Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pirfenidoni lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on tyypin I neurofibromatoosi ja progressiiviset pleksimuotoiset neurofibroomat

torstai 19. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Brigitte Widemann, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Pirfenidonin vaiheen II koe lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja progressiiviset pleksimuotoiset neurofibroomat

Tausta:

Tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) on autosomaalinen hallitseva, etenevä geneettinen sairaus, jolle on ominaista erilaiset kliiniset ilmenemismuodot. NF1-potilailla on lisääntynyt riski saada keskus- ja ääreishermoston kasvaimia, mukaan lukien pleksiformiset neurofibroomit, jotka ovat hyvänlaatuisia hermovaippakasvaimia, jotka voivat aiheuttaa vakavaa sairastuvuutta ja mahdollista kuolleisuutta. Näiden kasvainten histopatologia viittaa siihen, että fibroblastien muodostumiseen liittyvät tapahtumat voivat muodostaa molekyylin haavoittuvuuden kohdan. Geeniprofiilianalyysi osoittaa fibroblastien kasvutekijän, epidermaalisen kasvutekijän ja verihiutaleperäisen kasvutekijän yli-ilmentymisen pleksiformisissa neurofibroomeissa potilailla, joilla on NF1. Pirfenidoni on uusi antifibroottinen aine, joka estää näitä ja muita kasvutekijöitä. Kliininen kokemus aikuisilla on osoittanut, että pirfenidoni on tehokas erilaisissa fibroositiloissa, ja pirfenidonia tutkitaan parhaillaan vaiheen II tutkimuksessa aikuisilla, joilla on eteneviä pleksiformisia neurofibroomeja. Vaiheen I koe pirfenidonista lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on NF1-tauti ja pleksiformiset neurofibroomat, saatiin päätökseen, ja siinä on vahvistettu vaiheen II annos (annos, joka johtaa keskimääräiseen lääkealtistukseen [AUC] enintään 1 standardipoikkeama keskimääräistä lääkealtistusta pienemmäksi). AUC] aikuisilla, jotka saivat pirfenidonia sellaisella annoksella, joka osoittaa aktiivisuutta fibroositiloissa). Pirfenidonia on siedetty hyvin.

Tavoitteet:

Sen määrittämiseksi, pidentääkö pirfenidoni aikaa taudin etenemiseen tilavuusmittausten perusteella lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on NF1 ja kasvavia pleksiformisia neurofibroomeja.

Objektiivisen vastenopeuden määrittäminen pirfenidonille NF1:een liittyvissä pleksiformisissa neurofibroomeissa.

Pirfenidonin toksisuuden kuvaaminen ja määritteleminen.

Kelpoisuus:

Henkilöt (yli 3-vuotiaat tai alle 21-vuotiaat), joilla on kliininen NF1-diagnoosi ja joilla on leikkauskelvottomia, mitattavia ja progressiivisia pleksiformisia neurofibroomeja, jotka voivat aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta.

Design:

Vaiheen II annosta käytetään yksivaiheisessa, yhden haaran vaiheen II tutkimuksessa. Pleksiformisten neurofibroomien kasvun luonnollista historiaa ei tunneta. Tästä syystä aikaa taudin etenemiseen kansallisen syöpäinstituutin (NCI) lasten onkologian haaran lumelääkeryhmässä (POB) lumekontrolloidussa kaksoissokkoutetussa farnesyylitransferaasi-inhibiittorilla R115777 lapsille ja nuorille suunnatussa vaiheen II tutkimuksessa. aikuisilla, joilla on NF1 ja etenevät pleksiformiset neurofibroomat.

Rahoituslähde – Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta:

Tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) on autosomaalinen hallitseva, etenevä geneettinen sairaus, jolle on ominaista erilaiset kliiniset ilmenemismuodot. NF1-potilailla on lisääntynyt riski saada keskus- ja ääreishermoston kasvaimia, mukaan lukien pleksiformiset neurofibroomit, jotka ovat hyvänlaatuisia hermovaippakasvaimia, jotka voivat aiheuttaa vakavaa sairastuvuutta ja mahdollista kuolleisuutta. Näiden kasvainten histopatologia viittaa siihen, että fibroblastien muodostumiseen liittyvät tapahtumat voivat muodostaa molekyylin haavoittuvuuden kohdan. Geeniprofiilianalyysi osoittaa fibroblastien kasvutekijän, epidermaalisen kasvutekijän ja verihiutaleperäisen kasvutekijän yli-ilmentymisen pleksiformisissa neurofibroomeissa potilailla, joilla on NF1. Pirfenidoni on uusi antifibroottinen aine, joka estää näitä ja muita kasvutekijöitä. Kliininen kokemus aikuisilla on osoittanut, että pirfenidoni on tehokas erilaisissa fibroositiloissa, ja pirfenidonia tutkitaan parhaillaan vaiheen II tutkimuksessa aikuisilla, joilla on eteneviä pleksiformisia neurofibroomeja. Vaiheen I koe pirfenidonista lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on NF1-tauti ja pleksiformiset neurofibroomat, saatiin päätökseen, ja siinä on vahvistettu vaiheen II annos (annos, joka johtaa keskimääräiseen lääkealtistukseen [AUC] enintään 1 standardipoikkeama keskimääräistä lääkealtistusta pienemmäksi). AUC] aikuisilla, jotka saivat pirfenidonia sellaisella annoksella, joka osoittaa aktiivisuutta fibroositiloissa). Pirfenidonia on siedetty hyvin.

Tavoitteet:

Sen määrittämiseksi, pidentääkö pirfenidoni aikaa taudin etenemiseen tilavuusmittausten perusteella lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on NF1 ja kasvavia pleksiformisia neurofibroomeja.

Objektiivisen vastenopeuden määrittäminen pirfenidonille NF1:een liittyvissä pleksiformisissa neurofibroomeissa.

Pirfenidonin toksisuuden kuvaaminen ja määritteleminen.

Kelpoisuus:

Henkilöt (yli 3-vuotiaat tai alle 21-vuotiaat), joilla on kliininen NF1-diagnoosi ja joilla on leikkauskelvottomia, mitattavia ja progressiivisia pleksiformisia neurofibroomeja, jotka voivat aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta.

Design:

Vaiheen II annosta käytetään yksivaiheisessa, yhden haaran vaiheen II tutkimuksessa. Pleksiformisten neurofibroomien kasvun luonnollista historiaa ei tunneta. Tästä syystä aikaa taudin etenemiseen kansallisen syöpäinstituutin (NCI) lasten onkologian haaran lumelääkeryhmässä (POB) lumekontrolloidussa kaksoissokkoutetussa farnesyylitransferaasi-inhibiittorilla R115777 lapsille ja nuorille suunnatussa vaiheen II tutkimuksessa. aikuisia, joilla on NF1 ja eteneviä pleksiformisia neurofibroomeja, käytetään historiallisena kontrollina sen määrittämiseksi, pidentääkö pirfenidoni aikaa taudin etenemiseen. Kelpoisuuskriteerit ja kasvaimen mittausmenetelmät ovat samat molemmissa kokeissa.

Pirfenidonia annetaan suun kautta kapseleina annoksena 500 mg/m^2 kolme kertaa päivässä (q8h) 28 päivän sykleissä ilman lepojaksoa syklien välillä perustuen pediatrisen vaiheen I tutkimuksemme tuloksiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Childrens National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Childrens Memorial Hospital, Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Oncology Center
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Childrens Hospital, Dana-Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic, Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97201-3098
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Childrens Hospital, Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Childrens Hospital, Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 kuukautta - 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

    1. Ikä: suurempi tai yhtä suuri kuin 3 vuotta ja alle tai yhtä suuri kuin 21 vuoden ikä. Vaadittu kehon pinta-ala (BSA): suurempi tai yhtä suuri kuin 0,31 m^2.
    2. Diagnoosi: Potilaat, joilla on NF1 ja eteneviä pleksiformisia neurofibroomeja, jotka voivat aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta, kuten (mutta ei rajoittuen) pään ja kaulan leesioihin, jotka voivat vaarantaa hengitystiet tai suuret verisuonet, olkavarren tai lannelangan plexusvauriot, jotka voivat aiheuttaa hermokompressiota ja toiminnan menetys, leesiot, jotka voivat aiheuttaa suuria epämuodostumia (esim. silmäkuoppavaurioita) tai merkittäviä kosmeettisia ongelmia, raajojen leesiot, jotka aiheuttavat raajan liikakasvua tai toiminnan menetystä, ja kivuliaita vaurioita. Kasvaimen histologinen vahvistus ei ole tarpeen johdonmukaisten kliinisten ja radiografisten löydösten yhteydessä, mutta sitä tulee harkita, jos pleksiformisen neurofibrooman pahanlaatuista rappeutumista epäillään kliinisesti. Pleksiformisten neurofibroomien lisäksi kaikilla tutkimushenkilöillä on oltava vähintään yksi muu alla lueteltu NF1:n diagnostinen kriteeri (National Institutes of Health (NIH) konsensuskonferenssi):
    1. Kuusi tai useampi cafe-au-lait-kohtaa (suurempi tai yhtä suuri kuin 0,5 cm prepubertaalisilla henkilöillä tai suurempi tai yhtä suuri kuin 1,5 cm postpubertaalisilla koehenkilöillä)
    2. Pisamia kainalossa tai nivusissa
    3. Optinen gliooma
    4. Kaksi tai useampi Lisch-kyhmyt
    5. Erityinen luuvaurio (sfenoidiluun dysplasia tai dysplasia tai pitkän luun aivokuoren oheneminen)
    6. Ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on NF1

