Pirfenidona em crianças e adultos jovens com neurofibromatose tipo I e neurofibromas plexiformes progressivos
Ensaio de Fase II de Pirfenidona em Crianças, Adolescentes e Adultos Jovens com Neurofibromatose Tipo 1 e Neurofibromas Plexiformes Progressivos
Fundo:
A neurofibromatose tipo 1 (NF1) é uma doença genética autossômica dominante e progressiva caracterizada por diversas manifestações clínicas. Pacientes com NF1 têm um risco aumentado de desenvolver tumores do sistema nervoso central e periférico, incluindo neurofibromas plexiformes, que são tumores benignos da bainha do nervo que podem causar morbidade grave e possível mortalidade. A histopatologia desses tumores sugere que eventos ligados à formação de fibroblastos podem constituir um ponto de vulnerabilidade molecular. A análise do perfil gênico demonstra a superexpressão do fator de crescimento de fibroblastos, fator de crescimento epidérmico e fator de crescimento derivado de plaquetas em neurofibromas plexiformes em pacientes com NF1. A pirfenidona é um novo agente antifibrótico que inibe esses e outros fatores de crescimento. A experiência clínica em adultos demonstrou que a pirfenidona é eficaz em uma variedade de condições fibrosantes e a pirfenidona está atualmente em estudo em um estudo de fase II para adultos com neurofibromas plexiformes progressivos. Um estudo de fase I de pirfenidona em crianças e adultos jovens com NF1 e neurofibromas plexiformes foi concluído e estabeleceu a dose de fase II (a dose que resulta em uma exposição média à droga [AUC] não mais do que 1 desvio padrão abaixo da exposição média à droga [ AUC] em adultos que receberam pirfenidona no nível de dose demonstrando atividade em condições fibrosantes). A pirfenidona foi bem tolerada.
Objetivos.
Determinar se a pirfenidona aumenta o tempo de progressão da doença com base em medições volumétricas em crianças e adultos jovens com NF1 e neurofibromas plexiformes em crescimento.
Definir a taxa de resposta objetiva à pirfenidona em neurofibromas plexiformes relacionados à NF1.
Descrever e definir as toxicidades da pirfenidona.
Elegibilidade:
Indivíduos (maior ou igual a 3 anos a menor ou igual a 21 anos de idade) com diagnóstico clínico de NF1 e neurofibromas plexiformes inoperáveis, mensuráveis e progressivos que têm o potencial de causar morbidade substancial.
Projeto:
A dose de fase II será usada em um único estágio, estudo de fase II de braço único. A história natural do crescimento de neurofibromas plexiformes é desconhecida. Por esse motivo, o tempo até a progressão da doença no braço placebo de um estudo de fase II controlado por placebo, duplo-cego e cruzado do National Cancer Institute (NCI) Pediatric Oncology Branch (POB) em andamento do inibidor de farnesiltransferase R115777 para crianças e jovens adultos com NF1 e neurofibromas plexiformes progressivos.
Fonte de financiamento - Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos da Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) (OOPD)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Fundo:
A neurofibromatose tipo 1 (NF1) é uma doença genética autossômica dominante e progressiva caracterizada por diversas manifestações clínicas. Pacientes com NF1 têm um risco aumentado de desenvolver tumores do sistema nervoso central e periférico, incluindo neurofibromas plexiformes, que são tumores benignos da bainha do nervo que podem causar morbidade grave e possível mortalidade. A histopatologia desses tumores sugere que eventos ligados à formação de fibroblastos podem constituir um ponto de vulnerabilidade molecular. A análise do perfil gênico demonstra a superexpressão do fator de crescimento de fibroblastos, fator de crescimento epidérmico e fator de crescimento derivado de plaquetas em neurofibromas plexiformes em pacientes com NF1. A pirfenidona é um novo agente antifibrótico que inibe esses e outros fatores de crescimento. A experiência clínica em adultos demonstrou que a pirfenidona é eficaz em uma variedade de condições fibrosantes e a pirfenidona está atualmente em estudo em um estudo de fase II para adultos com neurofibromas plexiformes progressivos. Um estudo de fase I de pirfenidona em crianças e adultos jovens com NF1 e neurofibromas plexiformes foi concluído e estabeleceu a dose de fase II (a dose que resulta em uma exposição média à droga [AUC] não mais do que 1 desvio padrão abaixo da exposição média à droga [ AUC] em adultos que receberam pirfenidona no nível de dose demonstrando atividade em condições fibrosantes). A pirfenidona foi bem tolerada.
Objetivos.
Determinar se a pirfenidona aumenta o tempo de progressão da doença com base em medições volumétricas em crianças e adultos jovens com NF1 e neurofibromas plexiformes em crescimento.
Definir a taxa de resposta objetiva à pirfenidona em neurofibromas plexiformes relacionados à NF1.
Descrever e definir as toxicidades da pirfenidona.
Elegibilidade:
Indivíduos (maior ou igual a 3 anos a menor ou igual a 21 anos de idade) com diagnóstico clínico de NF1 e neurofibromas plexiformes inoperáveis, mensuráveis e progressivos que têm o potencial de causar morbidade substancial.
Projeto:
A dose de fase II será usada em um único estágio, estudo de fase II de braço único. A história natural do crescimento de neurofibromas plexiformes é desconhecida. Por esse motivo, o tempo até a progressão da doença no braço placebo de um estudo de fase II controlado por placebo, duplo-cego e cruzado do National Cancer Institute (NCI) Pediatric Oncology Branch (POB) em andamento do inibidor de farnesiltransferase R115777 para crianças e jovens adultos com NF1 e neurofibromas plexiformes progressivos serão usados como controle histórico para determinar se a pirfenidona aumenta o tempo de progressão da doença. Os critérios de elegibilidade e o método de medição do tumor são idênticos para ambos os ensaios.
A pirfenidona será administrada por via oral na forma de cápsulas na dose de 500 mg/m^2 três vezes ao dia (q8h) por ciclos de 28 dias sem período de descanso entre os ciclos com base nos resultados de nosso estudo pediátrico de fase I.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Childrens National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Childrens Memorial Hospital, Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Oncology Center
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Childrens Hospital, Dana-Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic, Rochester
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Beth Israel Medical Center
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97201-3098
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Childrens Hospital, Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Childrens Hospital, Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- Idade: maior ou igual a 3 anos e menor ou igual a 21 anos. Área de superfície corporal necessária (BSA): maior ou igual a 0,31 m^2.
- Diagnóstico: Pacientes com NF1 e neurofibromas plexiformes progressivos que têm o potencial de causar morbidade significativa, como (mas não limitado a) lesões de cabeça e pescoço que podem comprometer as vias aéreas ou grandes vasos, lesões do plexo braquial ou lombar que podem causar compressão nervosa e perda de função, lesões que podem resultar em deformidade maior (por exemplo, lesões orbitárias) ou problemas cosméticos significativos, lesões da extremidade que causam hipertrofia do membro ou perda de função e lesões dolorosas. A confirmação histológica do tumor não é necessária na presença de achados clínicos e radiográficos consistentes, mas deve ser considerada se houver suspeita clínica de degeneração maligna de um neurofibroma plexiforme. Além do(s) neurofibroma(s) plexiforme(s), todos os sujeitos do estudo devem ter pelo menos um outro critério diagnóstico para NF1 listado abaixo (Conferência de Consenso do National Institutes of Health (NIH)):
- Seis ou mais manchas café com leite (maior ou igual a 0,5 cm em indivíduos pré-púberes ou maior ou igual a 1,5 cm em indivíduos pós-púberes)
- Sardas na axila ou na virilha
- glioma óptico
- Dois ou mais nódulos de Lisch
- Uma lesão óssea distinta (displasia do osso esfenóide ou displasia ou adelgaçamento do córtex do osso longo)
- Um parente de primeiro grau com NF1
Neste estudo, um neurofibroma plexiforme é definido como um neurofibroma que cresceu ao longo do comprimento de um nervo e pode envolver múltiplos fascículos e ramos. Um neurofibroma plexiforme espinhal envolve dois ou mais níveis com conexão entre os níveis ou estendendo-se lateralmente ao longo do nervo.
3. Doença mensurável: Os pacientes devem ter neurofibroma(s) plexiforme(s) mensurável(eis). Para o propósito deste estudo, uma lesão mensurável será definida como uma lesão de pelo menos 3 cm medida em uma dimensão. Deve haver evidência de doença recorrente ou progressiva, conforme documentado por um aumento no tamanho ou pela presença de novos neurofibromas plexiformes na ressonância magnética. A progressão no momento da entrada no estudo é definida como:
A. Um aumento mensurável do neurofibroma plexiforme (maior ou igual a 20% de aumento no volume, ou maior ou igual a 13% de aumento no produto dos dois diâmetros perpendiculares mais longos, ou maior ou igual a 6 % de aumento no diâmetro mais longo) nas duas últimas varreduras consecutivas (ressonância magnética (MRI) ou tomografia computadorizada (TC), ou durante o período de aproximadamente um ano antes da avaliação para este estudo.
B. Os pacientes que foram submetidos à cirurgia para um neurofibroma plexiforme progressivo serão elegíveis para entrar no estudo após a cirurgia, desde que o neurofibroma plexiforme tenha sido parcialmente ressecado e seja mensurável.
4. Terapia prévia: Pacientes com NFI são elegíveis no momento da recorrência ou progressão de um neurofibroma plexiforme inoperável. Os pacientes só serão elegíveis se a ressecção completa do tumor não for viável ou se um paciente com opção cirúrgica recusar a cirurgia.
Uma vez que não há quimioterapia eficaz padrão para pacientes com NF1 e neurofibromas plexiformes progressivos, os pacientes podem ser tratados neste estudo sem ter recebido terapia médica prévia.
Os pacientes que receberam tratamento médico anterior para seu(s) neurofibroma(s) plexiforme(s) devem ter se recuperado dos efeitos tóxicos de todas as terapias anteriores antes de entrarem neste estudo. Os Critérios Comuns de Terminologia do Programa de Avaliação de Terapia de Câncer para Eventos Adversos (CTCAE-3) Versão 3.0 serão usados para avaliação de toxicidade. Uma cópia do CTCAE versão 3.0 pode ser baixada da página inicial do CTEP (http://ctep.cancer.gov). A recuperação é definida como um grau de toxicidade inferior a 2, a menos que especificado de outra forma nos Critérios de Inclusão e Exclusão.
Os pacientes devem ter recebido sua última dose de radioterapia pelo menos seis semanas antes da entrada no estudo e sua última dose de quimioterapia pelo menos quatro semanas antes da entrada no estudo. Os pacientes que receberam G-CSF após o ciclo anterior de quimioterapia devem estar sem G-CSF por pelo menos uma semana antes de entrar neste estudo.
5. Status de desempenho: Status de desempenho: Os pacientes devem ter uma expectativa de vida de pelo menos 12 meses. Pacientes com mais de 10 anos devem ter nível de desempenho de Karnofsky maior ou igual a 50, e crianças menores ou iguais a 10 anos devem ter nível de desempenho de Lansky maior ou igual a 50. Pacientes em cadeira de rodas devido à paralisia devem ser considerados ambulatoriais quando estiverem em sua cadeira de rodas.
6. Função hematológica: Os pacientes devem ter uma contagem absoluta de granulócitos maior ou igual a 1.500/uL, uma hemoglobina maior ou igual a 9,0 gm/dl e uma contagem de plaquetas maior ou igual a 150.000/microlitro no início do estudo (todos independente de transfusão).
7. Função hepática: Os pacientes devem ter bilirrubina dentro dos limites normais e transaminase glutâmico pirúvica (SGPT) sérica menor ou igual a 2x o limite superior do normal. Pacientes com síndrome de Gilbert são excluídos da necessidade de uma bilirrubina normal. (A síndrome de Gilbert é encontrada em 3-10% da população em geral e é caracterizada por hiperbilirrubinemia não conjugada crônica leve na ausência de doença hepática ou hemólise evidente).
8. Função renal: Os pacientes devem ter uma creatinina sérica normal ajustada à idade (ver tabela abaixo) OU uma depuração de creatinina maior ou igual a 70 mL/min/1,73 m^2.
Idade Máxima Creatinina Sérica
(anos) (mg/dl)
menor ou igual a 5 0,8
5 menos que idade menor ou igual a 10 1,0
10 menos idade menor ou igual a 15 1,2
maior que 15 1,5
9. Consentimento informado: Todos os pacientes ou seus responsáveis legais (se os pacientes tiverem menos de 18 anos) devem assinar um documento de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) (protocolo de triagem) antes de realizar estudos para determinar a elegibilidade do paciente. Após a confirmação da elegibilidade do paciente, todos os pacientes ou seus responsáveis legais devem assinar o consentimento informado específico do protocolo para documentar sua compreensão da natureza investigativa e dos riscos deste estudo antes que qualquer estudo relacionado ao protocolo seja realizado (exceto os estudos que foram realizados para determinar elegibilidade). Quando apropriado, os pacientes pediátricos serão incluídos em todas as discussões. Formulários de consentimento apropriados para crianças de 7 a 12 anos e de 13 a 17 anos foram desenvolvidos e serão assinados pelos pacientes pediátricos, quando apropriado, para obter consentimento por escrito.
10. Procuração permanente (DPA): Todos os pacientes maiores ou iguais a 18 anos de idade terão a oportunidade de atribuir DPA para que outra pessoa possa tomar decisões sobre seus cuidados médicos se eles ficarem incapacitados ou com deficiência cognitiva.
11. Os pacientes devem poder tomar pirfenidona por via oral. As cápsulas podem ser abertas e o conteúdo misturado com alimentos para facilitar o consumo em crianças pequenas.
12. Os pacientes (tanto homens quanto mulheres) devem estar dispostos a praticar o controle de natalidade (incluindo abstinência) durante e por dois meses após o tratamento, se estiverem em idade fértil. Para efeito do protocolo, serão consideradas em idade fértil todas as pacientes maiores de 9 anos ou que apresentem desenvolvimento puberal.
13. Capacidade de submeter-se a ressonância magnética (MRI) e sem contra-indicação para exames de ressonância magnética seguindo o protocolo de ressonância magnética delineado.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Mulheres grávidas ou lactantes são excluídas, porque os efeitos tóxicos e a farmacologia da pirfenidona no feto e no recém-nascido são desconhecidos.
- Doença sistêmica não relacionada clinicamente significativa (infecções graves ou disfunções cardíacas, pulmonares, hepáticas ou de outros órgãos significativas) que, a critério do investigador principal ou associado, comprometeria a capacidade do paciente de tolerar pirfenidona ou provavelmente interferiria nos procedimentos ou resultados do estudo .
- Um agente de investigação nos últimos 30 dias.
- Radioterapia contínua, quimioterapia, terapia hormonal direcionada ao tumor, imunoterapia ou terapia biológica (por exemplo, interferon).
- Incapacidade de retornar para consultas de acompanhamento ou obter estudos de acompanhamento necessários para avaliar a toxicidade e a resposta à terapia.
- Tratamento prévio com pirfenidona.
- Evidência de glioma óptico, glioma maligno, tumor maligno da bainha do nervo periférico ou outro câncer que requer tratamento com quimioterapia ou radioterapia
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Pirfenidona
Pirfenidona por via oral em cápsulas três vezes ao dia aproximadamente a cada 8 horas por ciclos de 28 dias sem período de descanso entre os ciclos (ciclos de tratamento de 28 dias); 500 mg/m^2 a cada 8 horas (1500 mg/m2/dia).
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Pirfenidona por via oral em cápsulas três vezes ao dia aproximadamente a cada 8 horas por ciclos de 28 dias sem período de descanso entre os ciclos (ciclos de tratamento de 28 dias); 500 mg/m^2 a cada 8 horas (1500 mg/m2/dia).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo médio para progressão da doença
Prazo: 5 anos
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O tempo de progressão é definido como maior ou igual a 20% de aumento no volume dos neurofibromas plexiformes (PN) na ressonância magnética (MRI).
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5 anos
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Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 5 anos
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Aqui está o número de participantes com eventos adversos.
Para obter a lista detalhada de eventos adversos, consulte o módulo de eventos adversos.
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5 anos
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Porcentagem de participantes que tiveram uma taxa de resposta objetiva
Prazo: ≥4 semanas
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A taxa de resposta objetiva é definida como uma resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR).
A resposta completa é uma resolução completa de todos os tumores de tecidos moles mensuráveis ou palpáveis por ≥4 semanas e nenhum aparecimento de novas lesões.
A resposta parcial é uma redução ≥50% na soma do volume de todas as lesões índice por ≥4 semanas.
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≥4 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Qualidade de Vida (QOL) Usando a Escala de Impacto da Doença Pediátrica (IPI) na linha de base
Prazo: Linha de base
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A qualidade de vida foi avaliada pela escala Impact of Pediatric Illness para crianças de 6 a 18 anos de idade.
O cuidador principal da criança preencheu o Formulário de Pais substitutos e as crianças responderam o Formulário de Autorrelato para Criança ou Adolescente (11-18 anos).
Os formulários paralelos da Escala IPI avaliam quatro domínios: comportamento adaptativo, funcionamento emocional, estado médico/físico e funcionamento cognitivo.
As respostas aos 43 itens são feitas em uma escala Likert de 3 ou 5 pontos (1 a 5 para o Formulário de Pais e Adolescentes e 1, 3, 5 para o Formulário de Crianças) variando de "nada" a "muito".
As pontuações dos itens são transformadas em uma escala de 0 a 100 e, em seguida, as pontuações médias são calculadas para os quatro domínios e a escala total com pontuações mais altas indicando melhor QV.
Foram realizadas comparações iniciais entre os escores totais e de domínio da criança e dos pais.
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Linha de base
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Pontuações totais longitudinais de qualidade de vida avaliadas pela escala de impacto da doença pediátrica
Prazo: antes dos ciclos 1, 4, 7 e 10.
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A qualidade de vida foi avaliada pela escala Impact of Pediatric Illness para crianças de 6 a 18 anos de idade.
O cuidador principal da criança preencheu o Formulário de Pais substitutos e as crianças responderam o Formulário de Autorrelato para Criança ou Adolescente (11-18 anos) antes dos ciclos 1, 4, 7 e 10.
Os formulários paralelos da Escala IPI avaliam quatro domínios: comportamento adaptativo, funcionamento emocional, estado médico/físico e funcionamento cognitivo.
As respostas aos 43 itens são feitas em uma escala Likert de 3 ou 5 pontos (1 a 5 para o Formulário de Pais e Adolescentes e 1, 3, 5 para o Formulário de Crianças) variando de "nada" a "muito".
As pontuações dos itens são transformadas em uma escala de 0 a 100 e, em seguida, as pontuações médias são calculadas para os quatro domínios e a escala total com pontuações mais altas indicando melhor QV.
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antes dos ciclos 1, 4, 7 e 10.
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Número de participantes com uma avaliação de resposta determinada pela comparação de imagem de ressonância magnética unidimensional (1D)
Prazo: Antes dos ciclos 1, 4, 7 e 10 e depois a cada 6 ciclos até a progressão
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As lesões índice serão acompanhadas para progressão por ressonância magnética 1D.
A progressão é definida como um aumento ≥20% no volume de pelo menos um dos neurofibromas plexiformes indexados em comparação com o volume pré-tratamento medido antes do início do tratamento.
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Antes dos ciclos 1, 4, 7 e 10 e depois a cada 6 ciclos até a progressão
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Número de participantes com uma avaliação de resposta determinada pela comparação de imagens de ressonância magnética bidimensional (2D)
Prazo: Antes dos ciclos 1, 4, 7 e 10 e depois a cada 6 ciclos até a progressão
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As lesões índice serão acompanhadas quanto à progressão por ressonância magnética 2D.
A progressão é definida como um aumento ≥20% no volume de pelo menos um dos neurofibromas plexiformes indexados em comparação com o volume pré-tratamento medido antes do início do tratamento.
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Antes dos ciclos 1, 4, 7 e 10 e depois a cada 6 ciclos até a progressão
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Número de participantes com uma avaliação de resposta determinada pela comparação de imagens de ressonância magnética tridimensional (3D)
Prazo: Antes dos ciclos 1, 4, 7 e 10 e, posteriormente, a cada 6 ciclos, aproximadamente 5 anos
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As lesões índice serão acompanhadas para progressão por ressonância magnética 3D.
A resposta de competência é uma resolução completa de todos os tumores de tecidos moles mensuráveis ou palpáveis por ≥4 semanas e nenhum aparecimento de novas lesões.
A resposta parcial é uma redução ≥50% na soma do volume de todas as lesões índice por ≥4 semanas.
A progressão é definida como um aumento ≥20% no volume de pelo menos um dos neurofibromas plexiformes indexados em comparação com o volume pré-tratamento medido antes do início do tratamento.
A doença estável é uma
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Antes dos ciclos 1, 4, 7 e 10 e, posteriormente, a cada 6 ciclos, aproximadamente 5 anos
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Número de participantes que contribuíram para o banco de tecidos
Prazo: 5 anos
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Amostras tumorais de pacientes submetidos a cirurgia tumoral ou biópsias por razões clínicas.
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5 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Brigitte C Widemann, M.D., National Cancer Institute, National Institutes of Health
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Cain WC, Stuart RW, Lefkowitz DL, Starnes JD, Margolin S, Lefkowitz SS. Inhibition of tumor necrosis factor and subsequent endotoxin shock by pirfenidone. Int J Immunopharmacol. 1998 Dec;20(12):685-95. doi: 10.1016/s0192-0561(98)00042-3.
- DeClue JE, Heffelfinger S, Benvenuto G, Ling B, Li S, Rui W, Vass WC, Viskochil D, Ratner N. Epidermal growth factor receptor expression in neurofibromatosis type 1-related tumors and NF1 animal models. J Clin Invest. 2000 May;105(9):1233-41. doi: 10.1172/JCI7610.
- Evans DG, Baser ME, McGaughran J, Sharif S, Howard E, Moran A. Malignant peripheral nerve sheath tumours in neurofibromatosis 1. J Med Genet. 2002 May;39(5):311-4. doi: 10.1136/jmg.39.5.311.
- Widemann BC, Babovic-Vuksanovic D, Dombi E, Wolters PL, Goldman S, Martin S, Goodwin A, Goodspeed W, Kieran MW, Cohen B, Blaney SM, King A, Solomon J, Patronas N, Balis FM, Fox E, Steinberg SM, Packer RJ. Phase II trial of pirfenidone in children and young adults with neurofibromatosis type 1 and progressive plexiform neurofibromas. Pediatr Blood Cancer. 2014 Sep;61(9):1598-602. doi: 10.1002/pbc.25041. Epub 2014 Apr 22.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias da Bainha Nervosa
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias do Sistema Nervoso Periférico
- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroma
- Neurofibroma Plexiforme
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Analgésicos
- Agentes do Sistema Sensorial
- Agentes anti-inflamatórios não esteróides
- Analgésicos, Não Narcóticos
- Antiinflamatórios
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Pirfenidona
Outros números de identificação do estudo
- 040080
- 04-C-0080
- FD-R-0002128 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA OOPD)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Neurofibromatose 1
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Oxford Brookes UniversityUniversity of OxfordConcluídoAtividade física | Saúde Mental Bem-estar 1 | Função Cognitiva 1, Social | Academic Attainment | Fitness TestingReino Unido
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Merck Sharp & Dohme LLCRecrutamentoCâncer de Pulmão de Células Não Pequenas | Tumores Sólidos | Morte Celular Programada-1 (PD1, PD-1) | Ligante 1 de morte celular programada 1 (PDL1, PD-L1) | Ligante 2 de morte celular programada 1 (PDL2, PD-L2)Japão
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Rambam Health Care CampusIsrael Science FoundationConcluído
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Alvotech Swiss AGConcluído
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PfizerConcluído
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SanionaConcluído
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Calliditas Therapeutics ABEurofins Optimed; York Bioanalytical SolutionConcluído
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Calliditas Therapeutics ABConcluído
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JKT Biopharma Co., Ltd.Recrutamento
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Graviton Bioscience CorporationConcluído