Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba oktreotidem u pacientů s lymfangioleiomyomatózou

29. dubna 2010 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Lymfangioleiomyomatóza (LAM), onemocnění primárně žen v plodném věku, je charakterizováno cystickým onemocněním plic a břišními nádory (např. angiomyolipomy). V populaci pacientů s LAM je podskupina pacientů, u kterých se rozvinou chylózní výpotky a lymfangioleiomyomy. Léčba mnoha z těchto příznaků byla neúčinná. Předchozí studie se somatostatinem a oktreotidem v jiných klinických podmínkách prokázaly snížení chylózních výpotků. Tato studie hodnotí účinnost oktreotidu u symptomatických pacientů s LAM, lymfangioleiomyomy a/nebo chylózními výpotky/ascitem, periferním lymfedémem a chylurií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lymfangioleiomyomatóza (LAM), onemocnění primárně žen v plodném věku, je charakterizováno cystickým onemocněním plic a břišními nádory (např. angiomyolipomy). V populaci pacientů s LAM je podskupina pacientů, u kterých se rozvine chylózní ascites, chylózní pleurální výpotky, chylurie, periferní lymfedém a/nebo lymfangioleiomyomy. Předpokládá se, že lymfangioleiomyomy jsou důsledkem proliferace abnormálních buněk hladkého svalstva v lymfatickém systému, které, jak se zdá, brání odtoku tekutiny, což vede k akumulaci tekutiny a zvětšení velikosti. Lymfangioleiomyomy se mohou vyskytovat kdekoli podél axiálního lymfatického řetězce. U pacientů s LAM se vyskytují nejčastěji v hrudníku, břiše a pánvi a mohou způsobit nesčetné množství symptomů (např. parestézie, palpitace, periferní edém). U některých pacientů byla léčba mnoha z těchto symptomů, tj. elevace dolních končetin, paracentéza, torakocentéza, diuretika a/nebo chirurgie, neúčinná. Předchozí studie se somatostatinem a oktreotidem v jiných klinických podmínkách (např. traumatické poškození lymfatických cest) prokázaly úspěšnou redukci chylózních výpotků, chylurie, ascitu a periferního lymfedému, když jiné terapie byly méně účinné. Tato studie posoudí účinnost oktreotidu u symptomatických pacientů s LAM, lymfangioleiomyomy a/nebo chylózními výpotky/ascitem, periferním lymfedémem a chylurií. Dávka oktreotidu začíná na 50 mikrogramech (ug) subkutánně dvakrát denně. Po dvou týdnech se dávka zvýší na 200 ug/den a o dva týdny později na 400 ug/den. Maximální dávka je 400 ug dvakrát denně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Pacienti zařazení do protokolu přirozené historie lymfangioleiomyomatózy, kteří mají příznaky spojené s jedním z následujících:

  1. lymfangioleiomyomy
  2. chylózní pleurální výpotky
  3. periferní lymfatický edém
  4. chyloptýza
  5. enteropatie se ztrátou bílkovin
  6. chylurie

Pacienti budou zahrnuti do tohoto protokolu, pokud jsou symptomy přisuzovány výše uvedeným procesům. Pacienti s poruchami vstřebávání, diabetem, hypo/hypertyreózou nebo jinými endokrinními poruchami budou zahrnuti, pokud to bude klinicky odůvodněno na základě závažnosti příznaků.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  1. Hypersenzitivita na somatostatin, oktreotid nebo jeho analogy
  2. Pacienti s hepatitidou B, hepatitidou C nebo jinými klinicky významnými onemocněními jater
  3. Pacienti po transplantaci
  4. Těhotné ženy nebo ženy, které se živí šelmami
  5. Pacient nebo jiná odpovědná strana není schopna podat subkutánní injekci
  6. Pacient neochotný být dodržován podle uvedených pokynů
  7. Pacienti se sníženou funkcí ledvin (kreatinin vyšší než 1,5)
  8. Pacienti s infekcí HIV
  9. Imunosuprimovaní pacienti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Oktreotid
Symptomatičtí pacienti s lymfangioleiomyomatózou a lymfatickými nádory, ascitem nebo pleurálními výpotky dostanou subkutánní injekce oktreotidu počínaje dávkou 100 mikrogramů denně. Dávky se budou postupně zvyšovat až na maximálně 800 mikrogramů denně, dva měsíce po zařazení, pokud nedojde k odpovědi na nižší dávky.
Lék: Oktreotid
Léčba oktreotidem začíná dávkou 50 mikrogramů (ug) dvakrát denně, která se po dvou týdnech zvýší na 100 ug dvakrát denně a o dva týdny později na 200 ug dvakrát denně. Po dvou měsících, pokud nedojde k žádné odpovědi, se dávka zvýší na 400 ug dvakrát denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se snížením celkového objemu nádoru alespoň o 20 %.
Časové okno: Šest měsíců
Léčba oktreotidem bude považována za úspěšnou, pokud pacient, který je léčen po dobu šesti měsíců, vykáže snížení celkové hmoty tumoru/sběru tekutin nebo reakumulace alespoň o 20 %.
Šest měsíců
Počet účastníků se snížením bolesti/příznaků měřený jednoduchou číselnou škálou příznakové tísně (NDS) k hodnocení závažnosti jednotlivých příznaků.
Časové okno: Šest měsíců

Léčba oktreotidem bude považována za úspěšnou, pokud se hlášené skóre bolesti/příznaků při ukončení léčby sníží alespoň o 2 úrovně.

K hodnocení závažnosti jednotlivých symptomů bude použita jednoduchá vizuální numerická stupnice úzkosti v rozsahu od nuly do 10. Nejlepší skóre je nula, což znamená absenci příznaků, a maximum je 10, což znamená, že příznaky jsou velmi závažné.
Šest měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s poruchami funkce jater
Časové okno: Šest měsíců

Jedna nebo více abnormalit následujících jaterních testů:

  1. Alkalická fosfatáza nad 116 i.u.
  2. SGPT nad 41 i.u.
  3. SGOT od 34 i.u.
  4. Celkový bilirubin nad 1,0 mg/dl
Šest měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2000

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. června 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. června 2000

První zveřejněno (Odhad)

12. června 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

30. dubna 2010

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2010

Naposledy ověřeno

1. dubna 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 000147
  • 00-H-0147 (Jiný identifikátor: NHLBI)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Oktreotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit