Alemtuzumab k léčbě sporadické myositidy inkluzních tělísek

Tato studie bude zkoumat bezpečnost a účinnost alemtuzumabu (Campath® (registrovaná ochranná známka)) pro zlepšení svalové síly u pacientů se sporadickou myositidou s inkluzními tělísky (s-IBM). Nejběžnější zánětlivé onemocnění svalů u lidí starších 50 let, s-IBM postupuje neustále, což vede k těžké slabosti a ochabování svalů na pažích a nohou. Příčina s-IBM není známa, ale může se jednat o autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní buňky těla (bílé krvinky) napadají a ničí části svalů. Alemtuzumab je laboratorně vyrobená protilátka, která je v současné době schválena k léčbě určitých leukémií. Také se používá k léčbě pacientů s autoimunitními stavy, jako je revmatoidní artritida, vaskulitida, roztroušená skleróza a odmítnutí tkáně spojené s transplantací. Alemtuzumab ničí bílé krvinky, které mají na svém povrchu protein zvaný CD52 a který může být mezi buňkami napadajícími svaly.

Do této studie jsou vhodní pacienti s s-IBM. Kandidáti jsou vyšetřeni fyzikálními a neurologickými vyšetřeními, krevními testy a elektrokardiogramem. Účastníci procházejí následujícími testy a procedurami:

• Podávání Campath: Pacienti jsou přijímáni do NIH Clinical Center na 1 až 1-1/2 týdne pro intravenózní infuze Campathu podávané každý druhý den, celkem 4 infuze.
• Následné návštěvy po infuzích: Pacienti jsou sledováni po dobu až 1 roku pravidelnými krevními testy, fyzickými a neurologickými vyšetřeními, anamnézou, měřením svalové síly a přezkoumáním symptomů, včetně schopnosti vykonávat každodenní aktivity.
• Lymfaferéza: Pacienti podstupují tento postup odběru velkého množství bílých krvinek dvakrát – jednou na začátku studie a znovu po 6 měsících. Krev se odebírá jehlou v žíle na paži a protéká strojem, který ji odstředěním (odstřeďováním) rozděluje na jednotlivé složky. Bílé krvinky a plazma jsou odstraněny a červené krvinky a krevní destičky jsou vráceny pacientům stejnou jehlou nebo jinou jehlou na druhé paži.
• Svalová biopsie: Svalové biopsie se provádějí na operačním sále v lokální anestezii. Na stehně nebo nadloktí se provede malý řez a odstraní se malý kousek svalu. Biopsie se provádějí na začátku studie a znovu po 6 měsících.