Tässä tutkimuksessa pleksiforminen neurofibrooma määritellään neurofibrooma, joka on kasvanut pitkin hermoa ja voi sisältää useita sidekudoksia ja oksia. Selkärangan pleksiformisessa neurofibroomassa on kaksi tai useampia tasoja, jotka ovat yhteydessä tasojen välillä tai ulottuvat sivusuunnassa hermoa pitkin.

3. Mitattavissa oleva sairaus: Potilailla on oltava mitattavissa oleva plexiforminen neurofibrooma(t). Tässä tutkimuksessa mitattavissa oleva vaurio määritellään vähintään 3 cm:n leesioksi mitattuna yhdessä ulottuvuudessa. On oltava näyttöä toistuvasta tai etenevästä taudista, mikä on dokumentoitu koon kasvuna tai uusien pleksiformisten neurofibroomien esiintymisenä magneettikuvauksessa. Edistyminen opiskeluhetkellä määritellään seuraavasti:

A. Pleksimuotoisen neurofibrooman mitattavissa oleva kasvu (suurempi tai yhtä suuri kuin 20 % tilavuuden lisäys tai suurempi tai yhtä suuri kuin 13 % lisäys kahden pisimmän kohtisuoran halkaisijan tulossa, tai suurempi tai yhtä suuri kuin 6 pisimmän halkaisijan prosentuaalinen kasvu) kahdessa viimeisessä peräkkäisessä skannauksessa (magneettiresonanssikuvaus (MRI) tai tietokonetomografia (CT)) tai noin vuoden aikana ennen tämän tutkimuksen arviointia.

B. Potilaat, joille on leikattu progressiivinen pleksiforminen neurofibrooma, voivat osallistua tutkimukseen leikkauksen jälkeen edellyttäen, että pleksiforminen neurofibrooma leikattiin epätäydellisesti ja se on mitattavissa.

4. Aikaisempi hoito: NFI-potilaat ovat kelvollisia leikkauskelvottoman pleksiformisen neurofibrooman uusiutumisen tai etenemisen aikana. Potilaat ovat kelvollisia vain, jos täydellinen kasvaimen resektio ei ole mahdollista tai jos potilas, jolla on leikkausvaihtoehto, kieltäytyy leikkauksesta.

Koska NF1:tä ja progressiivisia pleksiformisia neurofibroomeja sairastaville potilaille ei ole olemassa tavanomaista tehokasta kemoterapiaa, potilaita voidaan hoitaa tässä tutkimuksessa ilman, että he ovat saaneet aikaisempaa lääketieteellistä hoitoa.

Potilaiden, jotka ovat saaneet aiemmin lääketieteellistä hoitoa pleksiformiseen neurofibroomaan, on oltava toipuneet kaiken aikaisemman hoidon toksisista vaikutuksista ennen tähän tutkimukseen osallistumista. Myrkyllisyyden arvioinnissa käytetään Cancer Therapy Evaluation Program Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE-3) versiota 3.0. Kopio CTCAE-versiosta 3.0 voidaan ladata CTEP-kotisivulta (http://ctep.cancer.gov). Talteenotto määritellään myrkyllisyysasteeksi, joka on alle 2, ellei sisällyttämis- ja poissulkemiskriteereissä toisin mainita.

Potilaiden on täytynyt saada viimeinen sädehoitoannos vähintään kuusi viikkoa ennen tutkimukseen tuloa ja viimeinen kemoterapia-annos vähintään neljä viikkoa ennen tutkimukseen tuloa. Potilaiden, jotka saivat G-CSF:ää edellisen kemoterapiajakson jälkeen, on oltava poissa G-CSF:stä vähintään viikon ajan ennen tähän tutkimukseen osallistumista.

5. Suorituskykytila: Suorituskykytila: Potilaiden elinajanodote on oltava vähintään 12 kuukautta. Yli 10-vuotiaiden potilaiden Karnofsky-suorituskykytason on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 50, ja alle 10-vuotiaiden lasten Lansky-suorituskykytason on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 50. Potilaiden, jotka ovat pyörätuoliin sidottu halvauksen vuoksi, tulee harkita liikkumista, kun he ovat pyörätuolissaan.

6. Hematologinen toiminta: Potilaiden absoluuttisen granulosyyttimäärän on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 1500/ul, hemoglobiinin vähintään 9,0 gm/dl ja verihiutaleiden määrän vähintään 150000/mikrolitra tutkimukseen osallistuessaan (kaikki verensiirrosta riippumaton).

7. Maksan toiminta: Potilaiden bilirubiinin on oltava normaalirajoissa ja seerumin glutamic pyruvic transaminase (SGPT) pienempi tai yhtä suuri kuin 2x normaalin yläraja. Gilbertin oireyhtymää sairastavat potilaat suljetaan pois normaalin bilirubiinin vaatimuksesta. (Gilbertin oireyhtymää esiintyy 3–10 %:lla väestöstä, ja sille on tunnusomaista lievä, krooninen konjugoitumaton hyperbilirubinemia ilman maksasairautta tai ilmeistä hemolyysiä).

8. Munuaisten toiminta: Potilailla on oltava iän mukaan sovitettu normaali seerumin kreatiniini (katso taulukko alla) TAI kreatiniinipuhdistuma on suurempi tai yhtä suuri kuin 70 ml/min/1,73 m^2.

Ikä Maksimi seerumin kreatiniini

(vuosia) (mg/dl)

pienempi tai yhtä suuri kuin 5 0.8

5 vähemmän kuin ikä pienempi tai yhtä suuri kuin 10 1,0

10 alle 15-vuotiaana 1.2

suurempi kuin 15 1.5

9. Tietoinen suostumus: Kaikkien potilaiden tai heidän laillisten huoltajiensa (jos potilaat ovat alle 18-vuotiaita) on allekirjoitettava Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymä tietoisen suostumuksen asiakirja (seulontaprotokolla) ennen tutkimusten suorittamista potilaan kelpoisuuden määrittämiseksi. Kun potilaan kelpoisuus on vahvistettu, kaikkien potilaiden tai heidän laillisten huoltajiensa on allekirjoitettava tutkimussuunnitelman mukainen tietoinen suostumus dokumentoidakseen ymmärryksensä tämän tutkimuksen luonteesta ja riskeistä ennen kuin tehdään mitään protokollaan liittyviä tutkimuksia (muita kuin tutkimuksia, jotka suoritettiin potilaan määrittämiseksi kelpoisuus). Lapsipotilaat otetaan tarvittaessa mukaan kaikkiin keskusteluihin. 7–12-vuotiaille lapsille ja 13–17-vuotiaille lapsille on kehitetty iänmukaiset suostumuslomakkeet, jotka lapsipotilaat allekirjoittavat tarvittaessa kirjallisen suostumuksen saamiseksi.

10. Kestävä valtakirja (DPA): Kaikille yli 18-vuotiaille potilaille tarjotaan mahdollisuus määrätä DPA, jotta toinen henkilö voi tehdä päätöksiä sairaanhoidostaan, jos heistä tulee toimintakyvytön tai kognitiivinen vamma.

11. Potilaiden on voitava ottaa pirfenidonia suun kautta. Kapselit voidaan avata ja sisältö sekoittaa ruokaan pienten lasten käytön helpottamiseksi.

12. Potilaiden (sekä miesten että naisten) on oltava valmiita harjoittamaan ehkäisyä (mukaan lukien raittius) hoidon aikana ja kahden kuukauden ajan hoidon jälkeen, jos he ovat hedelmällisessä iässä. Protokollaa sovellettaessa kaikki yli 9-vuotiaat potilaat tai ne, joilla on murrosikää, katsotaan hedelmälliseksi.

