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Diagnosi precoce e trapianto di cellule staminali per gravi malattie da immunodeficienza (SIDS)

26 maggio 2009 aggiornato da: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
L'ipotesi di questo studio è che i bambini con gravi immunodeficienze primarie trarranno beneficio dal trapianto precoce di cellule staminali utilizzando un regime di condizionamento a intensità ridotta. Questo regime è associato a un basso rischio di complicanze e porterà alla correzione dei difetti immunologici sottostanti.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Reclutamento
        • Children's Memorial Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve mostrare una delle seguenti malattie:

    • SCID
    • Iper-IgM
    • Sindrome di Wiskott-Aldrich
    • Sindromi di Chediak-Higashi e Griscelli
    • Malattie linfoproliferative legate all'X
    • Sindrome IPEX
    • Sindrome NEMO
    • altre gravi malattie da immunodeficienza non menzionate sopra a discrezione del Ricercatore Principale
  • Consenso informato
  • Funzionalità renale adeguata
  • Funzionalità epatica adeguata
  • Funzionalità cardiaca adeguata
  • Adeguata funzionalità polmonare
  • Statua di prestazioni adeguate
  • Accesso venoso adeguato

Criteri di esclusione:

  • Il paziente/familiare non ha firmato il consenso informato
  • Il paziente non ha una diagnosi chiara di una grave malattia da immunodeficienza
  • Non è possibile trovare un donatore adatto per il paziente
  • Il paziente è sieropositivo
  • Il paziente ha l'epatite B attiva
  • La paziente è incinta
  • Il paziente è considerato non idoneo al trapianto a discrezione dei Principal Investigator o del direttore medico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di un regime di condizionamento a intensità ridotta ottimizzato utilizzando fludarabina, busulfan e globulina anti-timocita nella preparazione di pazienti con immunodeficienza grave per il trapianto allogenico di cellule progenitrici emopoietiche
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Seguire in modo prospettico il decorso naturale delle gravi malattie da immunodeficienza dopo il trapianto
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Per misurare i risultati dopo il trapianto di cellule staminali utilizzando il regime di trapianto a intensità ridotta.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Investigatori

  • Investigatore principale: Morris Kletzel, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2007

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 gennaio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 febbraio 2008

Primo Inserito (Stima)

13 febbraio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 maggio 2009

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 maggio 2009

Ultimo verificato

1 maggio 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SCT 0707
  • IRB # 2007-13271

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattie da immunodeficienza grave

Prove cliniche su Fludarabina, busulfano e globulina antitimocitaria

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