Spenderstammzelltransplantation bei angeborenen Immundefekten
Transplantation allogener und passender nicht verwandter Spenderstammzellen bei kongenitalen Immundefekten oder Patienten mit autoinflammatorischen/immunregulatorischen Zuständen: Busulfan-basierte Konditionierung mit Campath-1H oder h-ATG, Bestrahlung und Sirolimus
Diese Studie verwendet eine Transplantation, um Patienten mit Problemen in ihrem Immunsystem zu behandeln. Die Zellen des Immunsystems stammen aus dem Knochenmark, wo sie aus speziellen Zellen, sogenannten Stammzellen, wachsen. Patienten Stammzellen von jemand anderem zu geben, kann helfen, viele Patienten mit bestimmten Immunkrankheiten zu heilen. Dies wird als „Knochenmarktransplantation“ bezeichnet. Dieses Verfahren kann lebensbedrohliche Nebenwirkungen haben. Um die Transplantation sicherer zu machen, verwenden wir niedrigere Dosen der Medikamente, die zur Vorbereitung des Patienten auf die Transplantation verwendet werden.
„Konditionierende“ Behandlungen werden den Patienten verabreicht, um Platz in ihrem Knochenmark zu schaffen. Dadurch können die Zellen des Spenders in das Knochenmark gelangen und normale Immunzellen produzieren. Diese Studie wird niedrigere Dosen eines Medikaments namens Busulfan und niedrigere Strahlendosen verwenden, als sie derzeit bei anderen Arten von Knochenmarktransplantationen für andere Krankheiten verwendet werden.
Ein weiteres Problem, das bei einer Knochenmarktransplantation auftreten kann, ist die „Graft-versus-Host-Krankheit“. Dies geschieht, wenn die Zellen des Spenders verschiedene Körperteile des Patienten angreifen. In dieser Studie wird ein Medikament namens Sirolimus anstelle des üblichen Medikaments Cyclosporin verwendet, um die Graft-versus-Host-Krankheit zu verhindern.
Um an dieser Studie teilnehmen zu können, müssen Sie Folgendes haben:
- Eine schwere Immunschwäche, wie z. B. eine chronische Granulomatose oder ein Leukozytenadhäsionsmangel.
- Probleme aufgrund der Krankheit haben, die eine Stammzelltransplantation erforderlich machen.
- Außerdem müssen Sie zwischen 2 und 40 Jahre alt sein.
Zwei Gruppen von Patienten werden in diese Studie eingeschlossen:
- Patienten, die einen Bruder oder eine Schwester haben, die Stammzellen haben, die zum Patienten passen. Dies wird als allogene, angepasste Geschwistertransplantation bezeichnet.
- Patienten, die keinen passenden Geschwisterspender haben, aber einen Spender haben, der im National Marrow Donor Program übereinstimmt. Dies ist als Transplantation mit einem passenden, nicht verwandten Spender bekannt.
Die Patienten werden die folgenden Verfahren haben:
- Um Platz im Knochenmark zu schaffen, erhalten die Patienten zwei Medikamente, Campath-1H und Busulfan. Um zu verhindern, dass der Körper die gespendeten Zellen ausscheidet, erhalten die Patienten Sirolimus. Am Tag vor der KMT erhalten Patienten der gematchten Fremdspendergruppe zusätzlich eine niedrig dosierte Ganzkörperbestrahlung. Dadurch werden die Chancen weiter verbessert, dass der Körper des Patienten die Spenderzellen annimmt.
- Die Patienten erhalten die Spenderstammzellen durch eine intravenöse (IV) Leitung, die in eine Vene in ihrem Körper führt. Die Zellen wandern in den Knochenmarkraum und füllen das Mark in den nächsten Wochen langsam wieder auf. Die Patienten bleiben in der Regel 30 Tage nach der Transplantation im Krankenhaus.
