpopulasjonen er en undergruppe av pasienter som utvikler chylous effusjoner og lymfangioleiomyomer. Behandling av mange av disse symptomene har vært ineffektiv. Tidligere studier med somatostatin og oktreotid i andre kliniske settinger har vist reduksjon i chylous effusjoner. Denne studien vurderer effektiviteten av oktreotid hos symptomatiske pasienter med LAM, lymfangioleiomyomer og/eller chylous effusjoner/ascites, perifert lymfødem og chyluri.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Lymphangioleiomyomatosis (LAM), en sykdom som primært forekommer hos kvinner i fertil alder, er preget av cystisk lungesykdom og abdominale svulster (f.eks. angiomyolipomer). Innenfor LAM-pasientpopulasjonen er en undergruppe av pasienter som utvikler chylous ascites, chylous pleural effusjoner, chyluri, perifert lymfødem og/eller lymfangioleiomyomer. Lymfangioleiomyomer antas å skyldes en spredning av unormale glatte muskelceller i lymfesystemet, som ser ut til å hindre væskeutstrømning, noe som fører til væskeansamling og en økning i størrelse. Lymfangioleiomyomene kan forekomme hvor som helst langs den aksiale lymfekjeden. Hos pasienter med LAM forekommer de hyppigst i thorax, mage og bekken og kan gi opphav til en myriade av symptomer (f.eks. parestesier, hjertebank, perifert ødem). Hos noen pasienter har behandling av mange av disse symptomene, dvs. forhøyelse av nedre ekstremiteter, paracentese, thoracentese, diuretika og/eller kirurgi, vært ineffektiv. Tidligere studier med somatostatin og oktreotid i andre kliniske omgivelser (f.eks. traumatisk skade på lymfesystemet) har vist en vellykket reduksjon i chylous effusjoner, chyluria, ascites og perifert lymfødem, når andre terapier var mindre effektive. Denne studien vil vurdere effektiviteten av oktreotid hos symptomatiske pasienter med LAM, lymfangioleiomyomer og/eller chylous effusjoner/ascites, perifert lymfødem og chyluri. Dosen av oktreotid starter ved 50 mikrogram (ug) subkutan to ganger daglig. Etter to uker økes dosen til 200 ug per dag og to uker senere til 400 ug/dag. Maksimal dose er 400 ug to ganger daglig.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

Pasienter som er registrert i lymphangioleiomyomatosis naturhistorieprotokoll som har symptomer assosiert med ett av følgende:

  1. lymfangioleiomyomer
  2. chylous pleural effusjoner
  3. perifert lymfødem
  4. chyloptysis
  5. proteintapende enteropati
  6. chyluri

Pasienter vil bli inkludert i denne protokollen hvis symptomene tilskrives prosessene ovenfor. Pasienter med malabsorpsjonsforstyrrelser, diabetes, hypo/hypertyreose eller andre endokrine relaterte lidelser vil inkluderes dersom det er klinisk begrunnet ut fra alvorlighetsgraden av symptomene.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  1. Overfølsomhet overfor somatostatin, oktreotid eller dets analoger
  2. Pasienter med hepatitt B, hepatitt C eller andre klinisk signifikante leversykdommer
  3. Transplantasjonspasienter
  4. Gravide kvinner eller kvinner som mater dyr
  5. Pasienten eller en annen ansvarlig kan ikke gi den subkutane injeksjonen
  6. Pasienten er uvillig til å bli fulgt i henhold til retningslinjene
  7. Pasienter med nedsatt nyrefunksjon (kreatinin høyere enn 1,5)
  8. Pasienter med HIV-infeksjon
  9. Immunsupprimerte pasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Oktreotid
Pasienter med lymfangioleiomyomatose og lymfatiske svulster, ascites eller pleural effusjoner som er symptomatiske vil få subkutane injeksjoner av oktreotid som starter med en dose på 100 mikrogram per dag. Dosene økes gradvis til maksimalt 800 mikrogram per dag, to måneder etter innskrivning, dersom det ikke er respons på lavere doser.
Legemiddel: Oktreotid
Behandling med oktreotid starter med en dose på 50 mikrogram(ug) to ganger daglig som økes til 100 mikrogram to ganger daglig etter to uker og til 200 mikrogram to ganger daglig to uker senere. Etter to måneder, hvis det ikke er respons, skal dosen økes til 400 ug to ganger daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med en reduksjon i totalt svulstvolum på minst 20 %.
Tidsramme: Seks måneder
Oktreotidbehandling vil anses som vellykket dersom pasienten som får behandling i seks måneder viser en reduksjon i total tumormasse/væskeinnsamling eller reakkumulering på minst 20 %.
Seks måneder
Antall deltakere med en reduksjon av smerte/symptomer målt med en enkel numerisk symptomdistress-skala (NDS) for å vurdere alvorlighetsgraden av individuelle symptomer.
Tidsramme: Seks måneder

Oktreotidbehandling vil anses som vellykket dersom den rapporterte smerte/symptom-skåren reduseres med minst 2 nivåer ved avslutning av behandlingen.

En enkel visuell numerisk nødskala fra null til 10 vil bli brukt for å vurdere alvorlighetsgraden av individuelle symptomer. Den beste poengsummen er null, noe som betyr fravær av symptomer og maksimum er 10, noe som betyr at symptomene er svært alvorlige.
Seks måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med leverfunksjonsavvik
Tidsramme: Seks måneder

En eller flere abnormiteter ved følgende leverfunksjonstester:

  1. Alkalisk fosfatase over 116 i.u.
  2. SGPT over 41 i.u.
  3. SGOT fra 34 i.u.
  4. Total bilirubin over 1,0 mg/dl
Seks måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2000

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juni 2000

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. juni 2000

Først lagt ut (Anslag)

12. juni 2000

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

30. april 2010

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2010

Sist bekreftet

1. april 2010

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 000147
  • 00-H-0147 (Annen identifikator: NHLBI)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Oktreotid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cyprus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere