Tratamiento con octreotida en pacientes con linfangioleiomiomatosis
29 de abril de 2010 actualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
La linfangioleiomiomatosis (LAM), una enfermedad que afecta principalmente a mujeres en edad fértil, se caracteriza por enfermedad pulmonar quística y tumores abdominales (p. ej., angiomiolipomas).
Dentro de la población de pacientes LAM hay un subconjunto de pacientes que desarrollan derrames quilosos y linfangioleiomiomas. El tratamiento de muchos de estos síntomas ha sido ineficaz.
Estudios previos con somatostatina y octreótido en otros entornos clínicos han mostrado una reducción de los derrames quilosos.
Este estudio evalúa la eficacia de octreotida en pacientes sintomáticos con LAM, linfangioleiomiomas y/o derrames quilosos/ascitis, linfedema periférico y quiluria.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La linfangioleiomiomatosis (LAM), una enfermedad que afecta principalmente a mujeres en edad fértil, se caracteriza por enfermedad pulmonar quística y tumores abdominales (p. ej., angiomiolipomas).
Dentro de la población de pacientes LAM hay un subconjunto de pacientes que desarrollan ascitis quilosa, derrames pleurales quilosos, quiluria, linfedema periférico y/o linfangioleiomiomas. Se cree que los linfangioleiomiomas son el resultado de una proliferación de células musculares lisas anormales dentro del sistema linfático, que parece obstruir la salida de líquido, lo que lleva a la acumulación de líquido y a un aumento de tamaño.
Los linfangioleiomiomas pueden ocurrir en cualquier lugar a lo largo de la cadena linfática axial.
En pacientes con LAM, ocurren con mayor frecuencia en el tórax, el abdomen y la pelvis y pueden dar lugar a una miríada de síntomas (p. ej., parestesias, palpitaciones, edema periférico).
En algunos pacientes, el tratamiento de muchos de estos síntomas, es decir, elevación de las extremidades inferiores, paracentesis, toracocentesis, diuréticos y/o cirugía, ha sido ineficaz.
Estudios previos con somatostatina y octreotida en otros entornos clínicos (p. ej., daño traumático de los vasos linfáticos) han mostrado una reducción exitosa de derrames quilosos, quiluria, ascitis y linfedema periférico, cuando otras terapias fueron menos efectivas.
Este estudio evaluará la eficacia de octreotida en pacientes sintomáticos con LAM, linfangioleiomiomas y/o derrames quilosos/ascitis, linfedema periférico y quiluria.
La dosis de octreotida comienza en 50 microgramos (ug) por vía subcutánea dos veces al día.
Después de dos semanas se aumentará la dosis a 200 ug por día y dos semanas más tarde a 400 ug/día.
La dosis máxima es de 400 ug dos veces al día.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Femenino
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Pacientes inscritos en el protocolo de historia natural de linfangioleiomiomatosis que tienen síntomas asociados con uno de los siguientes:
- linfangioleiomiomas
- derrames pleurales quilosos
- linfedema periférico
- quiloptisis
- enteropatía perdedora de proteínas
- quiluria
Los pacientes serán incluidos en este protocolo si los síntomas se atribuyen a los procesos anteriores. Se incluirán pacientes con trastornos de malabsorción, diabetes, hipo/hipertiroidismo u otros trastornos relacionados con el sistema endocrino si se justifica clínicamente en función de la gravedad de los síntomas.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- Hipersensibilidad a la somatostatina, octreótido o sus análogos
- Pacientes con hepatitis B, hepatitis C u otras enfermedades hepáticas clínicamente significativas
- Pacientes trasplantados
- Mujeres embarazadas o mujeres que están alimentando a las bestias
- El paciente u otra parte responsable no puede aplicar la inyección subcutánea
- El paciente no está dispuesto a seguir las pautas establecidas
- Pacientes con función renal disminuida (creatinina superior a 1,5)
- Pacientes con infección por VIH
- Pacientes inmunodeprimidos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Octreótido
Los pacientes con linfangioleiomiomatosis y tumores linfáticos, ascitis o derrames pleurales que sean sintomáticos recibirán inyecciones subcutáneas de octreotida a partir de una dosis de 100 microgramos por día.
Las dosis se incrementarán gradualmente hasta un máximo de 800 microgramos por día, dos meses después de la inscripción, si no hay respuesta a dosis más bajas.
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El tratamiento con octreotida comienza con una dosis de 50 microgramos (ug) dos veces al día que se aumenta a 100 ug dos veces al día después de dos semanas ya 200 ug dos veces al día dos semanas después.
A los dos meses, si no hay respuesta, se aumentará la dosis a 400 ug dos veces al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con una reducción del volumen tumoral total de al menos un 20 %.
Periodo de tiempo: Seis meses
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El tratamiento con octreotida se considerará exitoso si el paciente que recibe tratamiento durante seis meses muestra una reducción en la masa tumoral total/recolección de líquido o reacumulación de al menos un 20 %.
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Seis meses
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Número de participantes con una reducción del dolor/síntomas medidos por una escala numérica simple de angustia por síntomas (NDS) para calificar la gravedad de los síntomas individuales.
Periodo de tiempo: Seis meses
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El tratamiento con octreotida se considerará exitoso si la puntuación de dolor/síntomas informados se reduce en al menos 2 niveles al finalizar el tratamiento. Se empleará una escala de angustia numérica visual simple que va de cero a 10 para calificar la gravedad de los síntomas individuales. La mejor puntuación es cero, lo que significa ausencia de síntomas y la máxima es 10, lo que significa que los síntomas son muy graves. |
Seis meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con anomalías de la función hepática
Periodo de tiempo: Seis meses
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Una o más anormalidades de las siguientes pruebas de función hepática:
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Seis meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2000
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de junio de 2000
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de junio de 2000
Publicado por primera vez (Estimar)
12 de junio de 2000
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
30 de abril de 2010
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de abril de 2010
Última verificación
1 de abril de 2010
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Enfermedades pleurales
- Tumores de los vasos linfáticos
- Neoplasias de células epitelioides perivasculares
- Ascitis
- Linfangioleiomiomatosis
- Derrame pleural
- Linfangiomioma
- Agentes antineoplásicos
- Agentes Gastrointestinales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Octreótido
Otros números de identificación del estudio
- 000147
- 00-H-0147 (Otro identificador: NHLBI)
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