Tratamiento con octreotida en pacientes con linfangioleiomiomatosis

Tratamiento con octreotida en pacientes con linfangioleiomiomatosis

Patrocinadores

Patrocinador principal: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fuente National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Resumen breve

La linfangioleiomiomatosis (LAM), una enfermedad principalmente de mujeres en edad fértil, es caracterizado por enfermedad pulmonar quística y tumores abdominales (por ejemplo, angiomiolipomas). Dentro de La población de pacientes con LAM es un subconjunto de pacientes que desarrollan derrames quilosos y linfangioleiomiomas. El tratamiento de muchos de estos síntomas ha sido ineficaz. Anterior Los estudios con somatostatina y octreotida en otros entornos clínicos han demostrado una reducción en efusiones quilosas. Este estudio evalúa la eficacia de octreotida en pacientes sintomáticos. pacientes con LAM, linfangioleiomiomas y / o derrames / ascitis quilosos, periféricos linfedema y quiluria.

Descripción detallada

La linfangioleiomiomatosis (LAM), una enfermedad principalmente de mujeres en edad fértil, es caracterizado por enfermedad quística pulmonar y tumores abdominales (por ejemplo, angiomiolipomas). Dentro de La población de pacientes con LAM es un subconjunto de pacientes que desarrollan ascitis quilosa, pleural quilosa derrames, quiluria, linfedema periférico y / o linfangioleiomiomas. Linfangioleiomiomas se cree que son el resultado de una proliferación de células musculares lisas anormales dentro del sistema linfático, que parece obstruir la salida de líquido, lo que lleva a la acumulación de líquido y un aumento de tamaño. Los linfangioleiomiomas pueden ocurrir en cualquier parte a lo largo de la arteria linfática axial. cadena. En pacientes con LAM, ocurren con mayor frecuencia en el tórax, abdomen y pelvis y puede dar lugar a una gran variedad de síntomas (p. ej., parestesias, palpitaciones, edema periférico). En algunos pacientes, el tratamiento de muchos de estos síntomas, es decir, elevación de las extremidades inferiores, la paracentesis, toracocentesis, diuréticos y / o cirugía ha sido ineficaz. Anterior estudios con somatostatina y octreotida en otros entornos clínicos (p. ej., daño traumático a los linfáticos) han mostrado una reducción exitosa de los derrames quilosos, quiluria, ascitis, y linfedema periférico, cuando otras terapias fueron menos efectivas. Este estudio evaluará la eficacia de octreotida en pacientes sintomáticos con LAM, linfangioleiomiomas y / o derrames / ascitis quilosa, linfedema periférico y quiluria. La dosis de octreotida comienza a 50 microgramos (ug) por vía subcutánea dos veces al día. Después de dos semanas, la dosis será aumentó a 200 ug por día y dos semanas después a 400 ug / día. La dosis máxima es de 400 ug dos veces al día. día.

Estado general Terminado
Fecha de inicio Junio ​​de 2000
Fecha de finalización primaria Abril de 2008
Fase Fase 2
Tipo de estudio Intervencionista
Resultado primario
Medida Periodo de tiempo
Number of Participants With a Reduction in Total Tumor Volume of at Least 20%. Six months
Número de participantes con una reducción del dolor / síntomas medidos por una escala numérica simple de angustia por síntomas (NDS) para evaluar la gravedad de los síntomas individuales. Seis meses
Resultado secundario
Medida Periodo de tiempo
Número de participantes con anomalías de la función hepática Seis meses
Inscripción 4
Condición
Intervención

Tipo de intervención: Droga

Nombre de intervención: Octreotida

Descripción: El tratamiento con octreotida comienza con una dosis de 50 microgramos (ug) dos veces al día que se aumenta a 100 ug dos veces al día después de dos semanas y a 200 ug dos veces al día dos semanas después. Después de dos meses, si no hay respuesta, la dosis se aumentará a 400 ug dos veces al día.

Etiqueta de grupo de brazo: Octreotida

Elegibilidad

Criterios:

- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

Pacientes inscritos en el protocolo de historia natural de linfangioleiomiomatosis que han síntomas asociados con uno de los siguientes:

1. linfangioleiomiomas

2. derrames pleurales quilosos

3. edema linfático periférico

4. quiloptisis

5. enteropatía perdedora de proteínas

6. quiluria

Los pacientes serán incluidos en este protocolo si los síntomas se atribuyen a lo anterior. procesos. Pacientes con trastornos de malabsorción, diabetes, hipo / hipertiroidismo u otros Los trastornos endocrinos se incluirán si se justifica clínicamente en función de la gravedad de la enfermedad. síntomas.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

1. Hipersensibilidad a la somatostatina, octreótido o sus análogos

2. Pacientes con hepatitis B, hepatitis C u otras enfermedades hepáticas clínicamente significativas

3. Pacientes trasplantados

4. Mujeres embarazadas o en período de lactancia

5. El paciente u otra parte responsable no puede administrar la inyección subcutánea.

6. Paciente que no desea ser seguido por las pautas establecidas.

7. Pacientes con función renal disminuida (creatinina superior a 1,5)

8. Pacientes con infección por VIH

9. Pacientes inmunodeprimidos

Género: Hembra

Edad mínima: 18 años

Edad máxima: 65 años

Voluntarios Saludables: No

Ubicación
Instalaciones: National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
Ubicacion Paises

Estados Unidos

Fecha de verificación

Abril de 2010

Fiesta responsable

Nombre Titulo: Joel Moss, M.D./ Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre

Organización: Institutos Nacionales de Salud

Palabras clave
Tiene acceso ampliado No
Condición Examinar
Número de brazos 1
Grupo de brazo

Etiqueta: Octreotida

Tipo: Experimental

Descripción: Los pacientes con linfangioleiomiomatosis y tumores linfáticos, ascitis o derrames pleurales sintomáticos recibirán inyecciones subcutáneas de octreotida a partir de una dosis de 100 microgramos por día. Las dosis se incrementarán gradualmente hasta un máximo de 800 microgramos por día, dos meses después de la inscripción, si no hay respuesta a las dosis más bajas.

Información de diseño del estudio

Asignación: N / A

Modelo de intervención: Asignación de un solo grupo

Propósito primario: Tratamiento

Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Fuente: ClinicalTrials.gov