Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alfa-galaktosidaasi on Fabryn taudin korvaushoito

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fabryn tautia sairastavien potilaiden korvausentsyymikorvaushoidon turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus

Tämä tutkimus määrittää Replagal-lääkkeen turvallisuuden tai potilaiden, joilla on perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö, Fabryn tauti. Tässä taudissa alfa-galaktosidaasi A -niminen entsyymi, joka normaalisti hajottaa globotriaosyyliseramidiksi (Gb3) kutsuttua rasva-ainetta, puuttuu tai ei toimi kunnolla. Tästä johtuva Gb3:n kerääntyminen aiheuttaa ongelmia munuaisissa, sydämessä, hermoissa ja verisuonissa. Replagal on geneettisesti muunneltu alfa-galaktosidaasi A:n muoto. Aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että Fabryn tautia sairastavat potilaat, jotka eivät olleet edenneet loppuvaiheen munuaisten vajaatoimintaan, sietävät Replagal-korvaushoitoa hyvin. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan lääkkeen vaikutuksia potilailla, joilla on Fabryn tautiin liittyviä munuaisongelmia.

Fabryn tautia sairastavat potilaat, jotka saavat munuaisdialyysihoitoa tai joille on tehty munuaissiirto, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen.

Tämän 6–12 kuukautta kestävän tutkimuksen aikana osallistujat saavat 40 minuutin laskimonsisäisen (IV) Replagali-infuusion joka toinen viikko, ja heitä seurataan tarkasti infuusioiden aikana ja sen jälkeen. Ennen ensimmäistä infuusiota potilaalle arvioidaan sairaushistoria, fyysiset ja neurologiset tutkimukset, EKG (EKG), rutiininomaiset veri- ja virtsatutkimukset, munuaistesti sekä pituuden, painon ja elintoimintojen (verenpaine, pulssi, hengitys) mittaukset. nopeus, lämpötila). Lisäksi heillä on farmakokineettiset tutkimukset välittömästi ennen ensimmäistä Replagal-infuusiota ja sen jälkeen. Näitä tutkimuksia varten otetaan alle teelusikallisen verinäytteet Replagal-entsyymiaktiivisuuden tason mittaamiseksi. Näytteet kerätään seuraavina ajankohtina: välittömästi ennen infuusiota; 20 minuuttia infuusioon; infuusion lopussa; infuusion jälkeen 50, 60 ja 90 minuuttia sekä 2, 3, 4 ja 8 tuntia.

Turvallisuusarvioinnit tehdään kerran viikossa ensimmäisen kuukauden ajan ja sen jälkeen kerran kuukaudessa loppujakson ajan. Nämä arvioinnit sisältävät fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen mittaamisen, EKG:n, rutiininomaiset veri- ja virtsakokeet sekä munuaistestit.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia erilaisten munuaisten toiminnan vaikutuksia Replagal-entsyymikorvaushoidon turvallisuuteen ja farmakokinetiikkaan potilailla, joilla on Fabryn tauti. Potilaat, joilla on kliinisiä ja geneettisiä tai biokemiallisia todisteita Fabryn taudista, valitaan tähän kliiniseen tutkimukseen. Kuusikymmentä (60) potilasta otetaan mukaan tähän kliiniseen tutkimukseen. Ilmoittautuminen ositetaan FDA:n ohjeiden mukaisesti munuaisten perustoiminnan perusteella. Tämä on avoin kliininen tutkimus. Perustason arvioinnit suoritetaan noin 3 päivän aikana. Potilaat saavat Replagalia suonensisäisinä (IV) infuusioina annoksella 0,2 mg/kg/annos kahden viikon välein. Farmakokineettiset tutkimukset suoritetaan ensimmäisellä annoksella. Tässä tutkimuksessa potilaiden turvallisuusarvioinnit sisältävät elintärkeitä merkkejä, fyysisiä tutkimuksia, haittavaikutuksia (AE) koskevia arviointeja, elektrokardiogrammeja (EKG) ja useita laboratoriotestejä, mukaan lukien anti-Replagal-vasta-aineiden mittaaminen. Yhteenveto tutkimuksesta on liitteessä A.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

SISÄLTÖPERUSTEET – Potilaalla on Fabryn tauti:

Potilas on 18-vuotias tai vanhempi miespuolinen hemitsygootti, jolla on merkkejä Fabryn taudista, joka määritellään alfa-galaktosidaasi A -entsyymin puutteeksi. Alfa-galaktosidaasi A:n puutos määritellään plasman tai seerumin entsyymitasoksi alle 1,2 nmol/h/ml.

tai

Potilas on 18-vuotias tai vanhempi heterotsygoottinen kantajanaaras, jolla on todisteita Fabryn taudista, joka määritellään mutaatioksi alfa-galaktosidaasi A -geenissä.

Potilaalla on kliinisiä todisteita Fabryn taudista. Potilailla, joiden munuaisten toiminta on heikentynyt tai joilla on aiemmin ollut munuaisensiirto Fabryn taudin seurauksena, munuaissairauden on oltava Fabryn taudin mukainen. Muille potilaille kliininen näyttö määritellään vähintään yhdeksi (1) seuraavista:

neurologinen sairaus (neuropaattinen kipu)

sydänsairaus (kadiomyopatia)

aivoverenkiertohäiriö (aivanne aivohalvaus)

ihotauti (angiokeratomit)

maha-suolikanavan sairaus (imeytymishäiriö ja laihtuminen).

POISTAMISKRITEERIT:

Potilas ei ole oikeutettu meneillään olevaan TKT:n sponsoroimaan lumekontrolloituun kliiniseen tutkimukseen, johon kerääntyy potilaita. Meneillään olevan tutkimuksen TKT010 valintakriteerit ovat liitteessä D. Jos tämän tutkimuksen aikana aloitetaan toinen TKT:n rahoittama lumekontrolloitu kliininen tutkimus, kyseisen tutkimuksen valintakriteerit liitetään tähän tutkimukseen.

Potilaalla on jokin muu sairaus kuin Fabry, joka on potilaan munuaisten vajaatoiminnan syy (esimerkiksi diabetes tai verenpainetauti).

Potilas on saanut toisen tutkittavan terapeuttisen aineen Fabryn taudin hoitoon.

Potilaalle on tehty munuaisensiirto muun sairauden kuin Fabryn taudin aiheuttaman munuaisten vajaatoiminnan seurauksena.

Potilas ei pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa, esim. ei ole yhteistyöhaluinen protokollan aikataulun kanssa, kieltäytyy hyväksymästä kaikkia tutkimustoimenpiteitä, ei voi palata turvallisuusarviointiin tai hän ei muuten todennäköisesti saa tutkimusta loppuun tutkijan tai tutkijan määrittelemällä tavalla. lääketieteellinen monitori.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. marraskuuta 2002

Opintojen valmistuminen

Lauantai 1. marraskuuta 2003

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. marraskuuta 2002

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. marraskuuta 2002

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 11. marraskuuta 2002

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2003

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 030043
  • 03-N-0043

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa