Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alfa-galaktosidáza A substituční terapie Fabryho choroby

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Bezpečnostní a farmakokinetická studie substituční terapie enzymu Replagal u pacientů s Fabryho chorobou

Tato studie určí bezpečnost léku Replagal nebo léčby pacientů s Fabryho chorobou, dědičnou metabolickou poruchou. U tohoto onemocnění chybí nebo nefunguje správně enzym zvaný alfa-galaktosidáza A, který normálně štěpí tukovou látku zvanou globotriaosylceramid (Gb3). Výsledná akumulace Gb3 způsobuje problémy s ledvinami, srdcem, nervy a krevními cévami. Replagal je geneticky upravená forma alfa-galaktosidázy A. Předchozí studie ukázaly, že pacienti s Fabryho chorobou, kteří neprogredovali do konečného stadia selhání ledvin, dobře snášeli substituční léčbu Replagalem. Tato studie bude zkoumat účinky léku u pacientů s ledvinovými problémy spojenými s Fabryho chorobou.

Pacienti s Fabryho chorobou, kteří jsou na dialýze ledvin nebo jim byla transplantována ledvina, mohou být způsobilí pro tuto studii.

Během této 6 až 12měsíční studie budou účastníci dostávat 40minutovou intravenózní (IV) infuzi přípravku Replagal každý druhý týden s pečlivým sledováním během infuzí a po nich. Před první infuzí budou pacienti vyšetřeni anamnézou, fyzikálním a neurologickým vyšetřením, elektrokardiogramem (EKG), rutinními testy krve a moči, ledvinovým testem a měřením výšky, hmotnosti a vitálních funkcí (krevní tlak, puls, dýchání). rychlost, teplota). Kromě toho provedou farmakokinetické studie bezprostředně před a po první infuzi přípravku Replagal. Pro tyto studie budou odebrány vzorky krve menší než jedna čajová lžička pro měření úrovně aktivity enzymu Replagal. Vzorky budou odebírány v následujících časových bodech: bezprostředně před infuzí; 20 minut do infuze; na konci infuze; po infuzi v 50, 60 a 90 minutách a 2, 3, 4 a 8 hodinách.

Hodnocení bezpečnosti se bude provádět jednou týdně po dobu prvního měsíce a poté jednou měsíčně po zbytek období studie. Tato hodnocení zahrnují fyzikální vyšetření, měření vitálních funkcí, elektrokardiogram, rutinní testy krve a moči a testování ledvin.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této klinické studie je studovat účinky řady renálních funkcí na bezpečnost a farmakokinetiku enzymatické substituční terapie Replagal u pacientů s Fabryho chorobou. Do této klinické studie budou vybráni pacienti s klinickými a genetickými nebo biochemickými známkami Fabryho choroby. Do této klinické studie bude zařazeno šedesát (60) pacientů. Zařazení bude stratifikováno na základě výchozí renální funkce podle pokynů FDA. Toto je otevřená klinická studie. Základní hodnocení budou prováděna po dobu přibližně 3 dnů. Pacienti budou dostávat intravenózní (IV) infuze přípravku Replagal v dávce 0,2 mg/kg/dávku každé 2 týdny. Farmakokinetické studie budou provedeny s první podanou dávkou. Hodnocení bezpečnosti pacientů v této studii bude zahrnovat vitální funkce, fyzikální vyšetření, hodnocení nežádoucích příhod (AE), elektrokardiogramy (EKG) a řadu laboratorních testů včetně měření anti-Replagal protilátek. Přehled studie je uveden v příloze A.

Typ studie

Intervenční

Zápis

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA ZAHRNUTÍ – Pacient má Fabryho chorobu:

Pacient je mužský hemizygot ve věku 18 let nebo starší s prokázanou Fabryho chorobou, definovanou jako deficit enzymu alfa-galaktosidázy A. Deficit alfa-galaktosidázy A je definován jako hladina enzymu v plazmě nebo séru nižší než 1,2 nmol/hod/ml.

nebo

Pacientka je heterozygotní přenašečka ve věku 18 nebo více let s prokázanou Fabryho chorobou definovanou jako mutace v genu alfa-galaktosidázy A.

Pacient má klinické známky Fabryho choroby. U pacientů se zhoršenou funkcí ledvin nebo s transplantací ledvin v anamnéze v důsledku Fabryho choroby musí být onemocnění ledvin v souladu s Fabryho chorobou. U ostatních pacientů je klinický důkaz definován jako alespoň jeden (1) z následujících:

neurologické onemocnění (neuropatická bolest)

srdeční onemocnění (kadiomyopatie)

cerebrovaskulární onemocnění (mrtvice v anamnéze)

dermatologické onemocnění (angiokeratomy)

gastrointestinální onemocnění (malabsorpce a ztráta hmotnosti).

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Pacient není způsobilý pro probíhající placebem kontrolovanou klinickou studii sponzorovanou TKT, která přibývá pacientů. Výběrová kritéria pro probíhající studii TKT010 jsou uvedena v příloze D. Pokud bude během této studie zahájena další placebem kontrolovaná klinická studie sponzorovaná TKT, budou k této studii připojena výběrová kritéria pro tuto studii.

Pacient má jiné onemocnění než Fabryho, které je příčinou pacientovy renální dysfunkce (například diabetes nebo hypertenze).

Pacient dostal další zkoumanou terapeutickou látku pro Fabryho chorobu.

Pacientovi byla transplantována ledvina v důsledku renální dysfunkce způsobené jiným onemocněním než Fabryho nemoc.

Pacient není schopen dodržet protokol, např. nespolupracuje s harmonogramem protokolu, odmítá souhlasit se všemi postupy studie, nemůže se vrátit na hodnocení bezpečnosti nebo je jinak nepravděpodobné, že by studii dokončil, jak určil zkoušející nebo lékařský monitor.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2002

Dokončení studie

1. listopadu 2003

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2002

První zveřejněno (Odhad)

11. listopadu 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2003

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 030043
  • 03-N-0043

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DRX005B

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit