Alemtuzumab para tratar miosite esporádica de corpos de inclusão
Efeitos de um anticorpo monoclonal depletor de células T, alemtuzumabe, em pacientes com miosite por corpos de inclusão: um estudo clínico-patológico piloto
Este estudo examinará a segurança e a eficácia do alentuzumabe (Campath® (marca registrada)) para melhorar a força muscular em pacientes com miosite esporádica por corpos de inclusão (s-IBM). A doença muscular inflamatória mais comum em pessoas com mais de 50 anos de idade, a s-IBM progride de forma constante, levando a fraqueza severa e perda dos músculos dos braços e pernas. A causa da s-IBM não é conhecida, mas pode ser uma doença autoimune, na qual as células imunes do corpo (glóbulos brancos) atacam e destroem partes do músculo. O alemtuzumabe é um anticorpo produzido em laboratório atualmente aprovado para o tratamento de certas leucemias. Também tem sido usado para tratar pacientes com condições autoimunes, como artrite reumatóide, vasculite, esclerose múltipla e rejeição de tecidos associada a transplantes. O alemtuzumabe destrói os glóbulos brancos que possuem uma proteína chamada CD52 em sua superfície e que pode estar entre as células que atacam os músculos.
Os pacientes com s-IBM são elegíveis para este estudo. Os candidatos são selecionados com exames físicos e neurológicos, exames de sangue e um eletrocardiograma. Os participantes passam pelos seguintes testes e procedimentos:
- Administração de Campath: Os pacientes são internados no NIH Clinical Center por 1 a 1-1/2 semanas para infusões intravenosas de Campath, administradas em dias alternados, totalizando 4 infusões.
- Visitas de acompanhamento após as infusões: Os pacientes são monitorados por até 1 ano com exames de sangue periódicos, exames físicos e neurológicos, histórico médico, medições de força muscular e uma revisão dos sintomas, incluindo a capacidade de realizar atividades da vida diária.
- Linfaférese: Os pacientes passam por este procedimento para coletar grandes números de glóbulos brancos duas vezes - uma vez no início do estudo e novamente após 6 meses. O sangue é retirado por uma agulha em uma veia do braço e flui por uma máquina que o separa em seus componentes por centrifugação (giro). Os glóbulos brancos e o plasma são removidos e os glóbulos vermelhos e as plaquetas são devolvidos aos pacientes pela mesma agulha ou por outra agulha no outro braço.
- Biópsia muscular: As biópsias musculares são feitas na sala de cirurgia sob anestesia local. Uma pequena incisão é feita na coxa ou na parte superior do braço e um pequeno pedaço de músculo é removido. As biópsias são feitas no início do estudo e novamente após 6 meses.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
- Apenas os pacientes que estão atualmente inscritos no protocolo 02-N-0121 Study of Immune Dysregulation in Patients with Sporadic Inclusion Body Myosite (s-IBM) serão considerados para inscrição no protocolo 04-N-0133.
CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Pacientes com diagnóstico confirmado de s-IBM dispostos a se submeter à terapia com Alemtuzumab.
Vontade e capacidade legal para dar e assinar o consentimento informado do estudo.
Disponibilidade para deslocamento ao Centro Clínico para estudos planejados e tratamento conforme exigido pelo protocolo.
Homens e mulheres com potencial reprodutivo devem concordar em usar um método aceitável de controle de natalidade durante e por seis meses após o término do tratamento.
Disponibilidade de tecido para testes. Isso incluirá linfócitos musculares e do sangue periférico isolados por meio de linfocitaférese ou flebotomia de rotina.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
Terapia com drogas imunossupressoras no momento ou 6 meses antes da inscrição. Especificamente, os candidatos podem não estar tomando Prednisona, ciclosporina, tacrolimus, azatioprina, micofenolato de mofetil, agentes antilinfócitos, metotrexato de ciclofosfamida ou outros agentes cujo uso concomitante pode aumentar a toxicidade de Alemtuzumabe.
Quaisquer dificuldades médicas ou pessoais que impeçam visitas de acompanhamento em série.
Qualquer malignidade ativa.
Coagulopatia significativa ou necessidade de terapia anticoagulante que contra-indicaria o protocolo.
Contagem de plaquetas inferior a 100.000/mm(3).
Hemoglobina inferior a 9,0 mg/dl.
Qualquer síndrome de imunodeficiência conhecida incluía infecção por HIV.
Qualquer história de insuficiência cardíaca, doença vascular importante ou doença arterial coronariana instável.
Qualquer história de edema sistêmico ou pulmonar.
Qualquer história de tratamento anterior com anticorpos monoclonais ou sensibilidade ao medicamento do estudo (Alemtuzumab), regime de pré-medicação ou agentes profiláticos.
História de hipotensão crônica (PAS menor que 100 mmHg).
Qualquer condição médica que provavelmente aumentaria o risco de efeitos colaterais do medicamento do estudo ou confundiria a interpretação dos dados, incluindo infecções ativas.
Gravidez e amamentação ativa (amamentação).
História de doença tireoidiana descontrolada ou história de tireoidite autoimune.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
|---|
|
Alteração na força muscular aos 6 meses em 15%.
|
Colaboradores e Investigadores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Dalakas MC. Polymyositis, dermatomyositis and inclusion-body myositis. N Engl J Med. 1991 Nov 21;325(21):1487-98. doi: 10.1056/NEJM199111213252107. No abstract available.
- Dalakas MC, Sonies B, Dambrosia J, Sekul E, Cupler E, Sivakumar K. Treatment of inclusion-body myositis with IVIg: a double-blind, placebo-controlled study. Neurology. 1997 Mar;48(3):712-6. doi: 10.1212/wnl.48.3.712.
- Dalakas MC, Koffman B, Fujii M, Spector S, Sivakumar K, Cupler E. A controlled study of intravenous immunoglobulin combined with prednisone in the treatment of IBM. Neurology. 2001 Feb 13;56(3):323-7. doi: 10.1212/wnl.56.3.323.
- Dalakas MC, Rakocevic G, Schmidt J, Salajegheh M, McElroy B, Harris-Love MO, Shrader JA, Levy EW, Dambrosia J, Kampen RL, Bruno DA, Kirk AD. Effect of Alemtuzumab (CAMPATH 1-H) in patients with inclusion-body myositis. Brain. 2009 Jun;132(Pt 6):1536-44. doi: 10.1093/brain/awp104. Epub 2009 May 19.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 040133
- 04-N-0133
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .