Traitement par l'octréotide chez les patients atteints de lymphangioléiomyomatose

La lymphangioléiomyomatose (LAM), une maladie principalement des femmes en âge de procréer, est caractérisée par une maladie pulmonaire kystique et des tumeurs abdominales (par exemple, des angiomyolipomes). Au sein de la population de patients atteints de LAM se trouve un sous-ensemble de patients qui développent une ascite chyleuse, des épanchements pleuraux chyleux, une chylurie, un lymphœdème périphérique et/ou des lymphangioléiomyomes. On pense que les lymphangioléiomyomes résultent d'une prolifération de cellules musculaires lisses anormales dans le système lymphatique, qui semblent obstruer la sortie de liquide, entraînant une accumulation de liquide et une augmentation de la taille. Les lymphangioléiomyomes peuvent survenir n'importe où le long de la chaîne lymphatique axiale. Chez les patients atteints de LAM, ils surviennent le plus souvent dans le thorax, l'abdomen et le bassin et peuvent donner lieu à une myriade de symptômes (par exemple, paresthésies, palpitations, œdème périphérique). Chez certains patients, le traitement d'un grand nombre de ces symptômes, c'est-à-dire l'élévation des membres inférieurs, la paracentèse, la thoracentèse, les diurétiques et/ou la chirurgie, s'est avéré inefficace. Des études antérieures avec la somatostatine et l'octréotide dans d'autres contextes cliniques (p. Cette étude évaluera l'efficacité de l'octréotide chez les patients symptomatiques atteints de LAM, de lymphangioléiomyomes et/ou d'épanchements/ascites chyleux, de lymphœdème périphérique et de chylurie. La dose d'octréotide débute à 50 microgrammes (ug) par voie sous-cutanée 2 fois par jour. Après deux semaines, la dose sera augmentée à 200 ug par jour et deux semaines plus tard à 400 ug/jour. La dose maximale est de 400 ug deux fois par jour.