Leczenie oktreotydem u pacjentów z limfangioleiomiomatozą

Limfangioleiomiomatoza (LAM), choroba występująca głównie u kobiet w wieku rozrodczym, charakteryzuje się torbielowatością płuc i guzami jamy brzusznej (np. naczyniakomięśniakotłuszczakami). W populacji pacjentów z LAM znajduje się podgrupa pacjentów, u których rozwija się wodobrzusze, wysięk opłucnowy, chyluria, obwodowy obrzęk limfatyczny i/lub naczyniakomięśniaki limfatyczne. Uważa się, że limfangioleiomyoma wynikają z proliferacji nieprawidłowych komórek mięśni gładkich w układzie limfatycznym, co wydaje się utrudniać odpływ płynu, prowadząc do gromadzenia się płynu i wzrostu rozmiaru. Mięśniaki limfatyczne mogą występować w dowolnym miejscu wzdłuż osiowego łańcucha limfatycznego. U pacjentów z LAM występują najczęściej w klatce piersiowej, jamie brzusznej i miednicy i mogą powodować wiele objawów (np. parestezje, kołatanie serca, obrzęki obwodowe). U niektórych pacjentów leczenie wielu z tych objawów, tj. uniesienie kończyn dolnych, paracenteza, torakocenteza, leki moczopędne i/lub zabieg chirurgiczny, było nieskuteczne. Wcześniejsze badania z somatostatyną i oktreotydem w innych warunkach klinicznych (np. urazowe uszkodzenie naczyń limfatycznych) wykazały skuteczną redukcję wysięków chylowych, chylurii, wodobrzusza i obwodowego obrzęku limfatycznego, gdy inne terapie były mniej skuteczne. Badanie to oceni skuteczność oktreotydu u objawowych pacjentów z LAM, naczyniakami limfatycznymi i/lub wysiękami/wodobrzuszem, obwodowym obrzękiem limfatycznym i chylurią. Dawka oktreotydu rozpoczyna się od 50 mikrogramów (ug) podskórnie dwa razy dziennie. Po dwóch tygodniach dawka zostanie zwiększona do 200 ug dziennie, a dwa tygodnie później do 400 ug dziennie. Maksymalna dawka to 400 ug dwa razy dziennie.