Alemtuzumab zur Behandlung von sporadischer Einschlusskörpermyositis

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Alemtuzumab (Campath® (eingetragenes Warenzeichen)) zur Verbesserung der Muskelkraft bei Patienten mit sporadischer Einschlusskörpermyositis (s-IBM) untersuchen. s-IBM, die häufigste entzündliche Muskelerkrankung bei Menschen über 50, schreitet stetig fort und führt zu schwerer Schwäche und Muskelschwund in Armen und Beinen. Die Ursache von s-IBM ist nicht bekannt, aber es kann sich um eine Autoimmunerkrankung handeln, bei der die körpereigenen Immunzellen (weiße Blutkörperchen) Teile des Muskels angreifen und zerstören. Alemtuzumab ist ein im Labor hergestellter Antikörper, der derzeit zur Behandlung bestimmter Leukämien zugelassen ist. Es wurde auch zur Behandlung von Patienten mit Autoimmunerkrankungen wie rheumatoider Arthritis, Vaskulitis, Multipler Sklerose und Gewebeabstoßung im Zusammenhang mit einer Transplantation eingesetzt. Alemtuzumab zerstört weiße Blutkörperchen, die auf ihrer Oberfläche ein Protein namens CD52 tragen und das möglicherweise zu den Zellen gehört, die Muskeln angreifen.

Patienten mit s-IBM sind für diese Studie geeignet. Die Kandidaten werden mit körperlichen und neurologischen Untersuchungen, Bluttests und einem Elektrokardiogramm untersucht. Die Teilnehmer durchlaufen die folgenden Tests und Verfahren:

• Campath-Verabreichung: Die Patienten werden für 1 bis 1-1/2 Wochen für intravenöse Infusionen von Campath in das NIH Clinical Center aufgenommen, die jeden zweiten Tag für insgesamt 4 Infusionen verabreicht werden.
• Nachsorgeuntersuchungen nach Infusionen: Die Patienten werden bis zu 1 Jahr lang mit regelmäßigen Blutuntersuchungen, körperlichen und neurologischen Untersuchungen, Anamnese, Muskelkraftmessungen und einer Überprüfung der Symptome, einschließlich der Fähigkeit, alltägliche Aktivitäten auszuführen, überwacht.
• Lymphapherese: Die Patienten unterziehen sich diesem Verfahren zur Entnahme einer großen Anzahl weißer Blutkörperchen zweimal – einmal zu Beginn der Studie und erneut nach 6 Monaten. Blut wird durch eine Nadel in einer Armvene entnommen und fließt durch eine Maschine, die es durch Zentrifugation (Spinning) in seine Bestandteile trennt. Die weißen Blutkörperchen und das Plasma werden entfernt und die roten Blutkörperchen und Blutplättchen werden dem Patienten durch dieselbe Nadel oder durch eine andere Nadel im anderen Arm wieder zugeführt.
• Muskelbiopsie: Muskelbiopsien werden im Operationssaal unter örtlicher Betäubung durchgeführt. Am Oberschenkel oder Oberarm wird ein kleiner Schnitt gemacht und ein kleines Muskelstück entfernt. Biopsien werden zu Beginn der Studie und erneut nach 6 Monaten durchgeführt.