- In den ersten 3 Monaten nach der Transplantation werden die Patienten engmaschig überwacht. Die Patienten werden häufig in die Klinik kommen. Während dieser Besuche wird der Patient einer körperlichen Untersuchung und Bluttests unterzogen. Der Arzt und die Krankenschwester werden auch alle Symptome untersuchen, die der Patient haben könnte. Am Tag 100 nach der Transplantation wird eine Knochenmarkprobe entnommen.
- Die Patienten werden nach der Transplantation mindestens 5 Jahre lang regelmäßig nachbeobachtet.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine Open-Label-Pilotstudie zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSC) von HLA-abgeglichenen allogenen und abgeglichenen nicht verwandten Spendern (MUD) (auch als periphere Blutstammzellen (PBSC) oder Knochenmarkstransplantation (BMT) bezeichnet) für Patienten mit X-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt (XSCID). XSCID wird durch Mutationen im IL2RG-Gen verursacht, das für die Interleukin-Rezeptor-Signalkette [Gamma c] kodiert). Die Studienpopulation sind ältere Kinder (älter als oder gleich 2 Jahre) und Erwachsene (kleiner als oder gleich 40 Jahre alt), die eine Verschlechterung und/oder dysfunktionale Immunität und eine Konstellation von schweren oder chronischen medizinischen Problemen erfahren Transplantation gerechtfertigt. Die Studie soll evaluieren, ob die Verwendung von speziell entwickelten Transplantatkonditionierungs- und Graft-versus-Host-Krankheit (GvHD)-Präventionsschemata eine ausreichende Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSCs) des Spenders erreicht, um eine robuste Wiederherstellung der zellulären Immunität (T-Zelle/NK-Zelle Anzahl und Funktion) einschließlich Thymusfunktion und humoraler Immunität (B-Zellanzahl und -funktion), während gleichzeitig die Toleranz des Spendertransplantats in einer Weise erhöht wird, die das Auftreten von GvHD reduziert, aber das Risiko eines Virus nach der Transplantation nicht signifikant erhöht Infektion. Eine Zielpopulation sind XSCID-Patienten, die als Säuglinge mit geringer oder keiner myeloischen Konditionierung passende Geschwister oder haploidentische Lymphozyten-depletierte Transplantate erhalten haben, was zu einer variablen Wiederherstellung der T-Zell-Immunität, aber einer geringen oder keiner Wiederherstellung der NK- oder B-Zell-Immunität führte. Eine weitere Zielpopulation sind XSCID-Patienten mit partieller Produktion oder Funktion von Gamma c oder XSCID-Patienten mit klonaler somatischer Reversion der Mutation im IL2RG-Gen, die im Kindesalter eine weniger schwere Immunschwäche aufweisen. Bei einer Untergruppe von Patienten aus all diesen XSCID-Zielpopulationen kann es zu einer fortschreitenden Verschlechterung der Immunfunktion kommen, die zu akuten und chronischen medizinischen Problemen führt, die die Erwägung einer allogenen oder MUD-Transplantation zur Wiederherstellung der Immunität rechtfertigen.
Die Konditionierungs- und GvHD-Präventionsschemata für dieses HSC-Transplantationsprotokoll sind darauf ausgelegt, mobilisierte periphere Blutstammzellen (PBSC) oder Knochenmark (BM) (wenn eine Mobilisierung nicht möglich ist) von entweder einem HLA-übereinstimmenden verwandten Geschwisterspender (alloPBSC) als erstes zu verwenden Wahl oder von einem HLA-übereinstimmenden nicht verwandten Spender (MUD) für diejenigen ohne einen geeigneten HLA-übereinstimmenden verwandten Geschwisterspender. Wenn kein entsprechend passender Geschwisterspender oder erwachsener MUD-Spender verfügbar ist, kann ein entsprechend passendes Nabelschnurblut aus den Nabelschnurblutregistern für XSCID-Empfänger kleiner Kinder verwendet werden. Für die alloPBSC- (oder alloBM-) Transplantation (als Gruppe 1 bezeichnet) schlagen wir die Verwendung eines auf Busulfan basierenden, nicht myeloablativen Konditionierungsschemas in Kombination mit einer Immunsuppressionskonditionierung mit Anti-Human-Thymozytenglobulin (h-ATG) von Pferden plus Sirolimus nach der Transplantation für Toleranz vor induzierendes Immunsuppressivum zur Verhinderung von GvHD. Für die MUD- oder nicht verwandte Nabelschnurbluttransplantation (als Gruppe 2 bezeichnet) verwenden wir ein ähnliches Konditionierungsschema mit einigen Modifikationen, die eine zusätzliche Ganzkörperbestrahlung mit Abschirmung und eine Reduzierung der Busulfan-Dosierung umfassen, Änderungen, die darauf abzielen, das erhöhte Risiko anzugehen der Transplantatabstoßung mit HLA-abgeglichenem, aber nicht verwandtem Spender-HSC.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
- EINSCHLUSSKRITERIEN:
PATIENTEN (EMPFÄNGER)
- Muss die genetische Diagnose von XSCID (Common Gamma Chain Disorder) durch Identifizierung einer Mutation im IL2RG-Gen oder durch Nachweis des Versagens beim Nachweis von Gamma-c-Protein in Immunblutzellen des Patienten bestätigt haben.
- Muss ausreichende Komplikationen durch die zugrunde liegende Krankheit aufweisen, um eine Transplantation wie folgt zu rechtfertigen:.
Klinische Kriterien: (größer als oder gleich 1 muss vorhanden sein)
ich. Infektionen (ohne Weichtiere, Warzen oder mukokutane Candidiasis; siehe vii und viii unten): 3 signifikante neue oder chronisch aktive Infektionen während der 2 Jahre vor der Bewertung für die Aufnahme, wobei jede Infektion für ein Kriterium verantwortlich ist.
Infektionen sind definiert als objektives Zeichen einer Infektion (Fieber > 38,3 °C [1010 °F] oder Neutrophilie oder Schmerzen/Rötung/Schwellung oder radiologischer/ultraschallbildlicher Nachweis oder typische Läsion oder Histologie oder neuer schwerer Durchfall oder Husten mit Auswurf). Zusätzlich zu einem oder mehreren dieser Anzeichen/Symptome einer möglichen Infektion muss mindestens 1 der folgenden Kriterien als Nachweis für die Behandlungsabsicht des behandelnden Arztes für eine signifikante Infektion (a. und b.) oder als objektiver Hinweis für a spezifischer Erreger, der die Infektion verursacht (c.)
- Behandlung (nicht Prophylaxe) mit systemischen antibakteriellen, antimykotischen oder antiviralen Antibiotika. 14 Tage ODER
- Krankenhausaufenthalt beliebiger Dauer wegen Infektion ODER
- Isolierung eines Bakteriums, Pilzes oder Virus aus Biopsie, Hautläsion, Blut, Nasenspülung, Bronchoskopie, Zerebrospinalflüssigkeit oder Stuhl, die wahrscheinlich ein ätiologischer Erreger einer Infektion sind
ii. Chronische Lungenerkrankung im Sinne von:
- Bronchiektasie durch Röntgen-Computertomographie ODER
- Lungenfunktionstest (PFT) Beweis für eine restriktive oder obstruktive Erkrankung, die . 60 % des vorhergesagten Alters ODER
- Pulsoximetrie . 94 % in der Raumluft (wenn der Patient zu jung ist, um die Leistung von PFTs einzuhalten).
