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Alpha-Galactosidase Eine Ersatztherapie für Morbus Fabry

3. März 2008 aktualisiert von: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Eine Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik der Replagal-Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry

Diese Studie wird die Sicherheit des Medikaments Replagal oder die Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry, einer erblichen Stoffwechselstörung, bestimmen. Bei dieser Krankheit fehlt ein Enzym namens Alpha-Galactosidase A, das normalerweise eine Fettsubstanz namens Globotriaosylceramid (Gb3) abbaut, oder es funktioniert nicht richtig. Die daraus resultierende Ansammlung von Gb3 verursacht Probleme mit Nieren, Herz, Nerven und Blutgefäßen. Replagal ist eine gentechnisch hergestellte Form von Alpha-Galactosidase A. Frühere Studien haben gezeigt, dass Patienten mit Morbus Fabry, die noch kein Nierenversagen im Endstadium erreicht hatten, eine Replagal-Ersatztherapie gut vertragen. In dieser Studie werden die Wirkungen des Medikaments bei Patienten mit Nierenproblemen im Zusammenhang mit Morbus Fabry untersucht.

Patienten mit Morbus Fabry, die sich einer Nierendialyse unterziehen oder eine Nierentransplantation hatten, können für diese Studie in Frage kommen.

Während dieser 6- bis 12-monatigen Studie erhalten die Teilnehmer alle zwei Wochen eine 40-minütige intravenöse (IV) Infusion von Replagal, wobei während und nach den Infusionen engmaschig überwacht wird. Vor der ersten Infusion werden die Patienten mit Anamnese, körperlichen und neurologischen Untersuchungen, Elektrokardiogramm (EKG), routinemäßigen Blut- und Urintests, Nierentests und Messungen von Größe, Gewicht und Vitalfunktionen (Blutdruck, Puls, Atmung) untersucht Geschwindigkeit, Temperatur). Darüber hinaus werden unmittelbar vor und nach der ersten Replagal-Infusion pharmakokinetische Studien durchgeführt. Für diese Studien werden Blutproben von jeweils weniger als einem Teelöffel entnommen, um die Aktivität des Replagal-Enzyms zu messen. Die Proben werden zu folgenden Zeitpunkten entnommen: unmittelbar vor der Infusion; 20 Minuten in die Infusion; am Ende des Aufgusses; nach der Infusion bei 50, 60 und 90 Minuten und 2, 3, 4 und 8 Stunden.

Sicherheitsbewertungen werden im ersten Monat einmal pro Woche und dann für den Rest des Studienzeitraums einmal im Monat durchgeführt. Diese Bewertungen umfassen eine körperliche Untersuchung, die Messung der Vitalfunktionen, ein Elektrokardiogramm, routinemäßige Blut- und Urintests sowie Nierentests.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Ziele dieser klinischen Studie sind die Untersuchung der Auswirkungen einer Reihe von Nierenfunktionen auf die Sicherheit und Pharmakokinetik der Replagal-Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry. Patienten mit klinischem und genetischem oder biochemischem Nachweis von Morbus Fabry werden für diese klinische Studie ausgewählt. Sechzig (60) Patienten werden in diese klinische Studie aufgenommen. Die Aufnahme erfolgt stratifiziert auf Grundlage der Nierenfunktion zu Studienbeginn gemäß den FDA-Richtlinien. Dies ist eine offene klinische Studie. Baseline-Bewertungen werden über einen Zeitraum von etwa 3 Tagen durchgeführt. Die Patienten erhalten alle 2 Wochen intravenöse (IV) Infusionen von Replagal in einer Dosis von 0,2 mg/kg/Dosis. Pharmakokinetische Studien werden mit der ersten verabreichten Dosis durchgeführt. Die Sicherheitsbewertungen für Patienten in dieser Studie umfassen Vitalfunktionen, körperliche Untersuchungen, Bewertungen unerwünschter Ereignisse (AE), Elektrokardiogramme (EKG) und eine Reihe von Labortests, einschließlich der Messung von Anti-Replagal-Antikörpern. Eine Übersicht über die Studie findet sich in Anhang A.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN – Patient hat Morbus Fabry:

Der Patient ist eine männliche Hemizygote im Alter von 18 Jahren oder älter mit Anzeichen von Morbus Fabry, definiert als Alpha-Galactosidase-A-Enzymmangel. Alpha-Galactosidase-A-Mangel ist definiert als ein Plasma- oder Serumenzymspiegel von weniger als 1,2 nmol/h/ml.

oder

Der Patient ist eine heterozygote Trägerin im Alter von 18 Jahren oder älter mit Anzeichen von Morbus Fabry, definiert als eine Mutation im Alpha-Galactosidase-A-Gen.

Der Patient hat klinische Anzeichen von Morbus Fabry. Bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion oder Nierentransplantation in der Vorgeschichte als Folge von Morbus Fabry muss die Nierenerkrankung mit Morbus Fabry vereinbar sein. Bei anderen Patienten ist der klinische Nachweis definiert als mindestens einer (1) der folgenden Punkte:

neurologische Erkrankung (neuropathischer Schmerz)

Herzerkrankungen (Cadiomyopathie)

zerebrovaskuläre Erkrankung (Schlaganfall in der Vorgeschichte)

dermatologische Erkrankung (Angiokeratome)

Magen-Darm-Erkrankungen (Malabsorption und Gewichtsverlust).

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Der Patient ist nicht für eine laufende TKT-gesponserte placebokontrollierte klinische Studie geeignet, die Patienten anzieht. Die Auswahlkriterien für die laufende Studie TKT010 sind in Anhang D aufgeführt. Wenn während dieser Studie eine andere TKT-gesponserte placebokontrollierte klinische Studie begonnen wird, werden die Auswahlkriterien für diese Studie dieser Studie beigefügt.

Der Patient hat eine andere Krankheit als Fabry, die die Ursache für die Nierenfunktionsstörung des Patienten ist (z. B. Diabetes oder Bluthochdruck).

Der Patient hat ein anderes Prüfpräparat für Morbus Fabry erhalten.

Der Patient hat eine Nierentransplantation aufgrund einer Nierenfunktionsstörung erhalten, die durch eine andere Krankheit als Morbus Fabry verursacht wurde.

Der Patient ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten, z. B. ist er nicht kooperativ mit dem Protokollplan, weigert sich, allen Studienverfahren zuzustimmen, ist nicht in der Lage, zu Sicherheitsbewertungen zurückzukehren, oder es ist aus anderen Gründen unwahrscheinlich, dass er die Studie abschließt, wie vom Prüfarzt oder dem festgelegt medizinischer Monitor.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2002

Studienabschluss

1. November 2003

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2002

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2002

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. November 2002

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. März 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2008

Zuletzt verifiziert

1. November 2003

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 030043
  • 03-N-0043

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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