Luovuttajien kantasolujen siirto synnynnäisten immuunipuutteiden varalta
Allogeeninen ja yhteensopimaton luovuttajan kantasolujen transplantaatio synnynnäisille immuunivajauksille tai potilaille, joilla on autoinflammatorisia/immunodisäätelysairauksia: busulfaaniin perustuva hoito Campath-1H:lla tai h-ATG:llä, säteilyllä ja sirolimuusilla
Tämä tutkimus käyttää elinsiirtoa potilaiden hoitoon, joilla on ongelmia immuunijärjestelmässään. Immuunijärjestelmän solut tulevat luuytimestä, jossa ne kasvavat erityisistä soluista, joita kutsutaan kantasoluiksi. Kantasolujen antaminen potilaille toiselta voi auttaa parantamaan monia potilaita, joilla on tiettyjä immuunisairauksia. Tätä kutsutaan "luuytimen siirroksi". Tällä menettelyllä voi olla sivuvaikutuksia, jotka ovat hengenvaarallisia. Pyrimme tekemään siirrosta turvallisempaa käytämme pienempiä annoksia lääkkeitä, joita käytetään potilaan valmistelussa siirtoon.
Hoitohoitoja annetaan potilaille tilan luomiseksi heidän luuytimeensä. Näin luovuttajan solut pääsevät luuytimeen ja tuottavat normaaleja immuunisoluja. Tässä tutkimuksessa käytetään pienempiä annoksia busulfaani-nimistä lääkettä ja pienempiä säteilyannoksia kuin mitä tällä hetkellä käytetään muuntyyppisissä luuytimensiirroissa muihin sairauksiin.
Toinen ongelma, joka voi ilmetä luuytimensiirron yhteydessä, on "graft versus-host -sairaus". Tämä tapahtuu, kun luovuttajan solut hyökkäävät potilaan kehon eri osiin. Tässä tutkimuksessa käytetään sirolimuusi-nimistä lääkettä tavanomaisen lääkkeen, siklosporiinin, sijaan estämään siirrännäis-isäntätauti.
Jotta voit osallistua tähän tutkimukseen, sinulla on oltava:
- Vaikea immuunivajaus, kuten krooninen granulomatoottinen sairaus tai leukosyyttien adheesion puutos.
- Sinulla on sairauden aiheuttamia ongelmia, jotka vaativat kantasolusiirtoa.
- Sinun on myös oltava 2–40-vuotias.
Tässä tutkimuksessa on mukana kaksi potilasryhmää:
- Potilaat, joilla on veli tai sisar, joilla on potilasta vastaavia kantasoluja. Tätä kutsutaan allogeeniseksi sovitetuksi sisarusten siirroksi.
- Potilaat, joilla ei ole vastaavaa sisarusluovuttajaa, mutta joilla on vastaava luovuttaja kansallisessa luuytimenluovuttajaohjelmassa. Tämä tunnetaan yhdistetyn luovuttajan siirrona.
Potilailla on seuraavat toimenpiteet:
- Tilan luomiseksi luuytimeen potilaille annetaan kaksi lääkettä, Campath-1H ja busulfaani. Potilaille annetaan sirolimuusia, jotta keho ei pääse eroon luovutetuista soluista. BMT:tä edeltävänä päivänä potilaat samankaltaisessa riippumattomassa luovuttajaryhmässä saavat myös pienen annoksen koko kehon säteilyä. Tämä parantaa entisestään mahdollisuuksia, että potilaan keho hyväksyy luovuttajasolut.
- Potilaat saavat luovuttajan kantasolut laskimonsisäisen (IV) linjan kautta, joka menee heidän kehonsa laskimoon. Solut pääsevät luuytimen tilaan ja täyttävät sen hitaasti useiden seuraavien viikkojen aikana. Potilaat pysyvät yleensä sairaalassa 30 päivää elinsiirron jälkeen.
- Ensimmäiset 3 kuukautta elinsiirron jälkeen potilaita seurataan tarkasti. Potilaat käyvät klinikalla säännöllisesti. Näiden käyntien aikana potilaalle tehdään fyysinen tarkastus ja verikokeita. Lääkäri ja sairaanhoitaja tarkistavat myös potilaan mahdolliset oireet. Päivänä 100 siirron jälkeen otetaan näyte luuytimestä.
- Potilaita seurataan säännöllisesti vähintään 5 vuoden ajan elinsiirron jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin pilottitutkimus HLA-sovitetuista allogeenisista ja yhteensopimattomista luovuttajien (MUD) hematopoieettisten kantasolujen (HSC) siirroista (kutsutaan myös perifeerisen veren kantasoluiksi (PBSC) tai luuytimen siirroksi (BMT)) potilaille, joilla on X-kytketty vakava yhdistetty immuunikato (XSCID). XSCID johtuu mutaatioista IL2RG-geenissä, joka koodaa interleukiinireseptorin signaloivaa gammaketjua [gamma c]). Tutkimuspopulaatio on vanhempia lapsia (yli 2-vuotiaita) ja aikuisia (alle 40-vuotiaita), joilla on heikentynyt ja/tai toimintahäiriöinen immuniteetti ja mikä tahansa joukko vakavia tai kroonisia lääketieteellisiä ongelmia. oikeuttaa elinsiirron. Tutkimus on suunniteltu arvioimaan, saavutetaanko yksilöllisesti suunniteltujen transplantaatin hoito- ja käänteis-isäntätautien (GvHD) ehkäisyhoitojen avulla riittävä luovuttajan hematopoieettisten kantasolujen (HSC) istuttaminen soluimmuniteetin (T-solu/NK-solu) vankan palautumisen helpottamiseksi. lukumäärä ja toiminta), mukaan lukien kateenkorvan toiminta ja humoraalinen immuniteetti (B-solujen määrä ja toiminta), samalla kun se parantaa luovuttajan siirteen sietokykyä tavalla, joka vähentää GvHD:n esiintymistä, mutta ei merkittävästi lisää transplantaation jälkeisen viruksen riskiä infektio. Yksi kohdepopulaatio on XSCID-potilaat, jotka saivat samanlaisia sisaruksia tai haploidenttisiä lymfosyyttejä sisältäviä siirtoja pikkulapsina, joilla oli vain vähän tai ei ollenkaan myeloidista kuntoutusta, mikä johti vaihtelevaan T-soluimmuniteetin palautumiseen, mutta NK- tai B-soluimmuniteetin palautumiseen vain vähän tai ei ollenkaan. Toinen kohdepopulaatio ovat XSCID-potilaat, joilla on osittainen gamma c:n tuotanto tai toiminta tai XSCID-potilaat, joilla on klooninen somaattinen IL2RG-geenin mutaation palautuminen ja joilla on vähemmän vakava immuunipuutos lapsuudessa. Osa potilaista kaikista näistä XSCID-kohdepopulaatioista saattaa kokea immuunitoiminnan asteittaista heikkenemistä, mikä johtaa akuutteisiin ja kroonisiin lääketieteellisiin ongelmiin, jotka edellyttävät allogeenisen tai MUD-siirron harkitsemista immuniteetin palauttamiseksi.
Tämän HSC-siirtoprotokollan hoito- ja GvHD-ehkäisyohjelmat on suunniteltu käyttämään mobilisoituja perifeerisen veren kantasoluja (PBSC) tai luuydintä (BM) (jos mobilisaatio ei ole mahdollista) joko HLA-yhteensopivalta sisarusluovuttajalta (alloPBSC) ensin. valinnalla tai HLA-sovitusta riippumattomalta luovuttajalta (MUD) niille, joilla ei ole asianmukaista HLA-sovittua sukua olevaa sisarusluovuttajaa. Jos sopivaa sisarusluovuttajaa tai aikuista MUD-luovuttajaa ei ole saatavilla, napanuoraveren rekistereistä vastaavaa napanuoraverta voidaan käyttää pienten lasten XSCID-vastaanottajille. AlloPBSC- (tai alloBM)-transplantaatiossa (jota kutsutaan ryhmäksi 1) ehdotamme busulfaanipohjaista, ei-myeloablatiivista hoito-ohjelmaa yhdistettynä hevosen anti-human Thymocyte Globulin (h-ATG) -immuunisuppression hoitoon sekä siirron jälkeiseen sirolimuusin sietokykyyn. immunosuppressantin indusoiminen GvHD:n estämiseksi. MUD- tai siihen liittymättömään napanuoraverensiirtoon (jota kutsutaan ryhmäksi 2) käytämme samanlaista hoito-ohjelmaa muutamilla muutoksilla, joihin kuuluu koko kehon säteilytyksen lisääminen suojauksella ja busulfaaniannostuksen vähentäminen, muutokset, jotka on suunniteltu vähentämään lisääntynyttä riskiä. siirteen hylkimisreaktiosta HLA-yhteensopivalla mutta ei-sukulaisen luovuttajan HSC:llä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
POTITIAT (VASTAANOTTAJA)
- Hänen on täytynyt vahvistaa XSCID:n geneettinen diagnoosi (yleinen gammaketjuhäiriö) tunnistamalla mutaatio IL2RG-geenissä tai osoittamalla, että gamma c -proteiinia ei havaita potilaan immuuniverisoluissa.
- Hänellä on oltava riittävät komplikaatiot perussairaudesta, jotta se edellyttää elinsiirtoa seuraavasti:
Kliiniset kriteerit: (suurempi tai yhtä suuri kuin 1 on oltava läsnä)
i. Infektiot (ei sisällä nilviäisiä, syyliä tai mukokutaanista kandidiaasi; katso vii ja viii alla): 3 merkittävää uutta tai kroonista aktiivista infektiota 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista, ja jokainen infektio vastaa yhtä kriteeriä.
Infektiot määritellään objektiiviseksi infektion merkiksi (kuume >38,30C [1010F] tai neutrofiilia tai kipu/punoitus/turvotus tai radiologiset/ultraäänikuvaukset tai tyypillinen vaurio tai histologia tai uusi vakava ripuli tai yskä, johon liittyy ysköksen eritystä). Yhden tai useamman näistä mahdollisen infektion merkeistä/oireista lisäksi on oltava vähintään yksi seuraavista kriteereistä todisteena hoitavan lääkärin aikomuksesta hoitaa merkittävää infektiota (a. ja b.) tai objektiivisena todisteena infektiosta. spesifinen infektion aiheuttava patogeeni (c.)
- Hoito (ei ennaltaehkäisy) systeemisillä antibakteerisilla, antifungaalisilla tai antiviraalisilla antibiooteilla. 14 päivää TAI
- Minkä tahansa pituinen sairaalahoito infektion vuoksi TAI
- Bakteerin, sienen tai viruksen eristäminen biopsiasta, ihovauriosta, verestä, nenän huuhtelusta, bronkoskoopiasta, aivo-selkäydinnesteestä tai ulosteesta, jotka todennäköisesti ovat infektion aiheuttaja
ii. Krooninen keuhkosairaus, joka määritellään:
- Bronkiektaasi röntgentietokonetomografialla TAI
- Keuhkojen toimintatesti (PFT) osoittaa rajoittavan tai obstruktiivisen sairauden, joka on . 60 % Ennustetusta iästä TAI
- Pulssioksimetria. 94 % huoneilmassa (jos potilas on liian nuori noudattamaan PFT:n suorituskykyä).
iii. Ruoansulatuskanavan enteropatia:
- Ripuli - vetiset ulosteet. 3 kertaa päivässä (vähintään 3 kuukauden kesto, joka ei ole seurausta infektiosta edellä olevassa kriteerissä # i.) TAI
- Endoskooppinen näyttö (karkea ja histologinen) enteropatian varalta (endoskopia suoritetaan vain, jos se on lääketieteellisesti aiheellista) TAI
- Muita todisteita enteropatiasta tai bakteerien liikakasvuoireyhtymästä: mukaan lukien rasvaliukoisten vitamiinien/vitamiinien imeytymishäiriö, epänormaali D-ksyloosin imeytyminen, epänormaali vetyhengitystesti, todisteet proteiinin menettämisestä enteropatiasta (esimerkiksi suonensisäisen gammaglobuliinilisäannoksen lisääntyminen tai lisääntyminen ylläpitää veren IgG-tasoa).
iv. Huono ravitsemus: Vaatii G-letkun tai suonensisäisen lisäravinteen painon tai ravinnon ylläpitämiseksi.
v. Auto- tai alloimmuniteetti: Esimerkkeihin on sisällyttävä objektiiviset fyysiset löydökset, jotka sisältävät, mutta eivät rajoitu mihinkään seuraavista: hiustenlähtö, vaikea ihottuma, uveiitti, nivelkipu, johon liittyy punoitusta tai turvotusta tai liikkeiden rajoittuminen, joka ei ole seurausta infektiosta , lupuksen kaltaiset leesiot ja granuloomit (ei sisällä auto- tai alloimmuunista enteropatiaa, joka on kriteeri iii). Mikäli mahdollista ja tarkoituksenmukaista, diagnoosia tuetaan histopatologialla tai muulla diagnostisella menetelmällä.
vi. Korkeuden kasvun epäonnistuminen: . 3. prosenttipiste iän mukaan
vii. Skin molluscum contagiosum TAI syylät (tämä kriteeri täyttyy, jos nilviäinen koostuu 10 vauriosta tai kahdessa tai useammassa eri anatomisessa kohdassa on kaksi tai useampia vaurioita; tai syyliä on samanaikaisesti 3 eri anatomisissa kohdissa; tai potilaalla on molemmat
nilviäiset ja syylät)
viii. Mukokutaaninen kandidiaasi (krooninen suun sammas tai candida esofagiitti tai candida intertriginous -infektio tai candida kynsiinfektiot; on oltava viljelypositiivinen täyttääkseen tämän kriteerin)
ix. Hypogammaglobulinemia: vaatii säännöllistä IgG-lisää
Ikäraja 2 vuotta 40 vuotta.
Saatavilla HLA-vastaava perheluovuttaja tai HLA-vastaava PBSC-siirre (10/10 tai 9/10 ei täsmää) tai vähintään 4/6 HLA-yhteensopiva napanuoraverituote. (Jos napanuoraverisiirteen koko on alle 3,0 x 10(7) solua, saatavilla on oltava toinen sopiva 4/6 tai suurempi napanuoraverivalmiste).
Täytyy olla HIV-negatiivinen.
Hänen on kyettävä pysymään tunnin matkan sisällä NIH:sta ensimmäisten 3 kuukauden ajan elinsiirron jälkeen ja perheenjäsenen tai muun nimetyn seuralaisen luona elinsiirron jälkeisenä aikana.
On annettava pysyvä valtakirja terveydenhuollon päätöksiä varten sopivalle aikuiselle sukulaiselle tai huoltajalle NIH -200 NIH:n kestävän terveydenhuollon päätöksentekoa koskevan valtakirjan mukaisesti.
Jos olet hedelmällisessä iässä, hänen on suostuttava käyttämään jatkuvasti ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen ajan ja 3 kuukauden ajan tutkimuksen jälkeen. Hyväksyttäviä ehkäisymuotoja ovat:
- Kondomit, miesten tai naisten, spermisidin kanssa tai ilman
- Pallea tai kohdunkaulan korkki spermisidillä
- Kohdunsisäinen laite
- Ehkäisypillerit tai -laastarit, Norplant, Depo-Provera tai muu FDA:n hyväksymä ehkäisymenetelmä
- Mieskumppanille on aiemmin tehty vasektomia
POISTAMISKRITEERIT:
POTILAS (RECIPIENT)
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) tai vastaava suorituskykytila vähintään 3 (katso Supportive Care -ohjeet, saatavilla osoitteessa http://intranettst2.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare).
- Vasemman kammion ejektiofraktio alle 40 %.
- Transaminaasit yli 5 kertaa normaalin ylärajan potilaan kliinisen tilanteen perusteella ja tutkijan harkinnan mukaan.
- Maksan alkalinen fosfataasi > 10x normaalin yläraja potilaan kliinisen tilanteen perusteella ja tutkijan harkinnan mukaan
- Psykiatrinen häiriö tai henkinen vajaatoiminta on niin vakava, että BMT-hoidon noudattaminen on epätodennäköistä ja/tai tietoinen suostumus mahdotonta.
- Huomattava odotettu sairaus tai elimen vajaatoiminta, joka ei sovi yhteen eloonjäämisen kanssa AlloPBSC:stä, MUD:sta tai muista napanuoraverensiirrosta
- Raskaana oleva tai imettävä.
- HIV-positiivinen.
- Hallitsematon kohtaushäiriö.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Tehtävätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vastaava luovuttajan kantasolusiirto
Hoito annetaan Campathilla 1 mg/kg kokonaisannos laskimoon 5 päivän aikana, busulfaani 10 mg/kg kokonaisannos laskimoon 2 päivän aikana
|
Hoito Campathilla 1 mg/kg kokonaisannos annettuna laskimoon 5 päivän aikana
Muut nimet:
Busulfaani 5-10 mg/kg kokonaisannos annettuna laskimoon 2 päivän aikana sen mukaan, että potilas korostaa immuunikatohäiriötä
Muut nimet:
Transplantaation jälkeiset immunosuppressantit
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vastaava luovuttajan kantasolusiirto
Hoito annetaan Campathilla 1 mg/kg kokonaisannos laskimoon 5 päivän aikana, busulfaani 5 mg/kg kokonaisannos laskimoon 2 päivän aikana ja kokonaiskehon säteilytys (TBI) 200 cGy kahdessa fraktiossa samana päivänä
|
Hoito Campathilla 1 mg/kg kokonaisannos annettuna laskimoon 5 päivän aikana
Muut nimet:
Busulfaani 5-10 mg/kg kokonaisannos annettuna laskimoon 2 päivän aikana sen mukaan, että potilas korostaa immuunikatohäiriötä
Muut nimet:
Transplantaation jälkeiset immunosuppressantit
Muut nimet:
TBI 200 - 300 centigray (cGy) kahdessa fraktiossa päivänä -2 tai samana päivänä riippuen potilaan immuunipuutoshäiriöstä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Yhteensopimaton luovuttajan kantasolusiirto (MUD-ei-CGD)
Hoito ATG:llä 40 mg/kg kokonaisannos 4 päivän ajan IV, busulfaani 5 mg/kg kokonaisannos 2 päivän ajan IV ja TBI 300 cGy kahdessa fraktiossa päivänä -2
|
Busulfaani 5-10 mg/kg kokonaisannos annettuna laskimoon 2 päivän aikana sen mukaan, että potilas korostaa immuunikatohäiriötä
Muut nimet:
Transplantaation jälkeiset immunosuppressantit
Muut nimet:
TBI 200 - 300 centigray (cGy) kahdessa fraktiossa päivänä -2 tai samana päivänä riippuen potilaan immuunipuutoshäiriöstä
Muut nimet:
Hoito h-ATG:llä 40 mg/kg kokonaisannoksella 4 päivän ajan laskimoon annettuna
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vastaavaa riippumatonta luovuttajansiirtoa (MUD-CGD) napanuoraverta
Hoito annetaan Campathilla 1 mg/kg kokonaisannos laskimoon 5 päivän aikana, busulfaani 5 mg/kg kokonaisannos laskimoon 2 päivän aikana ja kokonaiskehon säteilytys (TBI) 200 cGy kahdessa fraktiossa samana päivänä
|
Hoito Campathilla 1 mg/kg kokonaisannos annettuna laskimoon 5 päivän aikana
Muut nimet:
Busulfaani 5-10 mg/kg kokonaisannos annettuna laskimoon 2 päivän aikana sen mukaan, että potilas korostaa immuunikatohäiriötä
Muut nimet:
Transplantaation jälkeiset immunosuppressantit
Muut nimet:
TBI 200 - 300 centigray (cGy) kahdessa fraktiossa päivänä -2 tai samana päivänä riippuen potilaan immuunipuutoshäiriöstä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kantasolusiirto
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Allogeenisten tai vastaavien ei-sukuisten (mukaan lukien napanuoraveren) hematopoieettisten progenitorisolujen siirtäminen käyttäen kohtalaisen annoksen busulfaania ja Campath-1H:ta koko kehon säteilytyksen kanssa tai ilman, jotta saavutetaan synnynnäisten immuunipuutteiden fenotyyppinen korjaus.
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Siirtyminen ilman GVHD:n kehitystä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Osallistujat, jotka saavuttivat siirrännäisen ilman graft versus host -taudin (GVHD) kehittymistä.
|
1 vuosi
|
|
Osallistujat, joilla on vakiintunut sekakimerismi
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Osallistujien määrä, joilla myelooinen kimerismi on yli 10 % luovuttajasoluista 1 vuosi siirron jälkeen
|
1 vuosi
|
|
Päivien määrä CD3:een on suurempi kuin 100 u/l
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Immuunijärjestelmän uudelleenmuodostumisen nopeus, joka perustuu päivien lukumäärään CD3-määrään, joka on yli 100 u/l.
|
1 vuosi
|
|
Päiviä absoluuttiseen neutrofiilien palautumiseen (ANC)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Palautuminen määritellään absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC), joka on ≥ 0,5 x 109 /L (500/mm3 ) kolmella peräkkäisellä laboratorioarvolla, jotka on saatu eri päivinä.
ANC:n palautumispäivämäärä on päivä, jona ensimmäinen kolmesta peräkkäisestä laboratorioarvosta on saatu, kun ANC on ≥ 0,5 x 109 /L.
|
1 vuosi
|
|
Punasolusiirtojen määrä koehenkilöä kohden
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Punaisten verisolujen (RBC) verensiirtojen keskimääräinen määrä koehenkilöä kohti
|
1 vuosi
|
|
Päiviä verihiutaleiden palautumiseen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Verihiutaleiden palautuminen määritellään verihiutaleiden arvoksi ≥ 20 × 109/l kolmena peräkkäisenä päivänä eikä verihiutaleiden siirtoja ole annettu edellisten seitsemän peräkkäisen päivän aikana.
Verihiutaleiden palautumispäivä on päivämäärä, jolloin ensimmäinen kolmesta peräkkäisestä laboratorioarvosta on ≥ 20 × 109/L.
|
1 vuosi
|
|
Sytomegalovirus (CMV) -taudin ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Hoitoa (ei uudelleenaktivointia) vaativien sytomegalovirustautitapahtumien lukumäärä kliinisten seurausten perusteella
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Winkelstein JA, Marino MC, Johnston RB Jr, Boyle J, Curnutte J, Gallin JI, Malech HL, Holland SM, Ochs H, Quie P, Buckley RH, Foster CB, Chanock SJ, Dickler H. Chronic granulomatous disease. Report on a national registry of 368 patients. Medicine (Baltimore). 2000 May;79(3):155-69. doi: 10.1097/00005792-200005000-00003.
- Horwitz ME, Barrett AJ, Brown MR, Carter CS, Childs R, Gallin JI, Holland SM, Linton GF, Miller JA, Leitman SF, Read EJ, Malech HL. Treatment of chronic granulomatous disease with nonmyeloablative conditioning and a T-cell-depleted hematopoietic allograft. N Engl J Med. 2001 Mar 22;344(12):881-8. doi: 10.1056/NEJM200103223441203.
- Grunebaum E, Mazzolari E, Porta F, Dallera D, Atkinson A, Reid B, Notarangelo LD, Roifman CM. Bone marrow transplantation for severe combined immune deficiency. JAMA. 2006 Feb 1;295(5):508-18. doi: 10.1001/jama.295.5.508.
- Johnston RB Jr. Clinical aspects of chronic granulomatous disease. Curr Opin Hematol. 2001 Jan;8(1):17-22. doi: 10.1097/00062752-200101000-00004.
- Roesler J, Brenner S, Bukovsky AA, Whiting-Theobald N, Dull T, Kelly M, Civin CI, Malech HL. Third-generation, self-inactivating gp91(phox) lentivector corrects the oxidase defect in NOD/SCID mouse-repopulating peripheral blood-mobilized CD34+ cells from patients with X-linked chronic granulomatous disease. Blood. 2002 Dec 15;100(13):4381-90. doi: 10.1182/blood-2001-12-0165. Epub 2002 Aug 1.
- Kang EM, de Witte M, Malech H, Morgan RA, Phang S, Carter C, Leitman SF, Childs R, Barrett AJ, Little R, Tisdale JF. Nonmyeloablative conditioning followed by transplantation of genetically modified HLA-matched peripheral blood progenitor cells for hematologic malignancies in patients with acquired immunodeficiency syndrome. Blood. 2002 Jan 15;99(2):698-701. doi: 10.1182/blood.v99.2.698.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Antineoplastiset aineet, immunologiset
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Sirolimus
- Busulfaani
- Alemtutsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 070075
- 07-I-0075 (Muu tunniste: NIHCC)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .