Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tidig diagnos och stamcellstransplantation för allvarliga immunbristsjukdomar (SIDS)

26 maj 2009 uppdaterad av: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Hypotesen för denna studie är att barn med allvarlig primär immunbrist kommer att dra nytta av tidig stamcellstransplantation med hjälp av en konditioneringsregim med reducerad intensitet. Denna regim är förknippad med en låg risk för komplikationer och kommer att leda till korrigering av de underliggande immunologiska defekterna.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Rekrytering
        • Children's Memorial Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Måste visa en av följande sjukdomar:

    • SCID
    • Hyper-IgM
    • Wiskott-Aldrichs syndrom
    • Chediak-Higashi och Griscellis syndrom
    • X-kopplade lymfoproliferativa sjukdomar
    • IPEX syndrom
    • NEMO syndrom
    • andra allvarliga immunbristsjukdomar som inte anges ovan enligt huvudutredarens gottfinnande
  • Informerat samtycke
  • Tillräcklig njurfunktion
  • Tillräcklig leverfunktion
  • Tillräcklig hjärtfunktion
  • Tillräcklig lungfunktion
  • Tillräcklig prestanda staty
  • Tillräcklig venös tillgång

Exklusions kriterier:

  • Patienten/familjen har inte skrivit under informerat samtycke
  • Patienten har inte en tydlig diagnos av en allvarlig immunbristsjukdom
  • En lämplig donator för patienten kan inte hittas
  • Patienten är HIV-positiv
  • Patienten har aktiv hepatit B
  • Patienten är gravid
  • Patienten anses olämplig för transplantation enligt huvudutredarnas eller den medicinska chefens bedömning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att utvärdera effektiviteten av en optimerad konditioneringskur med reducerad intensitet med användning av Fludarabin, Busulfan och Anti-Tymocyte Globulin för att förbereda patienter med allvarlig immunbrist för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
Tidsram: 5 år
5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att prospektivt följa det naturliga förloppet av allvarliga immunbristsjukdomar efter transplantation
Tidsram: 5 år
5 år
För att mäta resultaten efter stamcellstransplantation med hjälp av transplantationsregimen med reducerad intensitet.
Tidsram: 5 år
5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Utredare

  • Huvudutredare: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2007

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2012

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 januari 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2008

Första postat (Uppskatta)

13 februari 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

27 maj 2009

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2009

Senast verifierad

1 maj 2009

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SCT 0707
  • IRB # 2007-13271

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera