산발성 봉입체 근염을 치료하는 알렘투주맙

이 연구는 산발성 봉입체 근염(s-IBM) 환자의 근력 향상을 위한 alemtuzumab(Campath®(등록 상표))의 안전성과 유효성을 조사합니다. 50세 이상의 사람들에게 가장 흔한 염증성 근육 질환인 s-IBM은 꾸준히 진행되어 팔과 다리의 근육이 심하게 쇠약해지고 쇠약해집니다. s-IBM의 원인은 알려져 있지 않으나, 신체의 면역세포(백혈구)가 근육의 일부를 공격하여 파괴하는 자가면역질환일 가능성이 있습니다. Alemtuzumab은 현재 특정 백혈병을 치료하도록 승인된 실험실에서 만든 항체입니다. 또한 류마티스 관절염, 혈관염, 다발성 경화증 및 이식과 관련된 조직 거부와 같은 자가면역 질환 환자를 치료하는 데 사용되었습니다. Alemtuzumab은 표면에 CD52라는 단백질이 있고 근육을 공격하는 세포 중 하나일 수 있는 백혈구를 파괴합니다.

s-IBM 환자는 이 연구에 적합합니다. 지원자는 신체 및 신경학적 검사, 혈액 검사 및 심전도 검사를 통해 선별됩니다. 참가자는 다음 테스트 및 절차를 거칩니다.

• Campath 투여: 환자는 Campath의 정맥 주입을 위해 1주에서 1-1/2주 동안 NIH 임상 센터에 입원하며 격일로 총 4회 주입됩니다.
• 주입 후 후속 방문: 환자는 주기적인 혈액 검사, 신체 및 신경학적 검사, 병력, 근력 측정 및 일상 생활 활동 수행 능력을 포함한 증상 검토를 통해 최대 1년 동안 모니터링됩니다.
• 림프분리채집술: 환자는 많은 수의 백혈구를 두 번 수집하기 위해 이 절차를 거칩니다. 연구 시작 시 한 번, 6개월 후 다시 한 번입니다. 혈액은 팔 정맥의 바늘을 통해 제거되고 원심분리(회전)에 의해 성분으로 분리되는 기계를 통해 흐릅니다. 백혈구와 혈장을 제거하고 적혈구와 혈소판을 같은 바늘이나 다른 쪽 팔의 다른 바늘을 통해 환자에게 돌려보냅니다.
• 근육 생검: 근육 생검은 수술실에서 국소 마취하에 시행됩니다. 허벅지나 팔 위쪽에 작은 절개를 하고 작은 근육 조각을 제거합니다. 생검은 연구 시작과 6개월 후에 다시 수행됩니다.