Alemtutsumabi satunnaisen inkluusiokehon myosiitin hoitoon

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan alemtutsumabin (Campath® (rekisteröity tavaramerkki)) turvallisuutta ja tehokkuutta lihasvoiman parantamisessa potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti (s-IBM). Yleisin yli 50-vuotiaiden tulehduksellinen lihassairaus, s-IBM etenee tasaisesti, mikä johtaa käsien ja jalkojen lihasten vakavaan heikkouteen ja kuihtumiseen. S-IBM:n syytä ei tunneta, mutta se voi olla autoimmuunisairaus, jossa elimistön immuunisolut (valkosolut) hyökkäävät ja tuhoavat lihasosia. Alemtutsumabi on laboratoriossa valmistettu vasta-aine, joka on tällä hetkellä hyväksytty tiettyjen leukemioiden hoitoon. Sitä on myös käytetty potilaiden hoitoon, joilla on autoimmuunisairauksia, kuten nivelreuma, vaskuliitti, multippeliskleroosi ja kudosten siirtoon liittyvä hylkimisreaktio. Alemtutsumabi tuhoaa valkosoluja, joiden pinnalla on CD52-niminen proteiini ja jotka saattavat kuulua lihakseen hyökkäävien solujen joukkoon.

Potilaat, joilla on s-IBM, voivat osallistua tähän tutkimukseen. Hakijat seulotaan fysikaalisilla ja neurologisilla tutkimuksilla, verikokeilla ja EKG:lla. Osallistujat käyvät läpi seuraavat testit ja menettelyt:

• Campathin anto: Potilaat otetaan NIH:n kliiniseen keskukseen 1-1-1/2 viikoksi suonensisäisiä Campath-infuusioita varten, jotka annetaan joka toinen päivä yhteensä 4 infuusiota.
• Seurantakäynnit infuusioiden jälkeen: Potilaita seurataan enintään vuoden ajan säännöllisillä verikokeilla, fysikaalisilla ja neurologisilla tutkimuksilla, sairaushistorialla, lihasvoimamittauksilla ja oireiden tarkastelulla, mukaan lukien kyky suorittaa päivittäisiä toimia.
• Lymfafereesi: Potilaat läpikäyvät tämän menettelyn suuren valkosolumäärän keräämiseksi kahdesti - kerran tutkimuksen alussa ja uudelleen 6 kuukauden kuluttua. Veri poistetaan neulan kautta käsivarren laskimoon ja virtaa koneen läpi, joka erottaa sen osiin sentrifugoimalla (pyörimällä). Valkosolut ja plasma poistetaan ja punasolut ja verihiutaleet palautetaan potilaille saman neulan tai toisen käsivarren toisen neulan kautta.
• Lihasbiopsia: Lihasbiopsiat tehdään leikkaussalissa paikallispuudutuksessa. Reiteen tai olkavarteen tehdään pieni viilto ja pieni lihaspala poistetaan. Biopsiat tehdään tutkimuksen alussa ja uudelleen 6 kuukauden kuluttua.