Alemtuzumab for å behandle sporadisk inkluderingskroppsmyositt

Denne studien vil undersøke sikkerheten og effektiviteten til alemtuzumab (Campath® (registrert varemerke)) for å forbedre muskelstyrken hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt (s-IBM). Den vanligste inflammatoriske muskelsykdommen hos personer over 50 år, s-IBM utvikler seg jevnt, noe som fører til alvorlig svakhet og sløsing av musklene i armer og ben. Årsaken til s-IBM er ikke kjent, men det kan være en autoimmun sykdom, der kroppens immunceller (hvite blodlegemer) angriper og ødelegger deler av muskler. Alemtuzumab er et laboratorielaget antistoff som for tiden er godkjent for å behandle visse leukemier. Det har også blitt brukt til å behandle pasienter med autoimmune tilstander som revmatoid artritt, vaskulitt, multippel sklerose og vevsavstøtning assosiert med transplantasjon. Alemtuzumab ødelegger hvite blodceller som har et protein kalt CD52 på overflaten, og som kan være blant cellene som angriper muskler.

Pasienter med s-IBM er kvalifisert for denne studien. Kandidatene blir screenet med fysiske og nevrologiske undersøkelser, blodprøver og et elektrokardiogram. Deltakerne gjennomgår følgende tester og prosedyrer:

• Campath-administrasjon: Pasienter legges inn på NIH Clinical Center i 1 til 1-1/2 uke for intravenøse infusjoner av Campath, gitt annenhver dag i totalt 4 infusjoner.
• Oppfølgingsbesøk etter infusjoner: Pasientene overvåkes i inntil 1 år med periodiske blodprøver, fysiske og nevrologiske undersøkelser, sykehistorie, muskelstyrkemålinger og gjennomgang av symptomer, inkludert evne til å utføre daglige aktiviteter.
• Lymfaferese: Pasienter gjennomgår denne prosedyren for å samle inn store mengder hvite blodceller to ganger - en gang i begynnelsen av studien og igjen etter 6 måneder. Blod fjernes gjennom en nål i en armvene og strømmer gjennom en maskin som skiller det inn i komponentene ved sentrifugering (spinning). De hvite cellene og plasma fjernes og de røde blodcellene og blodplatene returneres til pasientene gjennom samme nål eller gjennom en annen nål i den andre armen.
• Muskelbiopsi: Muskelbiopsier gjøres på operasjonsstuen under lokalbedøvelse. Et lite snitt gjøres i låret eller overarmen og en liten muskelbit fjernes. Biopsier tas i begynnelsen av studien og igjen etter 6 måneder.