散発性封入体筋炎を治療するアレムツズマブ

この研究では、孤発性封入体筋炎（s-IBM）患者の筋力を改善するためのアレムツズマブ（Campath®（登録商標））の安全性と有効性を調べます。 50 歳以上の人に最も多くみられる炎症性筋肉疾患である s-IBM は、着実に進行し、腕や脚の筋肉の重度の衰弱と消耗を引き起こします。 s-IBM の原因は不明ですが、体の免疫細胞 (白血球) が筋肉の一部を攻撃して破壊する自己免疫疾患である可能性があります。 Alemtuzumab は、特定の白血病の治療薬として現在承認されている研究所で製造された抗体です。 また、関節リウマチ、血管炎、多発性硬化症、移植に伴う組織拒絶反応などの自己免疫疾患の患者の治療にも使用されています。 アレムツズマブは、表面に CD52 と呼ばれるタンパク質を持ち、筋肉を攻撃する細胞の 1 つである可能性がある白血球を破壊します。

s-IBMの患者はこの研究に適格です。 候補者は、身体検査、神経学的検査、血液検査、心電図でスクリーニングされます。 参加者は、次のテストと手順を受けます。

• カンパス投与: カンパスの静脈内注入のために、患者は NIH 臨床センターに 1 週​​間から 1.5 週間入院し、1 日おきに合計 4 回注入されます。
• 注入後の経過観察: 患者は、定期的な血液検査、身体検査および神経学的検査、病歴、筋力測定、および日常生活動作を行う能力を含む症状の評価により、最大 1 年間監視されます。
• リンパ球除去: 患者は、大量の白血球を収集するためにこの手順を 2 回受けます。1 回は研究の開始時、もう 1 回は 6 か月後に行います。 血液は、腕の静脈から針を通して採取され、遠心分離 (回転) によって成分に分離される機械を通って流れます。 白血球と血漿は除去され、赤血球と血小板は同じ針または別の腕の別の針を通して患者に戻されます。
• 筋肉生検: 筋肉生検は局所麻酔下の手術室で行われます。 太ももまたは上腕を小さく切開し、筋肉の小片を取り除きます。 生検は研究の開始時に行われ、6 か月後に再度行われます。