13. Kyky tehdä magneettikuvaus (MRI) ja ei vasta-aiheita MRI-tutkimuksille esitetyn MRI-protokollan mukaisesti.

POISTAMISKRITEERIT:

  1. Raskaana olevat tai imettävät naiset eivät kuulu, koska pirfenidonin toksisia vaikutuksia ja farmakologiaa sikiölle ja vastasyntyneelle ei tunneta.
  2. Kliinisesti merkitsevä systeeminen sairaus (vakavat infektiot tai merkittävä sydämen, keuhkojen, maksan tai muiden elinten toimintahäiriö), joka päätutkijan tai apulaistutkijan arvion mukaan heikentäisi potilaan kykyä sietää pirfenidonia tai todennäköisesti häiritsee tutkimusmenetelmiä tai tuloksia .
  3. Tutkimusagentti viimeisten 30 päivän aikana.
  4. Meneillään oleva sädehoito, kemoterapia, kasvaimeen suunnattu hormonihoito, immunoterapia tai biologinen hoito (esimerkiksi interferoni).
  5. Kyvyttömyys palata seurantakäynneille tai saada myrkyllisyyden ja hoitovasteen arvioimiseksi tarvittavia seurantatutkimuksia.
  6. Aiempi hoito pirfenidonilla.
  7. Todisteet optisesta glioomasta, pahanlaatuisesta glioomasta, pahanlaatuisesta ääreishermon tuppikasvaimesta tai muusta syövästä, joka vaatii kemoterapiaa tai sädehoitoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pirfenidoni
Pirfenidoni oraalisesti kapseleina kolme kertaa vuorokaudessa noin 8 tunnin välein 28 päivän jaksoissa ilman taukoja syklien välillä (28 päivän hoitojaksot); 500 mg/m2 8 tunnin välein (1500 mg/m2/päivä).
Lääke: Pirfenidoni
Pirfenidoni oraalisesti kapseleina kolme kertaa vuorokaudessa noin 8 tunnin välein 28 päivän jaksoissa ilman taukoja syklien välillä (28 päivän hoitojaksot); 500 mg/m2 8 tunnin välein (1500 mg/m2/päivä).
Muut nimet:
  • Esbriet
  • Deskar

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mediaaniaika taudin etenemiseen
Aikaikkuna: 5 vuotta
Aika etenemiseen määritellään suuremmiksi tai yhtä suuriksi kuin 20 %:n kasvu pleksiformisten neurofibroomien (PN) tilavuudessa magneettikuvauksessa (MRI).
5 vuotta
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
Tässä on haitallisten tapahtumien saaneiden osallistujien määrä. Katso yksityiskohtainen luettelo haittatapahtumista haittatapahtumamoduulista.
5 vuotta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli objektiivinen vastausprosentti
Aikaikkuna: ≥ 4 viikkoa
Objektiivinen vastenopeus määritellään täydelliseksi vasteeksi (CR) tai osittaiseksi vasteeksi (PR). Täydellinen vaste tarkoittaa kaikkien mitattavissa olevien tai tunnustettavissa olevien pehmytkudoskasvaimien täydellistä häviämistä ≥ 4 viikon ajan eikä uusien leesioiden ilmaantumista. Osittainen vaste on ≥50 %:n vähennys kaikkien indeksivaurioiden tilavuuden summassa ≥4 viikon ajan.
≥ 4 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaatu (QOL) käyttäen lasten sairauden vaikutusta (IPI) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
Elämänlaatua arvioitiin 6-18-vuotiaiden lasten sairauksien vaikutus -asteikolla. Lapsen ensisijainen hoitaja täytti vanhemman valtakirjalomakkeen ja lapset vastasivat joko itseilmoituslomakkeeseen lapsi tai nuori (11-18v). Rinnakkaiset IPI-asteikon lomakkeet arvioivat neljää aluetta: mukautuva käyttäytyminen, emotionaalinen toiminta, lääketieteellinen/fyysinen tila ja kognitiivinen toiminta. Vastaukset 43 kohtaan tehdään 3- tai 5-pisteen Likert-asteikolla (1-5 vanhemmille ja nuorille ja 1, 3, 5 lapsilomakkeelle), jotka vaihtelevat "ei ollenkaan" - "paljon". Kohteiden pisteet muunnetaan asteikolla 0-100, ja sitten lasketaan keskiarvopisteet neljälle alueelle ja kokonaisasteikolle korkeammilla pisteillä, jotka osoittavat parempaa elämänlaatua. Lapsen ja vanhemman kokonais- ja verkkotunnuksen pisteiden perusvertailut suoritettiin.
Perustaso
Pitkittäiset kokonaiselämänlaatupisteet lasten sairauksien vaikutuksen mukaan arvioituna
Aikaikkuna: ennen jaksoja 1, 4, 7 ja 10.
Elämänlaatua arvioitiin 6-18-vuotiaiden lasten sairauksien vaikutus -asteikolla. Lapsen ensisijainen hoitaja täytti vanhemman valtakirjalomakkeen ja lapset vastasivat joko itseilmoituslomakkeeseen Lapsi tai nuori (11-18 vuotta) ennen jaksoja 1, 4, 7 ja 10. Rinnakkaiset IPI-asteikon lomakkeet arvioivat neljää aluetta: mukautuva käyttäytyminen, emotionaalinen toiminta, lääketieteellinen/fyysinen tila ja kognitiivinen toiminta. Vastaukset 43 kohtaan tehdään 3- tai 5-pisteen Likert-asteikolla (1-5 vanhemmille ja nuorille ja 1, 3, 5 lapsilomakkeelle), jotka vaihtelevat "ei ollenkaan" - "paljon". Kohteiden pisteet muunnetaan asteikolla 0-100, ja sitten lasketaan keskiarvopisteet neljälle alueelle ja kokonaisasteikolle korkeammilla pisteillä, jotka osoittavat parempaa elämänlaatua.
ennen jaksoja 1, 4, 7 ja 10.
Yksiulotteisen (1D) magneettiresonanssikuvauksen vertailulla määritettyjen osallistujien lukumäärä, joilla on vastearviointi
Aikaikkuna: Ennen jaksoja 1, 4, 7 ja 10 ja sen jälkeen 6 syklin välein etenemiseen asti
Indeksivaurioiden etenemistä seurataan 1D-magneettikuvauksella. Eteneminen määritellään vähintään yhden plexiformisen neurofibrooman tilavuuden ≥20 %:n kasvuksi verrattuna ennen hoidon aloittamista mitattuun esikäsittelytilavuuteen.
Ennen jaksoja 1, 4, 7 ja 10 ja sen jälkeen 6 syklin välein etenemiseen asti
Kaksiulotteisen (2D) magneettikuvauksen vertailun perusteella määritetyn vastearvioinnin saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ennen jaksoja 1, 4, 7 ja 10 ja sen jälkeen 6 syklin välein etenemiseen asti
Indeksivaurioiden etenemistä seurataan 2D-magneettikuvauksella. Eteneminen määritellään vähintään yhden plexiformisen neurofibrooman tilavuuden ≥20 %:n kasvuksi verrattuna ennen hoidon aloittamista mitattuun esikäsittelytilavuuteen.
Ennen jaksoja 1, 4, 7 ja 10 ja sen jälkeen 6 syklin välein etenemiseen asti
Kolmiulotteisen (3D) magneettikuvauksen vertailun perusteella määritetyn vastearvioinnin saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ennen jaksoja 1, 4, 7 ja 10 ja sen jälkeen 6 syklin välein, noin 5 vuotta
Indeksivaurioiden etenemistä seurataan 3D-magneettikuvauksella. Kilpaileva vaste on kaikkien mitattavissa olevien tai tunnustettavissa olevien pehmytkudoskasvaimien täydellinen häviäminen ≥ 4 viikon ajan eikä uusien leesioiden ilmaantumista. Osittainen vaste on ≥50 %:n vähennys kaikkien indeksivaurioiden tilavuuden summassa ≥4 viikon ajan. Eteneminen määritellään vähintään yhden plexiformisen neurofibrooman tilavuuden ≥20 %:n kasvuksi verrattuna ennen hoidon aloittamista mitattuun esikäsittelytilavuuteen. Stabiili sairaus on a
Ennen jaksoja 1, 4, 7 ja 10 ja sen jälkeen 6 syklin välein, noin 5 vuotta
Kudospankkiin osallistuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
Kasvainnäytteet potilailta, joille tehdään kasvainleikkaus tai biopsia kliinisistä syistä.
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Brigitte C Widemann, M.D., National Cancer Institute, National Institutes of Health

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 21. heinäkuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. tammikuuta 2004

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. tammikuuta 2004

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 14. tammikuuta 2004

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 23. huhtikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 040080
  • 04-C-0080
  • FD-R-0002128 (Muu apuraha/rahoitusnumero: FDA OOPD)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa