Tratamento com Octreotida em Pacientes com Linfangioleiomiomatose

Linfangioleiomiomatose (LAM), uma doença principalmente de mulheres em idade reprodutiva, é caracterizada por doença pulmonar cística e tumores abdominais (por exemplo, angiomiolipomas). Dentro da população de pacientes com LAM há um subconjunto de pacientes que desenvolvem ascite quilosa, derrames pleurais quilosos, quilúria, linfedema periférico e/ou linfangioleiomiomas. Acredita-se que os linfangioleiomiomas resultem de uma proliferação de células musculares lisas anormais dentro do sistema linfático, que parece obstruir o fluxo de fluido, levando ao acúmulo de fluido e aumento de tamanho. Os linfangioleiomiomas podem ocorrer em qualquer local ao longo da cadeia linfática axial. Em pacientes com LAM, eles ocorrem mais frequentemente no tórax, abdômen e pelve e podem dar origem a uma miríade de sintomas (por exemplo, parestesias, palpitações, edema periférico). Em alguns pacientes, o tratamento de muitos desses sintomas, ou seja, elevação dos membros inferiores, paracentese, toracocentese, diuréticos e/ou cirurgia, foi ineficaz. Estudos anteriores com somatostatina e octreotida em outras situações clínicas (por exemplo, danos traumáticos aos vasos linfáticos) mostraram uma redução bem-sucedida em derrames quilosos, quilúria, ascite e linfedema periférico, quando outras terapias foram menos eficazes. Este estudo avaliará a eficácia da octreotida em pacientes sintomáticos com LAM, linfangioleiomiomas e/ou efusões quilosas/ascite, linfedema periférico e quilúria. A dose de octreotida começa em 50 microgramas (ug) por via subcutânea duas vezes ao dia. Após duas semanas a dose será aumentada para 200 ug por dia e duas semanas depois para 400 ug/dia. A dose máxima é de 400 ug duas vezes ao dia.