Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Alemtuzumab för att behandla sporadisk inklusionskroppsmyosit

16 juni 2010 uppdaterad av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Effekter av en T-cellsutarmande monoklonal antikropp, Alemtuzumab, hos patienter med inklusionskroppsmyosit: en klinisk patologisk pilotstudie

Denna studie kommer att undersöka säkerheten och effektiviteten av alemtuzumab (Campath® (registrerat varumärke)) för att förbättra muskelstyrkan hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit (s-IBM). Den vanligaste inflammatoriska muskelsjukdomen hos personer över 50 år, s-IBM, utvecklas stadigt, vilket leder till allvarlig svaghet och utmattning av musklerna i armar och ben. Orsaken till s-IBM är inte känd, men det kan vara en autoimmun sjukdom, där kroppens immunceller (vita blodkroppar) angriper och förstör delar av muskler. Alemtuzumab är en laboratorietillverkad antikropp som för närvarande är godkänd för att behandla vissa leukemier. Det har också använts för att behandla patienter med autoimmuna tillstånd såsom reumatoid artrit, vaskulit, multipel skleros och vävnadsavstötning i samband med transplantation. Alemtuzumab förstör vita blodkroppar som har ett protein som kallas CD52 på sin yta och som kan vara bland de celler som angriper muskler.

Patienter med s-IBM är berättigade till denna studie. Kandidater screenas med fysiska och neurologiska undersökningar, blodprover och ett elektrokardiogram. Deltagarna genomgår följande tester och procedurer:

  • Campath-administration: Patienter läggs in på NIH Clinical Center i 1 till 1-1/2 vecka för intravenösa infusioner av Campath, som ges varannan dag för totalt 4 infusioner.
  • Uppföljningsbesök efter infusioner: Patienterna övervakas i upp till 1 år med periodiska blodprover, fysiska och neurologiska undersökningar, sjukdomshistoria, muskelstyrkemätningar och genomgång av symtom, inklusive förmågan att utföra dagliga aktiviteter.
  • Lymfaferes: Patienterna genomgår denna procedur för att samla in stora mängder vita blodkroppar två gånger - en gång i början av studien och igen efter 6 månader. Blod avlägsnas genom en nål i en armven och strömmar genom en maskin som separerar det i sina komponenter genom centrifugering (spinning). De vita blodkropparna och plasman avlägsnas och de röda blodkropparna och blodplättarna återförs till patienterna genom samma nål eller genom en annan nål i den andra armen.
  • Muskelbiopsi: Muskelbiopsier görs i operationssalen under lokalbedövning. Ett litet snitt görs i låret eller överarmen och en liten muskelbit tas bort. Biopsier görs i början av studien och igen efter 6 månader.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sporadic Inclusion-Body Myosit (s-IBM) är den vanligaste muskelsjukdomen hos patienter över 50 år. Det är en inflammatorisk myopati som medieras av sensibiliserade, cytotoxiska CD8+ T-celler som klonalt expanderar in situ och invaderar MHC-I-uttryckande muskelfibrer. Antigenet som känns igen av T-cellerna är okänd. Sjukdomen är progressiv, motstår de immunterapier som för närvarande finns tillgängliga och leder till rullstolsfängelse. Att tillämpa terapeutiska strategier med medel som utarmar T-cellskloner och att undersöka den antigena specificiteten hos de endomysiala T-cellerna förväntas öka vår förståelse av orsaken till s-IBM och leda till klinisk förbättring. Den föreliggande studien är utformad för att: a) i en pilotstudie testa säkerheten, T-cellsutarmningen av de endomysiala T-cellerna och den kliniska effekten av den monoklonala antikroppen Alemtuzumab hos 20 patienter med s-IBM följt under 12 månader av seriell kvantitativ bedömning av muskler styrka; b) utforska spektrumet av antigenerna som känns igen av T-cellerna som extraherats från muskelbiopsiproverna genom att söka efter immundominanta peptider med användning av syntetiska kombinationspeptidbibliotek med positionsscanning, före och efter terapi; och c) bestämma det ömsesidiga sambandet mellan kliniskt svar och endomysiala inflammatoriska mediatorer före och efter behandling. Det förväntas att studien kan leda till identifiering av förmodade antigener som utlöser sjukdomen, klargöra betydelsen av inflammation och amyloidavlagringar vid muskelfiberskada och ge en ny behandling för s-IBM-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

23 år till 78 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

  • Endast patienter som för närvarande är inskrivna i protokoll 02-N-0121 Study of Immune Dysregulation in Patients with Sporadic Inclusion Body Myosit (s-IBM) kommer att övervägas för inskrivning i protokoll 04-N-0133.

INKLUSIONSKRITERIER:

Patienter med bekräftad diagnos av s-IBM som är villiga att genomgå behandling med Alemtuzumab.

Vilja och juridisk förmåga att ge och underteckna informerat studiesamtycke.

Vilja att resa till Kliniskt centrum för planerade studier och behandling enligt protokoll.

Män och kvinnor med reproduktionspotential måste gå med på att använda en acceptabel preventivmetod under och i sex månader efter avslutad behandling.

Tillgänglighet av vävnad för testning. Detta kommer att inkludera muskel- och perifera blodlymfocyter isolerade genom rutinmässig lymfocytaferes eller flebotomi.

EXKLUSIONS KRITERIER:

Immunsuppressiv läkemedelsbehandling vid tidpunkten för eller 6 månader före inskrivningen. Specifikt kanske kandidater inte tar Prednison, ciklosporin, takrolimus, azatioprin, mykofenolatmofetil, anti-lymfocytmedel, cyklofosfamidmetotrexat eller andra medel vars samtidig användning kan öka toxiciteten av Alemtuzumab.

Eventuella medicinska eller personliga svårigheter som utesluter seriella uppföljningsbesök.

Alla aktiva maligniteter.

Betydande koagulopati eller krav på antikoagulationsbehandling som skulle kontraindicera protokollet.

Trombocytantal mindre än 100 000/mm(3).

Hemoglobin mindre än 9,0 mg/dl.

Alla kända immunbristsyndrom inkluderade HIV-infektion.

Någon historia av hjärtinsufficiens, allvarlig kärlsjukdom eller instabil kranskärlssjukdom.

Någon historia av systemiskt eller lungödem.

Någon historia av tidigare behandling med monoklonala antikroppar eller känslighet för studieläkemedlet (Alemtuzumab), premedicinering eller profylaktiska medel.

Anamnes med kronisk hypotoni (SBP mindre än 100 mmHg).

Alla medicinska tillstånd som sannolikt skulle öka risken för biverkningar av studieläkemedlet eller förvirra tolkningen av uppgifterna inklusive aktiva infektioner.

Graviditet och aktiv amning (amning).

Historik med okontrollerad sköldkörtelsjukdom eller en historia av autoimmun tyreoidit.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Förändring i muskelstyrkan efter 6 månader med 15%.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2007

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2007

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 mars 2004

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2004

Första postat (Uppskatta)

12 mars 2004

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

17 juni 2010

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2010

Senast verifierad

1 januari 2009

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 040133
  • 04-N-0133

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myosit, Inklusionskropp

Kliniska prövningar på Alemtuzumab (Campath)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera