Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Alfa-galactosidase Een vervangingstherapie voor de ziekte van Fabry

3 maart 2008 bijgewerkt door: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Een veiligheids- en farmacokinetische studie van replagal-enzymvervangingstherapie bij patiënten met de ziekte van Fabry

Deze studie zal de veiligheid bepalen van het medicijn Replagal of de behandeling van patiënten met de ziekte van Fabry, een erfelijke stofwisselingsziekte. Bij deze ziekte ontbreekt het enzym alfa-galactosidase A, dat normaal gesproken een vetachtige stof genaamd globotriaosylceramide (Gb3) afbreekt, of werkt niet goed. De resulterende ophoping van Gb3 veroorzaakt problemen met de nieren, het hart, de zenuwen en de bloedvaten. Replagal is een genetisch gemanipuleerde vorm van alfa-galactosidase A. Eerdere studies hebben aangetoond dat patiënten met de ziekte van Fabry die niet waren gevorderd tot eindstadium nierfalen, de vervangende therapie met Replagal goed verdroegen. Deze studie zal de effecten van het medicijn onderzoeken bij patiënten met nierproblemen die verband houden met de ziekte van Fabry.

Patiënten met de ziekte van Fabry die nierdialyse ondergaan of een niertransplantatie hebben ondergaan, kunnen in aanmerking komen voor dit onderzoek.

Tijdens dit onderzoek van 6 tot 12 maanden krijgen de deelnemers om de week een 40 minuten durende intraveneuze (IV) infusie van Replagal, met nauwlettende controle tijdens en na de infusies. Vóór de eerste infusie zullen patiënten worden geëvalueerd met een medische geschiedenis, fysieke en neurologische onderzoeken, elektrocardiogram (ECG), routinematige bloed- en urinetests, niertesten en metingen van lengte, gewicht en vitale functies (bloeddruk, pols, ademhaling). snelheid, temperatuur). Bovendien zullen ze vlak voor en na de eerste infusie met Replagal farmacokinetische studies ondergaan. Voor deze onderzoeken zullen bloedmonsters van minder dan een theelepel elk worden afgenomen om het niveau van Replagal-enzymactiviteit te meten. De monsters worden op de volgende tijdstippen verzameld: vlak voor de infusie; 20 minuten in de infusie; aan het einde van de infusie; na de infusie na 50, 60 en 90 minuten en 2, 3, 4 en 8 uur.

Veiligheidsevaluaties zullen de eerste maand één keer per week worden uitgevoerd en daarna één keer per maand gedurende de rest van de studieperiode. Deze evaluaties omvatten een lichamelijk onderzoek, meting van vitale functies, elektrocardiogram, routinematige bloed- en urinetests en niertesten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De doelstellingen van deze klinische studie zijn het bestuderen van de effecten van verschillende nierfuncties op de veiligheid en farmacokinetiek van Replagal-enzymsubstitutietherapie bij patiënten met de ziekte van Fabry. Patiënten met klinisch en genetisch of biochemisch bewijs van de ziekte van Fabry zullen worden geselecteerd voor deze klinische studie. Zestig (60) patiënten zullen deelnemen aan deze klinische studie. Inschrijving zal worden gestratificeerd op basis van baseline nierfunctie volgens de FDA-richtlijnen. Dit is een open-label klinisch onderzoek. Baseline-evaluaties zullen worden uitgevoerd gedurende een periode van ongeveer 3 dagen. Patiënten krijgen elke 2 weken intraveneuze (IV) infusies van Replagal in een dosis van 0,2 mg/kg/dosis. Farmacokinetische studies zullen worden uitgevoerd met de eerste toegediende dosis. De veiligheidsevaluaties voor patiënten in deze studie omvatten vitale functies, lichamelijk onderzoek, beoordelingen van ongewenste voorvallen (AE), elektrocardiogrammen (ECG) en een reeks laboratoriumtests, waaronder meting van anti-Replagal-antilichamen. Een overzicht van het onderzoek is te vinden in bijlage A.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

3

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

INSLUITINGSCRITERIA - Patiënt heeft de ziekte van Fabry:

Patiënt is een mannelijke hemizygoot, 18 jaar of ouder, met aanwijzingen voor de ziekte van Fabry, gedefinieerd als alfa-galactosidase A-enzymdeficiëntie. Alfa-galactosidase Een deficiëntie wordt gedefinieerd als een plasma- of serumenzymniveau van minder dan 1,2 nmol/uur/ml.

of

Patiënt is een heterozygote vrouwelijke drager, 18 jaar of ouder, met aanwijzingen voor de ziekte van Fabry, gedefinieerd als een mutatie in het alfa-galactosidase A-gen.

Patiënt heeft klinisch bewijs van de ziekte van Fabry. Voor patiënten met een verminderde nierfunctie of een voorgeschiedenis van niertransplantatie als gevolg van de ziekte van Fabry, moet de nierziekte passen bij de ziekte van Fabry. Voor andere patiënten wordt klinisch bewijs gedefinieerd als ten minste één (1) van de volgende:

neurologische aandoening (neuropathische pijn)

hartziekte (cadiomyopathie)

cerebrovasculaire ziekte (geschiedenis van een beroerte)

dermatologische ziekte (angiokeratomen)

gastro-intestinale ziekte (malabsorptie en gewichtsverlies).

UITSLUITINGSCRITERIA:

Patiënt komt niet in aanmerking voor een lopend, door TKT gesponsord, placebogecontroleerd klinisch onderzoek dat patiënten aan het verzamelen is. De selectiecriteria voor lopend onderzoek TKT010 staan ​​in bijlage D. Als er tijdens dit onderzoek een ander door TKT gesponsord, placebogecontroleerd klinisch onderzoek wordt gestart, zullen de selectiecriteria voor dat onderzoek aan dit onderzoek worden toegevoegd.

Patiënt heeft een andere ziekte dan Fabry die de oorzaak is van de nierdisfunctie van de patiënt (bijvoorbeeld diabetes of hypertensie).

Patiënt heeft een ander therapeutisch middel voor onderzoek gekregen voor de ziekte van Fabry.

Patiënt heeft een niertransplantatie ondergaan als gevolg van nierdisfunctie veroorzaakt door een andere ziekte dan de ziekte van Fabry.

Patiënt kan het protocol niet naleven, bv. werkt niet mee aan het protocolschema, weigert akkoord te gaan met alle onderzoeksprocedures, kan niet terugkomen voor veiligheidsevaluaties of zal het onderzoek anderszins waarschijnlijk niet voltooien zoals bepaald door de onderzoeker of de medische monitor.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2002

Studie voltooiing

1 november 2003

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2002

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2002

Eerst geplaatst (Schatting)

11 november 2002

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 maart 2008

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 maart 2008

Laatst geverifieerd

1 november 2003

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 030043
  • 03-N-0043

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren