Alemtuzumab w leczeniu sporadycznego zapalenia mięśni wtrętowych

W badaniu tym zbadane zostanie bezpieczeństwo i skuteczność alemtuzumabu (Campath® (zarejestrowany znak towarowy)) w poprawie siły mięśniowej u pacjentów ze sporadycznym wtrętowym zapaleniem mięśni (s-IBM). Najczęstsza choroba zapalna mięśni u osób w wieku powyżej 50 lat, s-IBM postępuje stabilnie, prowadząc do poważnego osłabienia i zaniku mięśni rąk i nóg. Przyczyna s-IBM nie jest znana, ale może to być choroba autoimmunologiczna, w której komórki odpornościowe organizmu (białe krwinki) atakują i niszczą części mięśni. Alemtuzumab to przeciwciało wytwarzane w laboratorium, obecnie zatwierdzone do leczenia niektórych białaczek. Był również stosowany w leczeniu pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak reumatoidalne zapalenie stawów, zapalenie naczyń, stwardnienie rozsiane i odrzucenie tkanki związane z przeszczepem. Alemtuzumab niszczy białe krwinki, które mają na swojej powierzchni białko o nazwie CD52 i które mogą należeć do komórek atakujących mięśnie.

Pacjenci z s-IBM kwalifikują się do tego badania. Kandydaci są poddawani badaniom fizycznym i neurologicznym, badaniom krwi i elektrokardiogramowi. Uczestnicy przechodzą następujące testy i procedury:

• Podawanie leku Campath: Pacjenci są przyjmowani do Centrum Klinicznego NIH na okres od 1 do 1,5 tygodnia w celu wykonania wlewów dożylnych leku Campath, podawanych co drugi dzień, w sumie 4 wlewy.
• Wizyty kontrolne po infuzjach: Pacjenci są monitorowani przez okres do 1 roku z okresowymi badaniami krwi, badaniami fizykalnymi i neurologicznymi, wywiadem lekarskim, pomiarami siły mięśniowej oraz przeglądem objawów, w tym zdolności do wykonywania codziennych czynności.
• Limfafereza: Pacjenci poddawani są tej procedurze w celu pobrania dużej liczby białych krwinek dwukrotnie – raz na początku badania i ponownie po 6 miesiącach. Krew jest pobierana przez igłę w żyle ramienia i przepływa przez maszynę, która rozdziela ją na składniki poprzez wirowanie (wirowanie). Krwinki białe i osocze są usuwane, a krwinki czerwone i płytki krwi są zwracane pacjentowi przez tę samą igłę lub inną igłę wbitą w drugie ramię.
• Biopsja mięśnia: Biopsja mięśnia jest wykonywana na sali operacyjnej w znieczuleniu miejscowym. Wykonuje się małe nacięcie w udzie lub ramieniu i usuwa się mały kawałek mięśnia. Biopsje wykonuje się na początku badania i ponownie po 6 miesiącach.