Varhainen diagnoosi ja kantasolujen siirto vaikeiden immuunikatosairauksien varalta (SIDS)
tiistai 26. toukokuuta 2009 päivittänyt: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tämän tutkimuksen hypoteesi on, että lapset, joilla on vakavia primaarisia immuunivajauksia, hyötyvät varhaisesta kantasolusiirrosta käyttämällä alentuneen intensiteetin hoito-ohjelmaa.
Tämä hoito-ohjelma liittyy alhaiseen komplikaatioriskiin ja johtaa taustalla olevien immunologisten vikojen korjaamiseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
25
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Rekrytointi
- Children's Memorial Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
On näytettävä jokin seuraavista sairauksista:
- SCIDS
- Hyper-IgM
- Wiskott-Aldrichin oireyhtymä
- Chediak-Higashin ja Griscellin syndrooma
- X-liittyvät lymfoproliferatiiviset sairaudet
- IPEX-oireyhtymä
- NEMO-syndrooma
- muita vakavia immuunipuutossairauksia, joita ei ole mainittu edellä, päätutkijan harkinnan mukaan
- Tietoinen suostumus
- Riittävä munuaisten toiminta
- Riittävä maksan toiminta
- Riittävä sydämen toiminta
- Riittävä keuhkojen toiminta
- Riittävän suorituskyvyn patsas
- Riittävä pääsy laskimoon
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas/perhe ei ole allekirjoittanut tietoon perustuvaa suostumusta
- Potilaalla ei ole selkeää diagnoosia vakavasta immuunipuutossairaudesta
- Potilaalle sopivaa luovuttajaa ei löydy
- Potilas on HIV-positiivinen
- Potilaalla on aktiivinen hepatiitti B
- Potilas on raskaana
- Potilas katsotaan sopimattomaksi siirtoon päätutkijoiden tai lääketieteellisen johtajan harkinnan mukaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida optimoidun alennetun intensiteetin hoito-ohjelman tehokkuutta käyttämällä fludarabiinia, busulfaania ja anti-tymosyyttiglobuliinia valmistettaessa vaikeaa immuunipuutospotilaita allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vakavien immuunikatosairauksien luonnollista etenemistä elinsiirron jälkeen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
Tulosten mittaaminen kantasolusiirron jälkeen käyttämällä alennetun intensiteetin siirto-ohjelmaa.
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. joulukuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 31. tammikuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. helmikuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 13. helmikuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2009
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. toukokuuta 2009
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2009
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Fludarabiini
- Busulfaani
- Antilymfosyyttiseerumi
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCT 0707
- IRB # 2007-13271
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .