Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Alpha-Galactosidase En erstatningsterapi for Fabrys sykdom

3. mars 2008 oppdatert av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

En sikkerhets- og farmakokinetisk studie av replagal enzymerstatningsterapi hos pasienter med Fabrys sykdom

Denne studien vil bestemme sikkerheten til stoffet Replagal eller behandling av pasienter med Fabrys sykdom, en arvelig metabolsk lidelse. Ved denne sykdommen mangler et enzym kalt alfa-galaktosidase A, som normalt bryter ned et fettstoff kalt globotriaosylceramid (Gb3), eller fungerer ikke som det skal. Den resulterende akkumuleringen av Gb3 forårsaker problemer med nyrer, hjerte, nerver og blodårer. Replagal er en genmanipulert form for alfa-galaktosidase A. Tidligere studier har vist at pasienter med Fabrys sykdom som ikke hadde utviklet seg til sluttstadiet av nyresvikt, tolererte Replagal erstatningsterapi godt. Denne studien vil undersøke effekten av stoffet hos pasienter med nyreproblemer forbundet med Fabrys sykdom.

Pasienter med Fabrys sykdom som er i nyredialyse, eller som har gjennomgått en nyretransplantasjon, kan være kvalifisert for denne studien.

I løpet av denne 6 til 12-måneders studien vil deltakerne motta en 40-minutters intravenøs (IV) infusjon av Replagal annenhver uke, med nøye overvåking under og etter infusjonene. Før den første infusjonen vil pasientene bli evaluert med sykehistorie, fysiske og nevrologiske undersøkelser, elektrokardiogram (EKG), rutinemessige blod- og urintester, nyretest og målinger av høyde, vekt og vitale tegn (blodtrykk, puls, pust). hastighet, temperatur). I tillegg vil de ha farmakokinetiske studier rett før og etter den første infusjonen av Replagal. For disse studiene vil blodprøver på mindre enn en teskje hver bli tatt for å måle nivået av Replagal enzymaktivitet. Prøvene vil bli samlet på følgende tidspunkter: rett før infusjonen; 20 minutter inn i infusjonen; på slutten av infusjonen; etter infusjonen etter 50, 60 og 90 minutter og 2, 3, 4 og 8 timer.

Sikkerhetsevalueringer vil bli gjort en gang i uken den første måneden og deretter en gang i måneden for resten av studieperioden. Disse evalueringene inkluderer en fysisk undersøkelse, måling av vitale tegn, elektrokardiogram, rutinemessige blod- og urintester og nyretesting.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med denne kliniske studien er å studere effekten av en rekke nyrefunksjoner på sikkerheten og farmakokinetikken til Replagal enzymerstatningsterapi hos pasienter med Fabrys sykdom. Pasienter med kliniske og genetiske eller biokjemiske bevis på Fabrys sykdom vil bli valgt ut til denne kliniske studien. Seksti (60) pasienter vil bli registrert i denne kliniske studien. Påmelding vil bli stratifisert basert på baseline nyrefunksjon i henhold til FDAs retningslinjer. Dette er en åpen klinisk studie. Baseline-evalueringer vil bli utført over en periode på omtrent 3 dager. Pasienter vil få intravenøse (IV) infusjoner av Replagal i en dose på 0,2 mg/kg/dose hver 2. uke. Farmakokinetiske studier vil bli utført med den første administrerte dosen. Sikkerhetsevalueringene for pasienter i denne studien vil inkludere vitale tegn, fysiske undersøkelser, vurderinger av uønskede hendelser (AE), elektrokardiogrammer (EKG) og en rekke laboratorietester inkludert måling av anti-Replagale antistoffer. En oversikt over studien finnes i vedlegg A.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER - Pasienten har Fabrys sykdom:

Pasienten er en mannlig hemizygot, 18 år eller eldre, med tegn på Fabrys sykdom, definert som alfa-galaktosidase A-enzymmangel. Alfa-galaktosidase A-mangel er definert som et plasma- eller serumenzymnivå mindre enn 1,2 nmol/time/ml.

eller

Pasienten er en heterozygot bærerkvinne, 18 år eller eldre, med tegn på Fabrys sykdom definert som en mutasjon i alfa-galaktosidase A-genet.

Pasienten har klinisk bevis på Fabrys sykdom. For pasienter med nedsatt nyrefunksjon eller en historie med nyretransplantasjon som følge av Fabrys sykdom, må nyresykdommen samsvare med Fabrys sykdom. For andre pasienter er klinisk bevis definert som minst én (1) av følgende:

nevrologisk sykdom (nevropatisk smerte)

hjertesykdom (kadiomyopati)

cerebrovaskulær sykdom (historie med hjerneslag)

dermatologisk sykdom (angiokeratomer)

gastrointestinal sykdom (malabsorpsjon og vekttap).

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Pasienten er ikke kvalifisert for en pågående TKT-sponset placebokontrollert klinisk studie som påløper pasienter. Utvelgelseskriteriene for pågående studie TKT010 vises i vedlegg D. Hvis en annen TKT-sponset placebokontrollert klinisk studie igangsettes i løpet av denne studien, vil utvelgelseskriteriene for den studien bli vedlagt denne studien.

Pasienten har en annen sykdom enn Fabry som er årsaken til pasientens nyresvikt (for eksempel diabetes eller hypertensjon).

Pasienten har mottatt et annet terapeutisk middel mot Fabrys sykdom.

Pasienten har fått en nyretransplantasjon som følge av nedsatt nyrefunksjon forårsaket av en annen sykdom enn Fabrys sykdom.

Pasienten er ikke i stand til å overholde protokollen, f.eks. er ikke samarbeidsvillig med protokollplanen, nekter å godta alle studieprosedyrene, er ikke i stand til å returnere for sikkerhetsevalueringer, eller er på annen måte usannsynlig å fullføre studien som bestemt av etterforskeren eller medisinsk monitor.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2002

Studiet fullført

1. november 2003

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2002

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2002

Først lagt ut (Anslag)

11. november 2002

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. mars 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2008

Sist bekreftet

1. november 2003

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 030043
  • 03-N-0043

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere