Alemtuzumab per il trattamento della miosite sporadica da corpi inclusi

Questo studio esaminerà la sicurezza e l'efficacia di alemtuzumab (Campath® (marchio registrato)) per migliorare la forza muscolare nei pazienti con miosite da corpi inclusi sporadica (s-IBM). La malattia muscolare infiammatoria più comune nelle persone di età superiore ai 50 anni, la s-IBM progredisce costantemente, portando a grave debolezza e deperimento dei muscoli delle braccia e delle gambe. La causa della s-IBM non è nota, ma potrebbe essere una malattia autoimmune, in cui le cellule immunitarie del corpo (globuli bianchi) attaccano e distruggono parti del muscolo. Alemtuzumab è un anticorpo prodotto in laboratorio attualmente approvato per il trattamento di alcune leucemie. È stato anche usato per trattare pazienti con condizioni autoimmuni come l'artrite reumatoide, la vasculite, la sclerosi multipla e il rigetto dei tessuti associato al trapianto. L'alemtuzumab distrugge i globuli bianchi che hanno una proteina chiamata CD52 sulla loro superficie e che potrebbe essere tra le cellule che attaccano i muscoli.

I pazienti con s-IBM sono eleggibili per questo studio. I candidati vengono selezionati con esami fisici e neurologici, esami del sangue e un elettrocardiogramma. I partecipanti sono sottoposti ai seguenti test e procedure:

• Somministrazione di Campath: i pazienti sono ammessi al Centro clinico NIH per 1-1-1/2 settimane per infusioni endovenose di Campath, somministrate a giorni alterni per un totale di 4 infusioni.
• Visite di follow-up dopo le infusioni: i pazienti vengono monitorati fino a 1 anno con esami del sangue periodici, esami fisici e neurologici, anamnesi, misurazioni della forza muscolare e una revisione dei sintomi, inclusa la capacità di svolgere le attività della vita quotidiana.
• Linfaferesi: i pazienti vengono sottoposti a questa procedura per la raccolta di un gran numero di globuli bianchi due volte: una all'inizio dello studio e un'altra dopo 6 mesi. Il sangue viene prelevato attraverso un ago in una vena del braccio e scorre attraverso una macchina che lo separa nei suoi componenti mediante centrifugazione (filatura). I globuli bianchi e il plasma vengono rimossi e i globuli rossi e le piastrine vengono restituiti ai pazienti attraverso lo stesso ago o attraverso un altro ago nell'altro braccio.
• Biopsia muscolare: le biopsie muscolari vengono eseguite in sala operatoria in anestesia locale. Viene praticata una piccola incisione nella coscia o nella parte superiore del braccio e viene rimosso un piccolo pezzo di muscolo. Le biopsie vengono eseguite all'inizio dello studio e di nuovo dopo 6 mesi.