iii. Gastrointestinale Enteropathie:
- Durchfall – wässrige Stühle. 3 Mal pro Tag (von mindestens 3 Monaten Dauer, die nicht das Ergebnis einer Infektion im Sinne von Kriterium # i. oben ist) ODER
- Endoskopischer Nachweis (makroskopisch und histologisch) für Enteropathie (eine Endoskopie wird nur bei medizinischer Indikation durchgeführt) ODER
- Andere Anzeichen einer Enteropathie oder eines bakteriellen Überwucherungssyndroms: einschließlich Malabsorption von fettlöslichen Vitaminen, abnormaler D-Xylose-Resorption, abnormalem Wasserstoff-Atemtest, Anzeichen einer Proteinverlust-Enteropathie (z Aufrechterhaltung des IgG-Spiegels im Blut).
iv. Schlechte Ernährung: Erfordert eine G-Sonde oder ein intravenöses Nahrungsergänzungsmittel, um das Gewicht oder die Ernährung zu halten.
v. Auto- oder Alloimmunität: Beispiele müssen objektive körperliche Befunde beinhalten, darunter Alopezie, schwere Hautausschläge, Uveitis, Gelenkschmerzen mit Rötung oder Schwellung oder Bewegungseinschränkungen, die nicht auf eine Infektion zurückzuführen sind, sind aber nicht darauf beschränkt , Lupus-ähnliche Läsionen und Granulome (umfasst keine Auto- oder Alloimmun-Enteropathie, die Kriterium iii ist). Wo möglich und angemessen, wird die Diagnose durch Histopathologie oder andere diagnostische Modalitäten gestützt.
vi. Ausfall des Höhenwachstums: . 3. Perzentil für das Alter
vii. Haut Molluscum contagiosum ODER Warzen (dieses Kriterium ist erfüllt, wenn das Molluscum aus 10 Läsionen besteht oder zwei oder mehr Läsionen an zwei oder mehr voneinander entfernten anatomischen Stellen vorhanden sind; oder 3 Warzen gleichzeitig an verschiedenen anatomischen Stellen vorhanden sind; oder die Der Patient hat beides
Weichtiere und Warzen)
VIII. Mukokutane Candidiasis (chronischer Mundsoor oder Candida-Ösophagitis oder Candida-intertriginöse Infektion oder Candida-Nagelinfektion; muss kulturpositiv sein, um dieses Kriterium zu erfüllen)
ix. Hypogammaglobulinämie: erfordert regelmäßige IgG-Supplementierung
Alter 2 Jahre 40 Jahre.
HLA-übereinstimmender Familienspender verfügbar oder HLA-übereinstimmendes, nicht verwandtes PBSC-Transplantat (10/10 oder 9/10 Nichtübereinstimmung) verfügbar oder mindestens 4/6 HLA-übereinstimmendes Nabelschnurblutprodukt. (Wenn die Größe des Nabelschnurbluttransplantats weniger als 3,0 x 10(7) Zellen beträgt, muss ein zweites passendes 4/6- oder größeres Nabelschnurblutprodukt verfügbar sein).
Muss HIV-negativ sein.
Muss in der Lage sein, sich in den ersten 3 Monaten nach der Transplantation innerhalb einer Reisestunde vom NIH aufzuhalten und ein Familienmitglied oder einen anderen designierten Begleiter zu haben, bei dem er während der Zeit nach der Transplantation bleiben kann.
Muss einem geeigneten erwachsenen Verwandten oder Vormund eine dauerhafte Vollmacht für Entscheidungen im Gesundheitswesen gemäß NIH -200 Dauerhafte Vollmacht des NIH für Entscheidungen im Gesundheitswesen vorlegen.
Wenn Sie gebärfähig sind, müssen Sie sich bereit erklären, während der gesamten Studienteilnahme und für 3 Monate nach der Studie konsequent Verhütungsmittel anzuwenden. Akzeptable Formen der Empfängnisverhütung sind:
- Kondome, männlich oder weiblich, mit oder ohne Spermizid
- Diaphragma oder Portiokappe mit Spermizid
- Intrauterinpessar
- Verhütungspillen oder -pflaster, Norplant, Depo-Provera oder andere von der FDA zugelassene Verhütungsmethoden
- Der männliche Partner hat sich zuvor einer Vasektomie unterzogen
AUSSCHLUSSKRITERIEN:
PATIENT (EMPFÄNGER)
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) oder gleichwertiger Leistungsstatus von 3 oder mehr (siehe Supportive Care Guidelines, verfügbar unter http://intranettst2.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare).
- Linksventrikuläre Ejektionsfraktion kleiner als 40 %.
- Transaminasen über dem 5-fachen der oberen Normgrenze, basierend auf der klinischen Situation des Patienten und nach Ermessen des Prüfarztes.
- Alkalische Phosphatase der Leber > 10x Obergrenze des Normalwerts, basierend auf der klinischen Situation des Patienten und nach Ermessen des Prüfarztes
- Psychiatrische Störung oder geistiger Mangel, die so schwer ist, dass die Einhaltung der KMT-Behandlung unwahrscheinlich und/oder eine informierte Einwilligung unmöglich wird.
- Schwerwiegende erwartete Krankheit oder Organversagen, die mit dem Überleben von AlloPBSC, MUD oder einer nicht verwandten Nabelschnurbluttransplantation nicht vereinbar sind
- Schwanger oder stillend.
- HIV-positiv.
- Unkontrollierte Anfallsleiden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Fakultätszuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Passende verwandte Spender-Stammzelltransplantation
Konditionierung mit Campath 1 mg/kg Gesamtdosis intravenös über 5 Tage, Busulfan 10 mg/kg Gesamtdosis intravenös über 2 Tage
|
Konditionierung mit Campath 1 mg/kg Gesamtdosis intravenös über 5 Tage
Andere Namen:
Busulfan 5-10 mg/kg Gesamtdosis wird intravenös über 2 Tage verabreicht, basierend auf einer Immunschwächeerkrankung des Patienten
Andere Namen:
Immunsuppressiva nach der Transplantation
Andere Namen:
|
|
Experimental: Transplantation von Stammzellen eines passenden, nicht verwandten Spenders
Konditionierung mit Campath 1 mg/kg Gesamtdosis intravenös über 5 Tage, Busulfan 5 mg/kg Gesamtdosis intravenös über 2 Tage und Ganzkörperbestrahlung (TBI) 200 cGy in zwei Fraktionen am selben Tag
|
Konditionierung mit Campath 1 mg/kg Gesamtdosis intravenös über 5 Tage
Andere Namen:
Busulfan 5-10 mg/kg Gesamtdosis wird intravenös über 2 Tage verabreicht, basierend auf einer Immunschwächeerkrankung des Patienten
Andere Namen:
Immunsuppressiva nach der Transplantation
Andere Namen:
TBI 200 - 300 Centigray (cGy) in zwei Fraktionen am Tag -2 oder am selben Tag, je nachdem, welche Immunschwächestörung der Patient betont
Andere Namen:
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|
Experimental: Transplantation von Stammzellen eines passenden, nicht verwandten Spenders (MUD-non-CGD)
Konditionierung mit ATG 40 mg/kg Gesamtdosis über 4 Tage IV, Busulfan 5 mg/kg Gesamtdosis über 2 Tage IV und TBI 300 cGy in zwei Fraktionen am Tag –2
|
Busulfan 5-10 mg/kg Gesamtdosis wird intravenös über 2 Tage verabreicht, basierend auf einer Immunschwächeerkrankung des Patienten
Andere Namen:
Immunsuppressiva nach der Transplantation
Andere Namen:
TBI 200 - 300 Centigray (cGy) in zwei Fraktionen am Tag -2 oder am selben Tag, je nachdem, welche Immunschwächestörung der Patient betont
Andere Namen:
Konditionierung mit h-ATG 40 mg/kg Gesamtdosis über 4 Tage intravenös verabreicht
Andere Namen:
|
|
Experimental: Matched Transplantation von nicht verwandten Spendern (MUD-CGD) aus Nabelschnurblut
Konditionierung mit Campath 1 mg/kg Gesamtdosis intravenös über 5 Tage, Busulfan 5 mg/kg Gesamtdosis intravenös über 2 Tage und Ganzkörperbestrahlung (TBI) 200 cGy in zwei Fraktionen am selben Tag
|
Konditionierung mit Campath 1 mg/kg Gesamtdosis intravenös über 5 Tage
Andere Namen:
Busulfan 5-10 mg/kg Gesamtdosis wird intravenös über 2 Tage verabreicht, basierend auf einer Immunschwächeerkrankung des Patienten
Andere Namen:
Immunsuppressiva nach der Transplantation
Andere Namen:
TBI 200 - 300 Centigray (cGy) in zwei Fraktionen am Tag -2 oder am selben Tag, je nachdem, welche Immunschwächestörung der Patient betont
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Transplantation von Stammzellen
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Transplantation allogener oder passender, nicht verwandter (einschließlich Nabelschnurblut) hämatopoetischer Vorläuferzellen unter Verwendung von Busulfan und Campath-1H in moderater Dosis mit oder ohne Ganzkörperbestrahlung, um eine phänotypische Korrektur angeborener Immundefekte zu erreichen.
|
1 Jahr
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Transplantation ohne Entwicklung von GVHD
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Teilnehmer, die eine Transplantation ohne Entwicklung einer Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) erreicht haben.
|
1 Jahr
|
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Teilnehmer mit etabliertem stabilem gemischtem Chimärismus
Zeitfenster: 1 Jahr
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Anzahl der Teilnehmer mit myeloischem Chimärismus von mehr als 10 % der Spenderzellen 1 Jahr nach der Transplantation
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1 Jahr
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Tage bis zur CD3-Zählung größer als 100 u/l
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Schnelligkeit der Immunrekonstitution basierend auf der Anzahl der Tage bis zu einer CD3-Zellzahl von mehr als 100 u/l.
|
1 Jahr
|
|
Tage bis zur absoluten Erholung der Neutrophilen (ANC)
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Erholung ist definiert als eine absolute Neutrophilenzahl (ANC) von ≥ 0,5 x 109 /l (500/mm3) für drei aufeinanderfolgende Laborwerte, die an verschiedenen Tagen erhalten wurden.
Das Datum der ANC-Erholung ist das Datum des ersten von drei aufeinanderfolgenden Laborwerten, bei denen die ANC ≥ 0,5 x 109 /L beträgt.
|
1 Jahr
|
|
Anzahl der RBC-Transfusionen pro Proband
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Durchschnittliche Anzahl von Transfusionen roter Blutkörperchen (RBC) pro Proband
|
1 Jahr
|
|
Tage bis zur Erholung der Blutplättchen
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Die Thrombozytenerholung ist definiert als Thrombozytenwert ≥ 20 × 109/l an drei aufeinanderfolgenden Tagen und keine Thrombozytentransfusionen an den vorangegangenen sieben aufeinanderfolgenden Tagen.
Das Datum der Thrombozytenerholung ist das Datum des ersten von drei aufeinanderfolgenden Laborwerten ≥ 20 × 109/l.
|
1 Jahr
|
|
Inzidenz der Cytomegalovirus (CMV)-Erkrankung
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Anzahl der Ereignisse einer Cytomegalovirus-Erkrankung basierend auf klinischen Folgen, die eine Behandlung erfordern (keine Reaktivierung)
|
1 Jahr
|
Mitarbeiter und Ermittler
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Winkelstein JA, Marino MC, Johnston RB Jr, Boyle J, Curnutte J, Gallin JI, Malech HL, Holland SM, Ochs H, Quie P, Buckley RH, Foster CB, Chanock SJ, Dickler H. Chronic granulomatous disease. Report on a national registry of 368 patients. Medicine (Baltimore). 2000 May;79(3):155-69. doi: 10.1097/00005792-200005000-00003.
- Horwitz ME, Barrett AJ, Brown MR, Carter CS, Childs R, Gallin JI, Holland SM, Linton GF, Miller JA, Leitman SF, Read EJ, Malech HL. Treatment of chronic granulomatous disease with nonmyeloablative conditioning and a T-cell-depleted hematopoietic allograft. N Engl J Med. 2001 Mar 22;344(12):881-8. doi: 10.1056/NEJM200103223441203.
- Grunebaum E, Mazzolari E, Porta F, Dallera D, Atkinson A, Reid B, Notarangelo LD, Roifman CM. Bone marrow transplantation for severe combined immune deficiency. JAMA. 2006 Feb 1;295(5):508-18. doi: 10.1001/jama.295.5.508.
- Johnston RB Jr. Clinical aspects of chronic granulomatous disease. Curr Opin Hematol. 2001 Jan;8(1):17-22. doi: 10.1097/00062752-200101000-00004.
- Roesler J, Brenner S, Bukovsky AA, Whiting-Theobald N, Dull T, Kelly M, Civin CI, Malech HL. Third-generation, self-inactivating gp91(phox) lentivector corrects the oxidase defect in NOD/SCID mouse-repopulating peripheral blood-mobilized CD34+ cells from patients with X-linked chronic granulomatous disease. Blood. 2002 Dec 15;100(13):4381-90. doi: 10.1182/blood-2001-12-0165. Epub 2002 Aug 1.
- Kang EM, de Witte M, Malech H, Morgan RA, Phang S, Carter C, Leitman SF, Childs R, Barrett AJ, Little R, Tisdale JF. Nonmyeloablative conditioning followed by transplantation of genetically modified HLA-matched peripheral blood progenitor cells for hematologic malignancies in patients with acquired immunodeficiency syndrome. Blood. 2002 Jan 15;99(2):698-701. doi: 10.1182/blood.v99.2.698.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Immunsystems
- Immunologische Mangelsyndrome
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antiinfektiva
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antineoplastische Mittel, alkylierend
- Alkylierungsmittel
- Myeloablative Agonisten
- Antineoplastische Mittel, immunologische
- Antibakterielle Mittel
- Antibiotika, antineoplastische
- Antimykotika
- Sirolimus
- Busulfan
- Alemtuzumab
Andere Studien-ID-Nummern
- 070075
- 07-I-0075 (Andere Kennung: NIHCC)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Vererbte Immunschwäche
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Nanjing Medical UniversityAbgeschlossenImmun-Checkpoint-Inhibitor | Endokrine ToxizitätChina
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Shixiu WuNoch keine RekrutierungDurch Immun-Checkpoint-Inhibitoren induzierte DermatitisChina
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Sixth Affiliated Hospital, Sun Yat-sen UniversityRekrutierungStrahlentherapie | Neoadjuvante Therapien | Immun-Checkpoint-TherapieChina
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Sun Yat-sen UniversityRekrutierungSolider Krebs | Darmflora | Immun-Checkpoint-InhibitorChina
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Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...Bristol-Myers SquibbAktiv, nicht rekrutierendGastroösophagealer Krebs | Immun-Checkpoint-HemmungVereinigte Staaten
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Institut Mutualiste MontsourisInstitut CurieAbgeschlossenKrebs | Immun-Checkpoint-Inhibitor | Kardiovaskuläre BiomarkerFrankreich
Klinische Studien zur Campath 1H
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Dana-Farber Cancer InstituteMassachusetts General Hospital; Bayer; University of California, Los Angeles; Northwestern... und andere MitarbeiterAbgeschlossenLymphoplasmatisches Lymphom | Waldenströms MakroglobulinämieVereinigte Staaten
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M.D. Anderson Cancer CenterAbgeschlossenRezidivierende T-Zell-Prolymphozytäre Leukämie | T-Zell-Prolymphozytäre LeukämieVereinigte Staaten
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Mario Negri Institute for Pharmacological ResearchAbgeschlossen