Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling med oktreotid hos patienter med lymfangioleiomyomatos

29 april 2010 uppdaterad av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Lymphangioleiomyomatosis (LAM), en sjukdom som främst drabbar kvinnor i fertil ålder, kännetecknas av cystisk lungsjukdom och buktumörer (t.ex. angiomyolipom). Inom LAM-patientpopulationen finns en undergrupp av patienter som utvecklar chylous effusions och lymfangioleiomyom. Behandling av många av dessa symtom har varit ineffektiv. Tidigare studier med somatostatin och oktreotid i andra kliniska sammanhang har visat minskning av kylös utgjutning. Denna studie utvärderar effektiviteten av oktreotid hos symtomatiska patienter med LAM, lymfangioleiomyom och/eller chylous effusions/ascites, perifert lymfödem och chyluri.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Lymphangioleiomyomatosis (LAM), en sjukdom som främst drabbar kvinnor i fertil ålder, kännetecknas av cystisk lungsjukdom och buktumörer (t.ex. angiomyolipom). Inom LAM-patientpopulationen finns en undergrupp av patienter som utvecklar chylous ascites, chylous pleural effusions, chyluria, perifert lymfödem och/eller lymfangioleiomyom. Lymfangioleiomyom tros bero på en proliferation av onormala glatta muskelceller i lymfsystemet, vilket verkar hindra vätskeutflöde, vilket leder till vätskeansamling och en ökning i storlek. Lymfangioleiomyom kan förekomma var som helst längs den axiella lymfatiska kedjan. Hos patienter med LAM förekommer de oftast i bröstkorgen, buken och bäckenet och kan ge upphov till en mängd symtom (t.ex. parestesier, hjärtklappning, perifert ödem). Hos vissa patienter har behandling av många av dessa symtom, dvs förhöjning av nedre extremiteter, paracentes, thoracentes, diuretika och/eller kirurgi, varit ineffektiv. Tidigare studier med somatostatin och oktreotid i andra kliniska miljöer (t.ex. traumatisk skada på lymfsystemet) har visat en framgångsrik minskning av kylös utgjutning, chyluri, ascites och perifert lymfödem, när andra terapier var mindre effektiva. Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten av oktreotid hos symtomatiska patienter med LAM, lymfangioleiomyom och/eller chylous effusions/ascites, perifert lymfödem och chyluri. Dosen av oktreotid börjar vid 50 mikrogram (ug) subkutant två gånger om dagen. Efter två veckor kommer dosen att ökas till 200 ug per dag och två veckor senare till 400 ug/dag. Maximal dos är 400 ug två gånger om dagen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Kvinna

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Patienter inskrivna i det naturliga protokollet lymphangioleiomyomatosis som har symtom associerade med något av följande:

  1. lymfangioleiomyom
  2. kylösa pleurautgjutningar
  3. perifert lymfödem
  4. chyloptysis
  5. proteinförlorande enteropati
  6. chyluri

Patienter kommer att inkluderas i detta protokoll om symtomen tillskrivs ovanstående processer. Patienter med malabsorptionsstörningar, diabetes, hypo/hypertyreos eller andra endokrina relaterade störningar kommer att inkluderas om det är kliniskt motiverat utifrån symtomens svårighetsgrad.

EXKLUSIONS KRITERIER:

  1. Överkänslighet mot somatostatin, oktreotid eller dess analoger
  2. Patienter med hepatit B, hepatit C eller andra kliniskt signifikanta leversjukdomar
  3. Transplantationspatienter
  4. Gravida kvinnor eller kvinnor som matar djur
  5. Patienten eller annan ansvarig kan inte ge den subkutana injektionen
  6. Patienten är ovillig att följas enligt de riktlinjer som anges
  7. Patienter med nedsatt njurfunktion (kreatinin högre än 1,5)
  8. Patienter med HIV-infektion
  9. Immunsupprimerade patienter

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Oktreotid
Patienter med lymfangioleiomyomatos och lymfatiska tumörer, ascites eller pleurautgjutning som är symtomatiska kommer att få subkutana injektioner av oktreotid med start i en dos på 100 mikrogram per dag. Doserna kommer att ökas gradvis till maximalt 800 mikrogram per dag, två månader efter inskrivningen, om det inte finns något svar på lägre doser.
Läkemedel: Oktreotid
Behandling med oktreotid startar med en dos på 50 mikrogram(ug) två gånger om dagen som ökas till 100 mikrogram två gånger om dagen efter två veckor och till 200 mikrogram två gånger om dagen två veckor senare. Efter två månader, om det inte finns något svar, ska dosen ökas till 400 ug två gånger om dagen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med en minskning av den totala tumörvolymen på minst 20 %.
Tidsram: Sex månader
Oktreotidbehandling kommer att anses vara framgångsrik om patienten som får behandling i sex månader visar en minskning av total tumörmassa/vätskeuppsamling eller återackumulering med minst 20 %.
Sex månader
Antal deltagare med en minskning av smärta/symtom mätt med en enkel numerisk symtomnödskala (NDS) för att bedöma svårighetsgraden av individuella symtom.
Tidsram: Sex månader

Oktreotidbehandling kommer att anses vara framgångsrik om den rapporterade smärt-/symtompoängen reduceras med minst 2 nivåer vid avslutad behandling.

En enkel visuell numerisk nödskala som sträcker sig från noll till 10 kommer att användas för att bedöma svårighetsgraden av individuella symtom. Bästa poängen är noll, vilket betyder frånvaro av symtom och det maximala är 10, vilket betyder att symtomen är mycket allvarliga.
Sex månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med leverfunktionsavvikelser
Tidsram: Sex månader

En eller flera avvikelser i följande leverfunktionstester:

  1. Alkaliskt fosfatas över 116 i.u.
  2. SGPT över 41 i.u.
  3. SGOT från 34 i.u.
  4. Totalt bilirubin över 1,0 mg/dl
Sex månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2000

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juni 2000

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 juni 2000

Första postat (Uppskatta)

12 juni 2000

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

30 april 2010

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2010

Senast verifierad

1 april 2010

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 000147
  • 00-H-0147 (Annan identifierare: NHLBI)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Oktreotid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera