Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Alemtuzumab til behandling af sporadisk inklusionskropsmyositis

16. juni 2010 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Virkninger af et T-celle-depleterende monoklonalt antistof, Alemtuzumab, hos patienter med inklusionskropsmyositis: En pilot-klinisk patologisk undersøgelse

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​alemtuzumab (Campath® (registreret varemærke)) til at forbedre muskelstyrken hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis (s-IBM). Den mest almindelige inflammatoriske muskelsygdom hos personer over 50 år, s-IBM udvikler sig støt, hvilket fører til alvorlig svaghed og svind af musklerne i arme og ben. Årsagen til s-IBM kendes ikke, men det kan være en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunceller (hvide blodlegemer) angriber og ødelægger dele af muskler. Alemtuzumab er et laboratoriefremstillet antistof, der i øjeblikket er godkendt til behandling af visse leukæmier. Det er også blevet brugt til at behandle patienter med autoimmune tilstande såsom reumatoid arthritis, vaskulitis, multipel sklerose og vævsafstødning i forbindelse med transplantation. Alemtuzumab ødelægger hvide blodlegemer, der har et protein kaldet CD52 på deres overflade, og som kan være blandt de celler, der angriber muskler.

Patienter med s-IBM er kvalificerede til denne undersøgelse. Kandidater screenes med fysiske og neurologiske undersøgelser, blodprøver og et elektrokardiogram. Deltagerne gennemgår følgende tests og procedurer:

  • Campath-administration: Patienter indlægges på NIH Clinical Center i 1 til 1-1/2 uge for intravenøse infusioner af Campath, givet hver anden dag i i alt 4 infusioner.
  • Opfølgningsbesøg efter infusioner: Patienterne overvåges i op til 1 år med periodiske blodprøver, fysiske og neurologiske undersøgelser, sygehistorie, muskelstyrkemålinger og gennemgang af symptomer, herunder evnen til at udføre daglige aktiviteter.
  • Lymfaferese: Patienter gennemgår denne procedure for at indsamle et stort antal hvide blodlegemer to gange - én gang i begyndelsen af ​​undersøgelsen og igen efter 6 måneder. Blod fjernes gennem en nål i en armvene og strømmer gennem en maskine, der adskiller det i dets komponenter ved centrifugering (spinning). De hvide blodlegemer og plasma fjernes, og de røde blodlegemer og blodplader føres tilbage til patienterne gennem den samme nål eller gennem en anden nål i den anden arm.
  • Muskelbiopsi: Muskelbiopsier foretages på operationsstuen under lokalbedøvelse. Der laves et lille snit i låret eller overarmen og et lille stykke muskel fjernes. Biopsier udføres i begyndelsen af ​​undersøgelsen og igen efter 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Sporadic Inclusion-Body Myositis (s-IBM) er den mest almindelige muskelsygdom hos patienter over 50 år. Det er en inflammatorisk myopati medieret af sensibiliserede, cytotoksiske CD8+ T-celler, der klonalt udvider sig in situ og invaderer MHC-I-udtrykkende muskelfibre. Antigenet genkendt af T-cellerne er ukendt. Sygdommen er progressiv, modstår de aktuelt tilgængelige immunterapier og fører til indespærring i kørestol. Anvendelse af terapeutiske strategier med midler, der udtømmer T-cellekloner og undersøgelse af den antigene specificitet af de endomysiale T-celler forventes at øge vores forståelse af årsagen til s-IBM og føre til klinisk forbedring. Denne undersøgelse er designet til at: a) i et pilotstudie teste sikkerheden, T-celledepletering af de endomysiale T-celler og klinisk effektivitet af det monoklonale antistof Alemtuzumab hos 20 patienter med s-IBM efterfulgt i 12 måneder af seriel kvantitativ vurdering af muskler styrke; b) udforske spektret af antigenerne genkendt af T-cellerne ekstraheret fra muskelbiopsiprøverne ved at søge efter immundominerende peptider ved hjælp af positionsscanning syntetiske kombinationspeptidbiblioteker, før og efter terapi; og c) bestemme det gensidige forhold mellem klinisk respons og endomysiale inflammatoriske mediatorer før og efter behandling. Det forventes, at undersøgelsen kan føre til identifikation af formodede antigener, der udløser sygdommen, afklare betydningen af ​​inflammation og amyloidaflejringer i muskelfiberskade og give en ny behandling for s-IBM-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

23 år til 78 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • Kun patienter, der i øjeblikket er tilmeldt protokol 02-N-0121 Studie af immundysregulering hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis (s-IBM), vil blive overvejet til optagelse i protokol 04-N-0133.

INKLUSIONSKRITERIER:

Patienter med bekræftet diagnose af s-IBM, der er villige til at gennemgå behandling med Alemtuzumab.

Vilje og juridisk evne til at give og underskrive informeret studiesamtykke.

Villighed til at rejse til Klinisk Center for planlagte undersøgelser og behandling som krævet af protokol.

Mænd og kvinder med reproduktionspotentiale skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode under og i seks måneder efter endt behandling.

Tilgængelighed af væv til test. Dette vil omfatte muskel- og perifere blodlymfocytter isoleret gennem rutinemæssig lymfocytaferese eller flebotomi.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Immunsuppressiv lægemiddelbehandling på tidspunktet for eller 6 måneder før indskrivning. Specifikt tager kandidater muligvis ikke Prednison, cyclosporin, tacrolimus, azathioprin, mycophenolatmofetil, anti-lymfocytmidler, cyclophosphamid methotrexat eller andre midler, hvis samtidig brug kan øge toksiciteten af ​​Alemtuzumab.

Eventuelle medicinske eller personlige vanskeligheder, der udelukker serielle opfølgningsbesøg.

Enhver aktiv malignitet.

Betydelig koagulopati eller behov for antikoagulationsbehandling, der ville kontraindicere protokollen.

Blodpladetal mindre end 100.000/mm(3).

Hæmoglobin mindre end 9,0 mg/dl.

Ethvert kendt immundefektsyndrom inkluderede HIV-infektion.

Enhver historie med hjerteinsufficiens, større vaskulær sygdom eller ustabil koronararteriesygdom.

Enhver historie med systemisk eller lungeødem.

Enhver historie med tidligere behandling med monoklonale antistoffer eller følsomhed over for undersøgelseslægemidlet (Alemtuzumab), præmedicineringsregime eller profylaktiske midler.

Anamnese med kronisk hypotension (SBP mindre end 100 mmHg).

Enhver medicinsk tilstand, der sandsynligvis vil øge risikoen for bivirkninger af undersøgelseslægemidlet eller forvirre fortolkningen af ​​dataene, herunder aktive infektioner.

Graviditet og aktiv amning (amning).

Anamnese med ukontrolleret skjoldbruskkirtelsygdom eller en historie med autoimmun thyroiditis.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Ændring i muskelstyrken efter 6 måneder med 15%.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2007

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2004

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2004

Først opslået (Skøn)

12. marts 2004

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

17. juni 2010

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juni 2010

Sidst verificeret

1. januar 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 040133
  • 04-N-0133

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myositis, Inklusionslegeme

Kliniske forsøg med Alemtuzumab (Campath)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner